La asociación de la distrofia muscular concede $14.1M en nuevas concesiones

La asociación de la distrofia muscular, que ha invertido casi $39 millones en 2010 en tratamientos que buscaban de la investigación mundial y los cura para las enfermedades del músculo, anunció hoy que ha concedido $14,1 millones en nuevas concesiones.

Los “gracias al apoyo público abundante de MDA, podemos guardar el financiar de la investigación vital de la enfermedad del músculo en un momento en que tales inversiones por las agencias de estatal, las organizaciones sin ánimo de lucro y las fuentes del soldado han apretado debido a las presiones económicas severas,” dijimos a R. Rodney Howell, M.D., presidente de la junta directiva de MDA.

Durante su reunión de julio, la junta directiva de MDA aprobó unánimemente el nuevo financiamiento para 38 líderes de la investigación en 20 estados, Australia, Bélgica, Canadá, Israel, los Países Bajos y el Reino Unido, junto con casi $600.000 en el apoyo que subscribía para que dos iniciativas colaborativas de la investigación apresuren las incursiones terapéuticas para dos de las enfermedades neuromusculares mas comunes (enfermedad del Charcot-Marie-Diente y la ataxia de Friedreich).

Diez de las investigaciones, representando una inversión $3,4 millones, se centran en ALS (esclerosis lateral amiotrófica, o Lou Gehrig's Disease), y pueden rendir los discernimientos adicionales valiosos a tratar una variedad de enfermedades neurodegenerative, incluyendo las enfermedades de Alzheimer, de Parkinson y de Huntington, la atrofia muscular espinal (SMA), así como X frágil, un desorden de desarrollo genético. MDA es el proveedor de fondos no gubernamental de cabeza del mundo de la investigación del ALS.

Más de $6,9 millones en el nuevo financiamiento de MDA avance iniciativas importantes de la investigación de la distrofia muscular, incluyendo una infusión $5,3 millones sobre todo para el trabajo que podría llevar a las juicios clínicas adicionales de la terapéutica potencial para los dystrophies musculares de Duchenne y de Becker. Una tal concesión está para un proyecto de dos años en el hospital de niños Boston que probará 4.000 composiciones aprobadas por la FDA en modelos de los zebrafish y del ratón para determinar si algunas aplicaciones secundarias para las drogas aprobadas se podrían rápido-rastrear como nuevas opciones del tratamiento para la distrofia muscular.

Otra iniciativa, en la universidad de Australia occidental, espera traducir éxitos tempranos al usar las moléculas del proyectista, llamadas los oligómeros antisentido, para estimular el gen dañado responsable de los dystrophies de Duchenne y de Becker para expresar el dystrophin, la proteína que es ausente o que falta en estas enfermedades. Según Steve Wilton, Ph.D., la universidad del investigador de Australia occidental que ha promovido esta estrategia terapéutica con el financiamiento de MDA, “las mismas calidades que hacen que expresión del dystrophin un objetivo difícil para la terapia génica le hace al mejor candidato a éxito terapéutico usando las tiritas genéticas (las moléculas del proyectista).”

Aquí están los puntos culminantes del financiamiento de MDA conectados a los comunicados de prensa locales/el podcasts del investigador de los resúmenes de la concesión recibido en el Web site de MDA.

Albuquerque
Universidad de New México = de $340K

Atlanta
Universidad de Emory (MB) = $525K
Universidad de Emory (RW) = $359K

Baltimore
Universidad John Hopkins = $348K

Boston
Diaconisa de Beth Israel = $352K
Facultad de Medicina de UMass = $330K
El hospital de niños = $375K

California
Uc Irvine = $372K
Universidad de Stanford = $200K
Uc San Diego = $330K
Uc San Diego 2 = $330K

Chicago
Universidad de Loyola = $405K

Columbia
Universidad de Missouri = de $160K

Denver
Universidad de Colorado = de $303K

La Florida
Universidad de la Florida = de $179K
Universidad de Miami = de $364K

Houston
Methodist neuro. Instituto = $330K
Universidad Tejas, Houston = $302K
Universidad de Baylor del remedio = de $411K

Kentucky
Universidad de Louisville = de $360K

Memphis
El hospital de niños del St. Jude = $180K

New York City
Universidad de Columbia (SY) = $180K
Universidad de Columbia (HO) = $375K
Universidad de Columbia (WH) = $311K

Philadelphia
Universidad de Thomas Jefferson = $180K

Salt Lake City
Sfida Biologic, Inc. = $79K

Seattle
Universidad de Washington = de $313K

Tucson
Universidad de Arizona = $375K

Australia

Universidad de Melbourne = de $375K
Univ. de Australia occidental = de $368K

Canadá
Universidad de Ottawa = de $180K
Universidad de Ottawa B = $360K
Quebec, Université Laval = $345K

Israel
Universidad de Tel Aviv = $360K

Los usos de beca de investigación par-son revisados dos veces anualmente por MDA médicos y los comités consultivos científicos, comprendiendo a expertos mundo-renombrados en la investigación neuromuscular de la enfermedad. El más prometedores de unos 500 usos recibidos cada año se recomiendan para financiar a la junta directiva de MDA.

La importancia del financiamiento de MDA es descrita conveniente por el amanecer Corenlison, Ph.D., en la universidad de Missouri en Columbia: “MDA es una cuerda de salvamento para muchos científicos, así como los pacientes y sus familias.”

Sus sentimientos son compartidos por otros investigadores de MDA, incluyendo el haz de Kurt, M.D., que dijo, “el financiamiento de MDA son muy importantes porque los institutos nacionales del financiamiento de la salud han hecho cada vez más inciertos y tienden a ser centrados en áreas tales como cáncer, enfermedad cardiovascular y enfermedad mental.”

Ingresado en cuenta a menudo para su liderazgo en la construcción del campo de la investigación neuromuscular de la enfermedad, MDA ofrece el cuidado clínico aumentado para los individuos afectados por desordenes del músculo, logrando avances importantes de la calidad de vida y de la longevidad. La asociación, que sirve más de 1 millón de americanos afectaron por enfermedades neuromusculares, es la primer no lucrativa para ganar una recompensa de éxito de toda una vida de American Medical Association (“para las contribuciones importantes y duraderas a la salud y al bienestar de la humanidad”).

los científicos MDA-financiados han destapado los defectos genéticos que causan varias formas de la distrofia muscular; Enfermedad del Charcot-Marie-Diente (CMT); una forma del ALS; atrofia muscular espinal de la niñez (SMA) y otras condiciones neuromusculares. Ahora incorporando un período de números cada vez mayores de juicios clínicas de la terapéutica potencial, la red de la asociación de aproximadamente 200 clínicas hospital-afiliadas es instrumental en determinar a los candidatos apropiados a juicios clínicas y en las dimensiones del resultado de la refinación para esas juicios.

Source:

Muscular Dystrophy Association