Actuales adelantos del régulo en plataforma del microRNA en la reunión de la sociedad de la terapéutica del oligonucleótido

Regulus Therapeutics Inc. anunció hoy que los adelantos de su tubería de cabeza de la plataforma y del producto del microRNA fueron presentados en “la reuniónth anual 6 de la sociedad de la terapéutica del oligonucleótido” el 20-23 de octubre de 2010 esperado en Dana Point, California. El régulo y sus colaboradores presentaron nuevos datos sobre las características para el diseño anti-MIR, incluyendo modificaciones del largo del oligonucleótido y de la substancia química. Bases más largas de los inhibidores del microRNA (15 a 23) eran ines vitro más potentes y eficaces y in vivo que anti-MIR más cortos (8 bases) ese solamente objetivo la región de la semilla de un microRNA.

“6ta reunión anual de la sociedad de la terapéutica del oligonucleótido”

los “microRNAs como objetivos de la droga representan un centro común sin aprovechar totalmente nuevo de oportunidades terapéutico relevantes,” dijo a Huberto Chen, M.D., vicepresidente Translational Medicine del régulo. El “régulo está desarrollando una nueva clase del remedio de alto impacto usando una plataforma terapéutica madura basada en la tecnología que se ha desarrollado durante 20 años y se ha probado en mayor de 5.000 temas humanos. Los datos presentados en la sociedad de la terapéutica del oligonucleótido que se encuentra demuestran más lejos la posición de cabeza del régulo en el diseño, el descubrimiento, y el revelado terapéuticos del microRNA del campo.”

En una charla titulada “apuntando los microRNAs para régulo y los colaboradores de la terapéutica” de la Facultad de Medicina de Hannover, Alemania y el Technische Univeristat Munchen mostraron la importancia del largo del oligonucleótido en el diseño de anti-MIR. En un modelo cardiaco murine establecido de la fibrosis, diverso largo anti-MIR que apuntaba el microRNA miR-21 fue probado para la eficacia y la eficacia terapéutica. Un anti-miR-21 más largo (22 bases) era más eficaz y potente que anti-miR-21 más cortos que apuntan solamente la región de la semilla (8 bases) como se muestra por su impacto en la expresión génica del objetivo y in vivo la talla y la función del corazón.

En un asentador titulado “anti-MIR semilla-igualados cortos modulan el microRNA, pero tienen potencia pobre y los científicos del régulo de las propiedades farmacocinéticas subóptimas” presentó datos adicionales sobre el diseño óptimo anti-MIR para el uso terapéutico. Anti-MIR más largos que apuntaban los microRNAs miR-122 y let7a fueron mostrados para ser más potentes que anti-MIR más cortos que apuntan solamente la región de la semilla. Anti-MIR más largos a miR-122 eran más efectivos que anti-MIR más cortos según lo medido por la desrepresión y el impacto del gen del objetivo en niveles de colesterol (anti-miR-122 se ha mostrado para reducir niveles de colesterol de LDL). Semejantemente, anti-MIR más largos a let-7a eran más efectivos que anti-MIR más cortos según lo medido por los puntos del extremo de la desrepresión y in vivo de la diabetes del gen del objetivo (anti-let-7a se ha mostrado a los niveles del impacto de glucosa en los modelos animales de la diabetes). Además, el análisis farmacocinético demostró que los anti-MIR largos tienen acumulación más alta del tejido que anti-MIR cortos, sugiriendo mayor utilidad terapéutica para anti-MIR integrales.

En una charla titulada “microRNA-146a es un interruptor importante en el myeloproliferation y el cáncer de la autoinmunidad en los científicos y los colaboradores del régulo de los ratones” de los actuales datos de California Instituto de Tecnología que microRNA-146 upregulated en células inmunes activadas y es un regulador dominante de la inflamación.

En un asentador titulado “cuento de un microRNA del supresor del tumor: miR-34a como paradigma, los” científicos del régulo presentan una caracterización de los efectos de introducir miR-34a en las células hepatocelulares del carcinoma con énfasis en los efectos en el camino p53.

El régulo, en una alianza con GlaxoSmithKline, presentó un asentador titulado “inhibición de la función del microRNA en macrófagos por anti-MIR” que demostraban el lanzamiento de anti-MIR a los macrófagos y mostró el combate de objetivo funcional según lo medido por la desrepresión de transcripciones semilla-igualadas.

En total, los datos presentados en OTS por el régulo y sus colaboradores demuestran el potencial terapéutico de microRNAs de modulación en muchas áreas de la enfermedad. El régulo continúa avance varios programas en la clínica, incluyendo sus programas miR-122 y miR-21, indentifying los inhibidores potentes y eficaces anti-MIR.

Source:

Regulus Therapeutics Inc.