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Alnylam pour présenter des caractéristiques sur la thérapeutique de RNAi pour les maladies fibrotiques au contact de foie

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), une principale compagnie de thérapeutique de RNAi, annoncée aujourd'hui lui présentera plusieurs exposés d'affiche à la rencontre annuellest de 61 de l'association américaine pour l'étude des affections hépatiques (« le contact de foie ») étant retenues à Boston, la masse depuis le 29 octobre - 2 novembre 2010. Au contact, la recherche neuve liée aux efforts précliniques et cliniques de la compagnie de pipeline sera présentée, y compris des caractéristiques neuves montrant la distribution efficace de la thérapeutique de RNAi aux cellules radiées hépatiques. Des caractéristiques précliniques seront également présentées sur les programmes de développement principaux d'Alnylam, y compris ALN-TTR01 pour la demande de règlement de l'amylose transthyretin-assistée (ATTR), ALN-VSP pour la demande de règlement des cancers de foie, et ALN-PCS pour le traitement de la hypercholestérolémie.

« Les caractéristiques nous présentons à ce point culminant de contact le progrès important que nous accomplissons en avançant la thérapeutique de RNAi aux patients »

« Les caractéristiques nous présentons à ce point culminant de contact le progrès important que nous accomplissons en avançant la thérapeutique de RNAi aux patients, » a dit Akshay Vaishnaw, M.D., Ph.D., vice-président principal, recherche clinique. « Il est notable que nous montrions maintenant la distribution systémique efficace aux cellules radiées, produisant une approche potentiellement neuve pour la demande de règlement de la fibrose de foie avec des siRNAs visant le collagène 1a1. Nous sommes également satisfaits avec les mises à jour complémentaires de certains de nos programmes de développement cliniques principaux, y compris ALN-VSP, ALN-TTR01, et ALN-PCS. »

Dans une affiche intitulée « la distribution assistée de liposome du siRNA aux cellules radiées hépatiques, » les scientifiques d'Alnylam présenteront des caractéristiques neuves sur la distribution systémique de la thérapeutique de RNAi aux cellules radiées hépatiques (HSCs). Jeu de HSCs une fonction clé dans l'amorçage et l'étape progressive de la fibrose de foie, l'accumulation excessive de tissu dur et fibreux de cicatrice qui se produit dans la plupart des types de maladies chroniques du foie. Ces caractéristiques neuves prouvent que des siRNAs préparés dans LNPs comportant résultat cationique nouveau du lipide le « C12-200 » dans l'amortissement efficace de l'objectif de gène de HSC-détail, le collagène 1a1 (col1a1). Ce point d'informations à une stratégie potentielle pour le développement de la thérapeutique de RNAi pour la demande de règlement des maladies fibrotiques.

D'autres exposés des scientifiques d'Alnylam au contact de foie comprennent ce qui suit :

  • une affiche intitulée, « conjugaison d'hydrate de carbone au siRNA pour la distribution de Foie-Détail » décrira le progrès accompli sur améliorer la stabilité et l'activité des siRNAs GalNAc-conjugués in vitro et de leur gène de traduction in vivo amélioré amortissant l'efficacité ;
  • une affiche intitulée, la « thérapeutique de RNAi visant le résultat PCSK9 dans LDLc significatif et durable abaissant » mettront en valeur des caractéristiques précliniques du programme du PCSK9 de la compagnie qui bloque la production de PCSK9 intracellulaire et extracellulaire et emploie une formulation de la seconde génération LNP ;
    • les caractéristiques neuves comprises dans l'affiche montreront la capacité d'utiliser des approches de combinaison de siRNA pour réaliser l'amortissement efficace de plusieurs gènes en même temps pour réaliser abaisser amélioré de cholestérol ;
    • de plus, des caractéristiques neuves seront également présentées à apparence cet abaisser de PCSK9 dans un modèle animal hétérozygote de LDLR des résultats d'hypercholestérolémie familiale dans abaisser significatif du cholestérol total ;
  • une affiche intitulée, « ALN-TTR, un RNAi thérapeutique pour la demande de règlement de l'amylose (TTR) de Transthyretin, négocie la régression de la protéine périphérique de TTR » mettra en valeur des caractéristiques précliniques pour le programme de l'ALN-TTR01 de la compagnie, qui est actuel dans un test clinique de la phase I dans les patients avec ATTR ; et,
  • une affiche intitulée, « ALN-VSP, un RNAi expérimental thérapeutique, explique l'efficacité dans des études de modèle de tumeur » examinera des caractéristiques précliniques pour le programme de l'ALN-VSP d'Alnylam, qui est actuel dans un test clinique de la phase I dans les patients avec des tumeurs solides avancées avec la participation de foie. Alnylam planification sur fournir une mise à jour clinique complémentaire sur le programme d'ALN-VSP d'ici fin 2010.
Source:

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.