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Alnylam per presentare i dati su terapeutica di RNAi per le malattie fibrotiche alla riunione del fegato

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), una società principale di terapeutica di RNAi, annunciata oggi presenterà parecchie presentazioni del manifesto alla riunione annualest di 61 dell'associazione americana per lo studio sulle affezioni epatiche (“la riunione del fegato„) che sono tenute dal 29 ottobre a Boston, la massa - 2 novembre 2010. Alla riunione, la nuova ricerca relativa agli sforzi preclinici e clinici della società della conduttura sarà presentata, compreso i nuovi dati che mostrano l'efficace consegna di terapeutica di RNAi alle celle stellari epatiche. I dati preclinici egualmente saranno presentati sui programmi di sviluppo chiave di Alnylam, compreso ALN-TTR01 per il trattamento di amiloidosi transthyretin-mediata (ATTR), ALN-VSP per il trattamento dei cancri di fegato e ALN-PCS per il trattamento di ipercolesterolemia.

“I dati stiamo presentando a questo punto culminante di riunione i progressi che significativi stiamo realizzando nell'avanzamento della terapeutica di RNAi ai pazienti„

“I dati stiamo presentando a questo punto culminante di riunione i progressi che significativi stiamo realizzando nell'avanzamento della terapeutica di RNAi ai pazienti,„ ha detto Akshay Vaishnaw, M.D., il Ph.D., il vicepresidente senior, la ricerca clinica. “È notevole che ora stiamo mostrando l'efficace consegna sistematica alle celle stellari, creanti un approccio potenzialmente nuovo per il trattamento di fibrosi del fegato con i siRNAs che mirano al collageno 1a1. Egualmente siamo soddisfatti con gli aggiornamenti supplementari da alcuni dei nostri programmi di sviluppo clinici chiave, compreso ALN-VSP, ALN-TTR01 e ALN-PCS.„

In un manifesto nominato “la consegna mediata il liposoma di siRNA alle celle stellari epatiche,„ gli scienziati di Alnylam presenteranno i nuovi dati sulla consegna sistematica di terapeutica di RNAi alle celle stellari epatiche (HSCs). Gioco di HSCs un ruolo chiave nell'inizio e nella progressione di fibrosi del fegato, l'eccessiva capitalizzazione del tessuto duro e fibroso della cicatrice che si presenta nella maggior parte dei tipi di affezioni epatiche croniche. Questi nuovi dati indicano che siRNAs formulati in LNPs che comprende il risultato cationico novello del lipido “C12-200„ nell'efficace fare tacere dell'obiettivo HSC-specifico del gene, il collageno 1a1 (col1a1). Questo punto di informazioni ad una strategia potenziale per sviluppo di terapeutica di RNAi per il trattamento delle malattie fibrotiche.

Altre presentazioni dagli scienziati di Alnylam alla riunione del fegato includono quanto segue:

  • un manifesto nominato, “coniugazione del carboidrato a siRNA per la consegna Fegato-Specifica„ descriverà i progressi realizzati sul miglioramento la stabilità e dell'attività dei siRNAs GalNAc-coniugati in vitro e del loro gene in vivo migliore di traduzione che fa tacere l'efficacia;
  • un manifesto nominato, “la terapeutica di RNAi che mira al risultato PCSK9 in LDLc significativo e durevole che si abbassa„ evidenzieranno i dati preclinici dal programma del PCSK9 della società che blocca la produzione sia di PCSK9 intracellulare che extracellulare ed usa una formulazione della seconda generazione LNP;
    • i nuovi dati inclusi nel manifesto mostreranno la capacità di utilizzare gli approcci di combinazione del siRNA per raggiungere fare tacere efficiente di parecchi geni contemporaneamente per raggiungere l'abbassamento migliore del colesterolo;
    • inoltre, i dati nuovi egualmente saranno presentati a rappresentazione quell'abbassamento di PCSK9 in un modello animale eterozigotico di LDLR dei risultati familiari di ipercolesterolemia in un abbassamento significativo del colesterolo totale;
  • un manifesto nominato, “ALN-TTR, un RNAi terapeutico per il trattamento dell'amiloidosi (TTR) di Transthyretin, media la regressione della proteina periferica di TTR„ evidenzierà i dati preclinici per il programma del ALN-TTR01 della società, che è corrente in un test clinico di fase I in pazienti con ATTR; e,
  • un manifesto nominato, “ALN-VSP, un RNAi sperimentale terapeutico, dimostra l'efficacia negli studi del modello del tumore„ esaminerà i dati preclinici per il programma del ALN-VSP di Alnylam, che è corrente in un test clinico di fase I in pazienti con i tumori solidi avanzati con la partecipazione del fegato. Alnylam pianificazione sulla fornitura dell'aggiornamento clinico supplementare sul programma di ALN-VSP da ora alla fine del 2010.
Source:

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.