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Alnylam para apresentar dados na terapêutica de RNAi para doenças fibrotic na reunião do fígado

Alnylam Fármacos, Inc. (Nasdaq: ALNY), uma empresa principal da terapêutica de RNAi, anunciada hoje lhe apresentará diversas apresentações do cartaz na reuniãost 61 anual da associação americana para o estudo das infecções hepáticas (“a reunião do fígado”) que estão sendo realizadas em Boston, massa desde o 29 de outubro - 2 de novembro de 2010. Na reunião, a pesquisa nova relativa aos esforços pré-clínicos e clínicos da empresa do encanamento será apresentada, incluindo os dados novos que mostram a entrega eficaz da terapêutica de RNAi às pilhas stellate hepáticas. Os dados pré-clínicos serão apresentados igualmente nos programas de revelação chaves de Alnylam, incluindo ALN-TTR01 para o tratamento do amyloidosis transthyretin-negociado (ATTR), ALN-VSP para o tratamento dos cancros do fígado, e ALN-PCS para o tratamento do hypercholesterolemia.

“Os dados nós estamos apresentando neste destaque da reunião o progresso que significativo nós estamos fazendo em avançar a terapêutica de RNAi aos pacientes”

“Os dados nós estamos apresentando neste destaque da reunião o progresso que significativo nós estamos fazendo em avançar a terapêutica de RNAi aos pacientes,” disse Akshay Vaishnaw, M.D., Ph.D., vice-presidente superior, pesquisa clínica. “É notável que nós estamos mostrando agora a entrega sistemática eficaz às pilhas stellate, criando uma aproximação potencial nova para o tratamento da fibrose do fígado com os siRNAs que visam o colagénio 1a1. Nós somos igualmente satisfeitos com actualizações adicionais de alguns de nossos programas de revelação clínicos chaves, incluindo ALN-VSP, ALN-TTR01, e ALN-PCS.”

Em um cartaz intitulado “entrega negociada lipossoma do siRNA às pilhas Stellate hepáticas,” os cientistas de Alnylam apresentarão dados novos na entrega sistemática da terapêutica de RNAi às pilhas stellate hepáticas (HSCs). Jogo de HSCs um papel chave na iniciação e na progressão da fibrose do fígado, a acumulação excessiva de tecido resistente, fibroso da cicatriz que ocorre na maioria de tipos de infecções hepáticas crônicas. Estes dados novos mostram que os siRNAs formulados em LNPs que compreende o resultado cationic novo do lipido “C12-200” no silêncio eficaz do alvo HSC-específico do gene, colagénio 1a1 (col1a1). Ponto destes dados a uma estratégia potencial para a revelação da terapêutica de RNAi para o tratamento de doenças fibrotic.

Outras apresentações dos cientistas de Alnylam na reunião do fígado incluem o seguinte:

  • um cartaz intitulado, do “conjugação hidrato de carbono ao siRNA para a entrega Fígado-Específica” descreverá o progresso feito em melhorar a estabilidade e a actividade de siRNAs GalNAc-conjugados in vitro e de seu gene in vivo melhorado da tradução que silencia a eficácia;
  • um cartaz intitulado, de “a terapêutica RNAi que visa o resultado PCSK9 em LDLc significativo e durável que abaixa” destacarão dados pré-clínicos do programa do PCSK9 da empresa que obstrui a produção de PCSK9 intracelular e extracelular e usa uma formulação da segunda geração LNP;
    • os dados novos incluídos no cartaz mostrarão a capacidade para utilizar aproximações da combinação do siRNA para conseguir ao mesmo tempo o silêncio eficiente de diversos genes para conseguir a redução melhorada do colesterol;
    • além, os dados novos serão apresentados igualmente a exibição essa redução de PCSK9 em um modelo animal heterozygous de LDLR de resultados familiares do hypercholesterolemia em uma redução significativa do colesterol total;
  • um cartaz intitulado, “ALN-TTR, um RNAi terapêutico para o tratamento do Amyloidosis (TTR) de Transthyretin, negocia a regressão da proteína periférica de TTR” destacará dados pré-clínicos para o programa do ALN-TTR01 da empresa, que é actualmente em uma fase mim ensaio clínico nos pacientes com ATTR; e,
  • um cartaz intitulado, “ALN-VSP, um RNAi experimental terapêutico, demonstra a eficácia em estudos do modelo do tumor” reverá dados pré-clínicos para o programa do ALN-VSP de Alnylam, que é actualmente em uma fase mim ensaio clínico nos pacientes com os tumores contínuos avançados com participação do fígado. Alnylam planeia em fornecer uma actualização clínica adicional no programa de ALN-VSP ao fim de 2010.
Source:

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.