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Alnylam para presentar datos sobre la terapéutica de RNAi para las enfermedades fibróticas en la reunión del hígado

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), una compañía de cabeza de la terapéutica de RNAi, anunciada hoy le presentará varias presentaciones del asentador en la reuniónst anual 61 de la asociación americana para el estudio de las enfermedades del higado (“la reunión del hígado”) que son esperadas en Boston, masa a partir del 29 de octubre - 2 de noviembre de 2010. En la reunión, la nueva investigación relacionada con los esfuerzos preclínicos y clínicos de la compañía de la tubería será presentada, incluyendo los nuevos datos que muestran el lanzamiento efectivo de la terapéutica de RNAi a las células radiadas hepáticas. Los datos preclínicos también serán presentados en los programas del revelado dominantes de Alnylam, incluyendo ALN-TTR01 para el tratamiento del amyloidosis transthyretin-mediado (ATTR), ALN-VSP para el tratamiento de los cánceres de hígado, y ALN-PCS para el tratamiento de la hipercolesterolemia.

“Los datos estamos presentando en este punto culminante de la reunión el progreso importante que estamos haciendo en el avance de la terapéutica de RNAi a los pacientes”

“Los datos estamos presentando en este punto culminante de la reunión el progreso importante que estamos haciendo en el avance de la terapéutica de RNAi a los pacientes,” dijo a Akshay Vaishnaw, M.D., Ph.D., vicepresidente, investigación clínica. “Es notable que ahora estamos mostrando lanzamiento sistémico efectivo a las células radiadas, creando potencialmente una nueva aproximación para el tratamiento de la fibrosis del hígado con los siRNAs que apuntan el colágeno 1a1. También estamos satisfechos con las actualizaciones adicionales de algunos de nuestros programas de revelado clínicos dominantes, incluyendo ALN-VSP, ALN-TTR01, y ALN-PCS.”

En un asentador titulado “lanzamiento mediado liposoma del siRNA a las células radiadas hepáticas,” los científicos de Alnylam presentarán nuevos datos sobre el lanzamiento sistémico de la terapéutica de RNAi a las células radiadas hepáticas (HSCs). Juego de HSCs un papel dominante en el lanzamiento y la progresión de la fibrosis del hígado, la acumulación excesiva de tejido resistente, fibroso de la cicatriz que ocurre en la mayoría de los tipos de enfermedades del higado crónicas. Estos nuevos datos muestran que los siRNAs formulados en LNPs que comprende el resultado catiónico nuevo del lípido “C12-200” en imponer silencio efectivo del objetivo HSC-específico del gen, colágeno 1a1 (col1a1). Punto de estas referencias a una estrategia potencial para el revelado de la terapéutica de RNAi para el tratamiento de enfermedades fibróticas.

Otras presentaciones de los científicos de Alnylam en la reunión del hígado incluyen el siguiente:

  • un asentador titulado, “conjugación del hidrato de carbono al siRNA para el lanzamiento Hígado-Específico” describirá el progreso hecho en perfeccionar estabilidad y la actividad de siRNAs GalNAc-conjugados in vitro y de su gen de la traslación in vivo perfeccionado que impone silencio a eficacia;
  • un asentador titulado, la “terapéutica de RNAi que apunta el resultado PCSK9 en LDLc importante y duradero que baja” destacarán datos preclínicos del programa del PCSK9 de la compañía que ciega la producción de PCSK9 intracelular y extracelular y utiliza una formulación de la segunda generación LNP;
    • los nuevos datos incluidos en el asentador mostrarán la capacidad de utilizar aproximaciones de la combinación del siRNA para lograr imponer silencio eficiente de varios genes al mismo tiempo para lograr bajar perfeccionado del colesterol;
    • además, los nuevos datos también serán presentados a demostración ese bajar de PCSK9 en un modelo animal heterozigótico de LDLR de los resultados familiares de la hipercolesterolemia en bajar importante del colesterol total;
  • un asentador titulado, “ALN-TTR, un RNAi terapéutico para el tratamiento del Amyloidosis (TTR) de Transthyretin, media la regresión de la proteína periférica de TTR” destacará los datos preclínicos para el programa del ALN-TTR01 de la compañía, que está actualmente en una juicio clínica de la fase I en pacientes con ATTR; y,
  • un asentador titulado, “ALN-VSP, un RNAi experimental terapéutico, demuestra eficacia en estudios del modelo del tumor” revisará los datos preclínicos para el programa del ALN-VSP de Alnylam, que está actualmente en una juicio clínica de la fase I en pacientes con los tumores sólidos avanzados con la implicación del hígado. Alnylam proyecta en ofrecer una actualización clínica adicional en el programa de ALN-VSP a finales de 2010.
Source:

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.