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Gène neuf de cellule souche, demande de règlement de remontage d'enzymes pour la maladie de Tay-Sachs

StemCellRegenMed, Inc. annonce qu'une demande de règlement neuve de remontage de gène et d'enzymes de cellule souche a été exécutée sur des quatorze enfants de mois avec la maladie de Tay-Sachs le 2 novembre 2010. Tay-Sachs est une maladie dévastatrice qui afflige des enfants principalement des parents de l'héritage juif et dans très des familles de rares cas d'oriental - mouvement propre européen et la région de Cajun aux Etats-Unis. Les enfants semblent normaux à la naissance mais à environ six mois d'âge qu'ils détruisent leur capacité de retourner les deux voies ; soulevez leurs têtes ou rampement. Ils deviennent hypotoniques et ont même la difficulté en avalant et l'aspiration. Entre 15-18 mois ils peuvent devenir des aveugles et détruire leur audition. La mort peut se produire par deux ans.

La procédure a été exécutée à un hôpital important à Lima, le Pérou sous la direction de Burton Feinerman, le M.D. qualifié chez la Mayo Clinic à Rochester, le manganèse et le Javier Paino, le M.D., le neurochirurgien de Ph.D et le scientifique qualifiés à l'hôpital du mont Sinaï, à l'École de Médecine de la N.Y. et de l'université de George Washington.

Le traitement s'est composé de la gestion des cellules souche de neurone mélangées au facteur neurotrophic dérivé par cerveau, au facteur neurotrophic dérivé glial, au facteur de croissance nerveuse dans le système nerveux central par l'intermédiaire du canal rachidien au cerveau et à la moelle épinière. Cette procédure était répétée de nouveau en deux jours.

Après ceci un agent a été commencé oralement et donné deux fois par jour pour augmenter les niveaux d'une enzyme B-hexosaminidase A. Cette enzyme est absente ou très inférieure dans les patients avec Tay-Sachs menant à une défectuosité dans la glycolyse qui a comme conséquence une accumulation anormale de matières grasses dans le cerveau et la moelle épinière endommageant le système nerveux, l'audition et les centres visuels.

Le bébé, Aspen Brown, a toléré tous les aspects de la demande de règlement bien.  Les deux parents ont noté le mouvement de la tête et du col qui avaient été complet limités ; l'enfant suit les objectifs mobiles ; le tonus musculaire s'est amélioré ; le réflexe de prise semble mieux qui s'est produit en deux à quatre jours après demande de règlement. Des régimes maintenant sont développés pour introduire le gène hexa d'A avec un vecteur ou pour fonctionner probablement avec se développer l'ARN complexe amorti induit.

Source:

StemCellRegenMed, Inc.