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Nuovo gene della cellula staminale, trattamento della sostituzione degli enzimi per il malattia di Tay-Sachs

StemCellRegenMed, Inc. annuncia che un nuovo trattamento della sostituzione del gene e degli enzimi della cellula staminale è stato eseguito su un bambino di quattordici mesi con il malattia di Tay-Sachs il 2 novembre 2010. Tay-Sachs è una malattia devastante che affligge i bambini soprattutto dei genitori dell'eredità ebrea e nelle famiglie di casi molto rari di orientale - sfondo europeo e la regione di Cajun negli S.U.A. I bambini sembrano normali alla nascita ma a circa sei mesi dell'età che perdono la loro capacità di girare entrambi i modi; sollevi le loro teste o crawl. Diventano ipotonici e perfino incontrano difficoltà nell'inghiottire e nel succhiamento. Fra 15-18 mesi possono trasformarsi in in capanno mimetico e perdere la loro audizione. La morte può accadere entro due anni.

La procedura è stata eseguita ad un ospedale importante a Lima, Perù sotto la supervisione di Burton Feinerman, M.D. formato alla clinica di Mayo a Rochester, MN e Javier Paino, M.D., neurochirurgo di Ph.D e scienziato formati all'ospedale del monte Sinai, alla scuola di medicina dell'università di George Washington e della N.Y.

La terapia ha consistito dell'amministrazione delle cellule staminali del neurone miste con il fattore neurotrophic derivato cervello, il fattore neurotrophic derivato glial, il fattore di crescita del nervo nel sistema nervoso centrale tramite canale spinale al cervello ed il midollo spinale. Questa procedura è stata ripetuta ancora in due giorni.

A seguito di questo un agente è stato iniziato oralmente ed è stato dato due volte al giorno per aumentare i livelli di enzima B-hexosaminidase A. Questo enzima è assente o molto basso in pazienti con Tay-Sachs che piombo ad un difetto nella glicolisi che provoca una capitalizzazione anormale delle sostanze grasse nel cervello e nel midollo spinale che danneggiano il sistema nervoso, l'audizione ed i centri visivi.

Il bambino, Aspen Brown, ha tollerato bene tutti gli aspetti del trattamento.  Entrambi i genitori hanno notato il movimento della testa e del collo che completamente erano stati limitati; il bambino segue gli oggetti mobili; il tono di muscolo è migliorato; il riflesso di stretta sembra meglio che si è presentato in due - quattro giorni dopo il trattamento. Le pianificazioni ora stanno sviluppande per presentare il gene Hexa di A con un vettore o possibilmente per lavorare con sviluppare un RNA complesso fatto tacere indotto.

Source:

StemCellRegenMed, Inc.