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Gene novo da célula estaminal, tratamento da substituição da enzima para a doença de Tay-Sachs

StemCellRegenMed, Inc. anuncia que um tratamento novo da substituição do gene e da enzima da célula estaminal estêve executado em umas quatorze crianças idosas do mês com a doença de Tay-Sachs o 2 de novembro de 2010. Tay-Sachs é uma doença devastador que aflija crianças primeiramente dos pais da herança judaica e em famílias dos casos muito raros do fundo da Europa Oriental e da região de Cajun nos EUA. As crianças parecem normais no nascimento mas nos aproximadamente seis meses da idade que perdem sua capacidade para virar ambas as maneiras; levante seu cabeças ou rastejamento. Tornam-se hypotonic e têm-se mesmo a dificuldade na absorção e na sugação. Entre 15-18 meses podem transformar-se cortinas e perder sua audição. A morte pode ocorrer em dois anos de idade.

O procedimento foi executado em um hospital principal em Lima, Peru sob a supervisão de Burton Feinerman, M.D. treinado na clínica de Mayo em Rochester, manganês e Javier Paino, M.D., neurocirurgião do Ph.D e cientista treinados no hospital de Monte Sinai, na Faculdade de Medicina da N.Y. e da universidade de George Washington.

A terapia consistiu na administração das células estaminais do neurônio misturadas com o factor neurotrophic derivado cérebro, o factor neurotrophic derivado glial, o factor de crescimento do nervo no sistema nervoso central através do canal espinal ao cérebro e a medula espinal. Este procedimento foi repetido outra vez em dois dias.

Depois disto um agente foi começado oral e dado duas vezes por dia para aumentar os níveis de uma enzima B-hexosaminidase A. Esta enzima é ausente ou muito baixa nos pacientes com o Tay-Sachs que conduz a um defeito na glicólise que conduz a uma acumulação anormal de substâncias gordas no cérebro e na medula espinal que causam dano ao sistema nervoso, à audição e aos centros visuais.

O bebê, Aspen Brown, tolerou todos os aspectos do tratamento bem.  Ambos os pais notaram o movimento da cabeça e do pescoço que tinham sido restringidos completamente; a criança segue objetos moventes; o tom de músculo melhorou; o reflexo do aperto parece melhor que ocorreu em dois a quatro dias após o tratamento. Os planos estão sendo desenvolvidos agora para introduzir o gene Hexa de A com um vector ou para trabalhar possivelmente com desenvolver um RNA complexo silenciado induzido.

Source:

StemCellRegenMed, Inc.