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Nuevo gen de la célula madre, tratamiento del repuesto de la enzima para la enfermedad de Tay-Sachs

StemCellRegenMed, Inc. anuncia que un nuevo tratamiento del repuesto del gen y de la enzima de la célula madre se ha realizado en un niño de catorce meses con la enfermedad de Tay-Sachs el 2 de noviembre de 2010. Tay-Sachs es una enfermedad devastadora que aflige a niños sobre todo de padres de la herencia judía y en familias de los casos muy raros del este - fondo europeo y la región de Cajun en los E.E.U.U. Los niños aparecen normales en el nacimiento pero cerca de seis meses de la edad que pierden su capacidad de volcar ambas maneras; aumente sus cabezas o arrastre. Llegan a ser hipotónicos e incluso tienen dificultad en tragar y chupar. Entre 15-18 meses pueden convertirse en persianas y perder su audiencia. La muerte puede ocurrir por dos años de edad.

El procedimiento fue realizado en un hospital importante en Lima, Perú bajo supervisión de Burton Feinerman, M.D. entrenados en la clínica de Mayo en Rochester, manganeso y Javier Paino, M.D., neurocirujano del Ph.D y científico entrenados en el hospital del monte Sinaí, la Facultad de Medicina de la N.Y. y de la universidad de George Washington.

La terapia consistió en la administración de las células madres de la neurona mezcladas con factor neurotrophic derivado cerebro, factor neurotrophic derivado glial, factor de incremento del nervio en el sistema nervioso central vía el canal espinal al cerebro y la médula espinal. Este procedimiento fue relanzado otra vez en dos días.

Después de esto un agente fue comenzado oral y dado dos veces al día para aumentar los niveles de una enzima B-hexosaminidase A. Esta enzima es ausente o muy inferior en pacientes con Tay-Sachs que lleva a un defecto en la glicolisis que da lugar a una acumulación anormal de sustancias grasas en el cerebro y la médula espinal que causan daño al sistema nervioso, a la audiencia y a los centros visuales.

El bebé, Aspen Brown, ha tolerado todos los aspectos del tratamiento bien.  Ambos padres han observado el movimiento de la culata de cilindro y del cuello que habían sido restringidos totalmente; el niño sigue objetos móviles; el tono muscular ha perfeccionado; el reflejo de la compresión parece mejor que ocurrió en dos a cuatro días después del tratamiento. Los planes ahora se están desarrollando para introducir el gen Hexa de A con un vector o para trabajar posiblemente con desarrollar un ARN complejo impuesto silencio inducido.

Source:

StemCellRegenMed, Inc.