CSC dépose l'application d'Ind pour débuter la phase où j'étudie pour l'amyotrophie spinale

La cellule souche de la Californie, l'inc. (CSC) et les familles de l'amyotrophie spinale (FSMA) ont annoncé aujourd'hui que CSC a déposé une application neuve d'investigation (IND) de médicament avec les USA Food and Drug Administration (FDA) pour approbation pour débuter une étude de sécurité de la phase I sur un traitement commun-établi de greffe de neurone moteur cellule-dérivé par cheminée pour le type (SMA) I. d'amyotrophie spinale.

SMA est la principale origine génétique de la mort des mineurs. C'est un trouble qui résulte d'un déficit continuel dans la production de la protéine de SMN, qui est essentielle au fonctionnement correcte des neurones moteurs dans la moelle épinière. SMA est en général marqué par la détérioration des muscles qui règlent le rampement, la marche, avaler et respirer. Approximativement 1 dans chaque 6000 bébés nés est affecté. 1 dans 40 personnes, ou approximativement 7,5 millions de personnes aux USA, sont les transporteurs génétiques. Le type I, la forme la plus sévère de SMA de la maladie, progresse très rapidement et est souvent fatal dans les mineurs affectés. Jusqu'à présent, il n'y a aucune demande de règlement pour cette maladie.

CSC, une principale compagnie de thérapeutique de cellule souche, a développé un traitement de greffe de neurone moteur cellule-dérivé par cheminée, MotorGraft™, pour la demande de règlement des études d'I. Pre-clinical de type de SMA achevées en collaboration avec l'organisme de recherche de Hans Keirstead à l'Université de Californie, Irvine ont montré l'avantage et la sécurité fonctionnels dans des modèles animaux. MotorGraft™ de CSC a été accordé à l'état orphelin de médicament pour la demande de règlement de SMA par la FDA fin 2009.

Le limage de cette application est la première étape dans une voie clinique multiphasée de développement orientée éventuel l'approbation d'un traitement nouveau. Le procédé d'approbation pour des approches thérapeutiques tranchantes telles que des produits de cellules peut présenter de seuls défis de réglementation comparés aux médicaments conventionnels, ainsi les compagnies et la FDA doivent travailler dans le partenariat proche pour assurer la sécurité et l'efficacité de ces premiers produits inhumains. Une approche de réglementation prudente a été la norme dans des requêtes de thérapie cellulaire soumises jusqu'à présent dans d'autres endroits de la maladie.

L'essai étudiera la sécurité de MotorGraft™ et l'opération exigée pour fournir ces cellules directement dans les moelles épinières de patients présentant le type I de SMA et inscrira un nombre très limité de patients. Ce limage d'Ind est une étape importante dans la recherche d'une demande de règlement pour des patients de SMA.

Source:

California Stem Cell, Inc.