CSC file l'applicazione di IND per cominciare la fase che studio per atrofia muscolare spinale

La cellula staminale della California, l'inc (CSC) e le famiglie di atrofia muscolare spinale (FSMA) hanno annunciato oggi che CSC file un'applicazione nuova d'investigazione (IND) della droga con gli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) per approvazione per cominciare uno studio della sicurezza di fase I su una terapia unito-in via di sviluppo di trapianto del motoneurone cella-derivata gambo per il tipo muscolare spinale (SMA) I. di atrofia.

SMA è la causa della morte genetica principale degli infanti. È un disordine che deriva da una carenza cronica nella produzione della proteina di SMN, che è essenziale al perfetto funzionamento dei motoneuroni nel midollo spinale. SMA è tracciato tipicamente dal deterioramento dei muscoli che gestiscono strisciare, la camminata, inghiottire e la respirazione. Circa 1 in ogni 6000 bambini sopportati è commovente. 1 in 40 persone, o circa 7,5 milione di persone negli Stati Uniti, sono fattore ereditario. Il tipo I, il modulo più severo di SMA della malattia, progredisce molto rapido ed è spesso interno negli infanti commoventi. Fin qui, non ci sono i trattamenti per questa malattia.

CSC, una società principale di terapeutica della cellula staminale, ha sviluppato una terapia di trapianto del motoneurone cella-derivata gambo, MotorGraft™, per il trattamento del tipo studi di SMA di I. Pre-clinical terminati in collaborazione con il gruppo di ricerca di Hans Keirstead all'università di California, Irvine ha indicato il vantaggio e la sicurezza funzionali nei modelli animali. Il MotorGraft™ di CSC è stato accordato lo stato del medicinale orfano per il trattamento di SMA da FDA alla fine del 2009.

L'archivario di questa applicazione è il primo punto in una via clinica multifase dello sviluppo tesa infine ad approvazione di una terapia innovatrice. Il procedimento di approvazione per gli approcci terapeutici di avanguardia quali i prodotti delle cellule può presentare le sfide regolarici uniche confrontate alle droghe convenzionali, in modo dalle società e FDA devono lavorare nell'associazione vicina per assicurare la sicurezza e l'efficacia di questi primi prodotti inumani. Un approccio regolatore prudente è stato la norma nelle domande di terapia cellulare presentate fin qui in altre aree di malattia.

La prova studierà la sicurezza di MotorGraft™ e la procedura chirurgica richiesta per consegnare queste celle direttamente nei midolli spinali dei pazienti con il tipo I di SMA ed iscriverà un numero molto limitato di pazienti. Questo archivario di IND è una pietra miliare importante nella ricerca di un trattamento per i pazienti di SMA.

Source:

California Stem Cell, Inc.