CSC arquiva a aplicação do IND para começar a fase onde eu estudo para a atrofia muscular espinal

A célula estaminal de Califórnia, o Inc. (CSC) e as famílias da atrofia muscular espinal (FSMA) anunciaram hoje que CSC arquivou uma aplicação nova de investigação (IND) da droga com os E.U. Food and Drug Administration (FDA) para que a aprovação comece uma fase mim estudo da segurança em uma terapia pilha-derivada haste comum-revelada da transplantação do neurônio de motor para o tipo muscular espinal (SMA) I. da atrofia.

SMA é a causa de morte genética principal dos infantes. É uma desordem que resulte de uma deficiência crônica na produção da proteína de SMN, que é essencial ao funcionamento apropriado dos neurônios de motor na medula espinal. SMA é marcado tipicamente pela deterioração dos músculos que controlam o rastejamento, o passeio, a absorção e a respiração. Aproximadamente 1 em cada 6000 bebês carregados é afetado. 1 em 40 povos, ou aproximadamente 7,5 milhões de pessoas nos E.U., é portadores genéticos. Tipo de SMA eu, o formulário o mais severo da doença, progrido muito ràpida e sou frequentemente fatal nos infantes afetados. Até agora, não há nenhum tratamento para esta doença.

CSC, uma empresa principal da terapêutica da célula estaminal, desenvolveu uma terapia pilha-derivada haste da transplantação do neurônio de motor, MotorGraft™, para o tratamento do tipo estudos de SMA de I. Pré-clínico terminados em colaboração com o grupo de investigação de Hans Keirstead no University of California, Irvine mostraram o benefício e a segurança funcionais nos modelos animais. O MotorGraft™ de CSC foi concedido o estado órfão da droga para o tratamento de SMA pelo FDA ao fim de 2009.

O arquivamento desta aplicação é a primeira etapa em um caminho clínico da revelação da multi-fase apontado finalmente na aprovação de uma terapia nova. O processo de aprovação para aproximações terapêuticas pioneiros tais como produtos da pilha pode apresentar os desafios reguladores originais comparados às drogas convencionais, assim que as empresas e o FDA devem trabalhar na parceria próxima para assegurar a segurança e a eficácia destes primeiros produtos inumanos. Uma aproximação reguladora cautelosa foi a norma nas aplicações da terapia de pilha submetidas até agora em outras áreas da doença.

A experimentação estudará a segurança de MotorGraft™ e o procedimento cirúrgico exigido para entregar estas pilhas directamente nas medulas espinais dos pacientes com tipo de SMA mim e registrará um número muito limitado de pacientes. Este arquivamento do IND é um marco miliário principal na busca para um tratamento para pacientes de SMA.

Source:

California Stem Cell, Inc.