CSC presenta el uso del IND para comenzar fase que estudio para la atrofia muscular espinal

La célula madre de California, el inc. (CSC) y las familias de la atrofia muscular espinal (FSMA) anunciaron hoy que CSC ha presentado un nuevo uso de investigación (IND) de la droga con los E.E.U.U. Food and Drug Administration (FDA) para que la aprobación comience un estudio del seguro de la fase I en una terapia célula-derivada vástago común-revelada del trasplante de la neurona de motor para el tipo muscular espinal (SMA) I. de la atrofia.

SMA es la causa de la muerte genética de cabeza de niños. Es un desorden que resulta de una deficiencia crónica en la producción de la proteína de SMN, que es esencial para el funcionamiento apropiado de las neuronas de motor en la médula espinal. SMA es marcado típicamente por el deterioro de los músculos que controlan arrastrarse, recorrer, tragar y la respiración. Aproximadamente 1 en cada 6000 bebés soportados es afectado. 1 en 40 personas, o aproximadamente 7,5 millones de personas de en los E.E.U.U., son ondas portadoras genéticas. El tipo I, la forma más severa de SMA de la enfermedad, progresa muy rápidamente y es a menudo fatal en los niños afectados. Hasta la fecha, no hay tratamientos para esta enfermedad.

CSC, compañía de cabeza de la terapéutica de la célula madre, ha desarrollado una terapia célula-derivada vástago del trasplante de la neurona de motor, MotorGraft™, para el tratamiento del tipo estudios de SMA de I. Pre-clinical terminados en colaboración con el grupo de investigación de Hans Keirstead en la Universidad de California, Irvine ha mostrado la ventaja y el seguro funcionales en los modelos animales. MotorGraft™ de CSC fue concedido el estado huérfano de la droga para el tratamiento de SMA por el FDA a finales de 2009.

La limadura de este uso es el primer paso en un camino clínico polifásico del revelado estado dirigido final a la aprobación de una terapia nueva. El proceso de aprobación para las aproximaciones terapéuticas puntas tales como productos de la célula puede presentar los retos reguladores únicos comparados a las drogas convencionales, así que las compañías y el FDA deben trabajar en sociedad cercana para asegurar seguro y la eficacia de estos primeros productos inhumanos. Una aproximación reguladora prudente ha sido la norma en las solicitudes de la terapia celular presentadas hasta la fecha en otras áreas de la enfermedad.

La juicio estudiará el seguro de MotorGraft™ y el procedimiento quirúrgico requerido para entregar estas células directamente en las médulas espinales de pacientes con el tipo I de SMA y alistará un número muy limitado de pacientes. Esta limadura del IND es una piedra miliaria importante en la búsqueda para un tratamiento para los pacientes de SMA.

Source:

California Stem Cell, Inc.