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Le médicament et la transfusion sanguine réduisent le risque de rappes récurrentes dans de jeunes patients avec la drépanocytose

Les chercheurs d'hôpital des recherches des enfants de St Judas discutent des résultats de recherche dans la surcharge de management de fer liée à la prévention des accidents vasculaires cérébraux dans de jeunes patients de cellule falciforme et la recherche des facteurs prédictifs génétiques du risque d'accident vasculaire cérébral

Les transfusions sanguines mensuelles ont combiné avec le traitement quotidien pour enlever le fer excédentaire donnant droit reste la meilleure approche pour réduire le risque de rappes récurrentes dans de jeunes patients avec la drépanocytose, selon une analyse préliminaire d'une étude multicentrique qui comprend l'hôpital des recherches des enfants de St Judas.

L'étude comparée l'efficacité de deux demandes de règlement pour le problème potentiellement potentiellement mortel de la surcharge de fer provoqué par le traitement continuel de transfusion. Les transfusions sont employées pour garder contre les rappes complémentaires dans de jeunes patients de drépanocytose. L'essai, connu sous le nom de contact ou rappe avec la transfusion changeant en la hydroxyurée, a été arrêté en mai après qu'une révision intérimaire de sécurité a déterminé la thérapie alternative n'était pas sensiblement meilleure que la demande de règlement normale à réduire l'habillage de fer et a été associé à un risque d'accident vasculaire cérébral accru.

Les articles de Russell, le M.D., le Ph.D., la présidence du service d'hôpital des recherches des enfants de St Judas de l'hématologie et l'investigateur principal du contact, ont discuté les résultats à la cinquante-deuxième rencontre annuelle de la société américaine de l'hématologie. Le contact se tient le 4 décembre -7 à Orlando, Fla.

Jonathan Flanagan, Ph.D., un scientifique de personnel à St Judas, présent les résultats d'une autre étude qui fournissent la première validation indépendante d'une association entre cinq variations génétiques courantes et risque d'accident vasculaire cérébral dans de jeunes patients de cellule falciforme.

Entre 70.000 et 100.000 personnes aux États-Unis ayez la drépanocytose. Elles effectuent une molécule anormale d'hémoglobine qui prend parfois sur une forme déformé ou de faucille, un flux sanguin de perturbation et une distribution de l'oxygène dans tout le fuselage. Les patients sont vulnérables à un grand choix de problèmes, y compris les dégâts d'organe, les épisodes de la douleur aiguë et la rappe. Cinq à 10 pour cent de patients souffriront des rappes avant leur 20ème anniversaire. Jusqu'à 90 pour cent de patients remarqueront une récidive.

Flanagan et ses collègues ont essayé de valider des états plus tôt liant 38 polymorphismes génétiques au risque d'accident vasculaire cérébral dans l'anémie falciforme. Les chercheurs comparés le renivellement génétique de 130 jeunes patients (SCA) de drépanocytose se sont inscrits dans l'essai de contact avec 103 patients de SCA inscrits dans une autre étude. Les participants de contact avaient souffert les rappes documentées alors que les patients dans l'autre essai n'avaient pas.

Les chercheurs ont validé l'association entre le risque d'accident vasculaire cérébral et cinq polymorphismes uniques de nucléotide (SNPs) en quatre gènes. Les SNP sont de petites variations héritées du renivellement des gènes particuliers et sont parfois employés comme bornes du risque de maladie. « Ces découvertes renforcent des observations plus tôt proposant qu'il y ait une composante génétique au risque d'accident vasculaire cérébral dans la drépanocytose. Nous nous concentrons maintenant sur la façon dont ces cinq SNP pourraient jouer un rôle dans le développement de rappe, » avons dit Flanagan, l'affiche écrivons d'abord. Les articles sont l'auteur supérieur.

Les chercheurs ont également confirmé que le trait de thalassémie alpha est associé à un risque d'accident vasculaire cérébral réduit. Les personnes affectées transportent deux ou trois, plutôt que les quatre habituels, des gènes pour effectuer un des protéines d'hémoglobine requises pour transporter en bac l'oxygène dans tout le fuselage. Chercheurs rapportés aucune association entre un autre état hérité, un déficit de G6PD, et des rappes.

Le contact était un essai de la phase III financé par le coeur, le poumon, et l'institut nationaux de sang. Entre octobre 2006 et avril 2009, 133 âges d'enfants et d'adolescents 5 à 18 se sont inscrits à un des 25 États-Unis participants centre. Tous ont eu un diagnostic de drépanocytose, ont eu un âge moyen presque de 13, avaient souffert au moins une rappe et avaient subi des transfusions sanguines mensuelles pour une moyenne de sept ans.

Soixante-six ont été fait au hasard affectés pour continuer des transfusions mensuelles et pour prendre le deferasirox de médicament, ou Exjade, pour enlever quotidiennement le fer excédentaire de leurs fuselages. Les autres 67 patients ont été affectés à la demande de règlement avec la hydroxyurée quotidiennement pendant 30 mois pour réduire le risque d'accident vasculaire cérébral et pour subir le démontage mensuel de sang pour réduire l'habillage de fer.

Les transfusions sanguines mensuelles sont de 90 pour cent d'efficaces à éviter de futures rappes dans des patients de cellule falciforme. Mais les articles ont indiqué que la surcharge donnante droit de fer et d'autres facteurs ont alimenté l'intérêt pour des approches alternatives à la prévention des accidents vasculaires cérébraux.

La hydroxyurée a reçu l'approbation des États-Unis Food and Drug Administration en 1998 pour l'usage dans les adultes avec SCA. Le médicament fonctionne à côté de la production stimulante de l'hémoglobine foetale, une forme alternative de la molécule. Une étude pilote a trouvé que le médicament a offert une alternative possible pour le risque d'accident vasculaire cérébral de management.

L'étude de contact a été arrêtée après qu'un examen des caractéristiques de 62 patients n'ait trouvé aucune statistiquement différence important dans des concentrations en fer dans les biopsies de foie des deux groupes de demande de règlement.

Comme prévu, les rappes étaient plus courantes parmi des patients recevant la hydroxyurée que ceux qui traitement prolongé de transfusion. Sept des 67 patients dans le groupe de hydroxyurée ont eu une autre rappe. Il n'y avait aucune rappe complémentaire dans les patients continuels de transfusion.