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A medicamentação e a transfusão de sangue reduzem o risco de cursos periódicos em pacientes novos com anemia da célula falciforme

Os investigador do hospital da pesquisa das crianças do St. Jude discutem resultados da pesquisa na sobrecarga de controlo do ferro associada com a prevenção do curso em pacientes novos da célula falciforme e na busca para predictors genéticos do risco do curso

As transfusões de sangue mensais combinaram com a medicamentação diária para remover o ferro adicional resultante permanecem a melhor aproximação para reduzir o risco de cursos periódicos em pacientes novos com anemia da célula falciforme, de acordo com uma análise preliminar de uma experimentação multicentrada que incluísse o hospital da pesquisa das crianças do St. Jude.

O estudo comparou a eficácia de dois tratamentos para o problema potencial risco de vida da sobrecarga do ferro causado pela terapia crônica da transfusão. As transfusões são usadas para guardar contra cursos adicionais em pacientes novos da anemia da célula falciforme. A experimentação, conhecida como o interruptor ou o curso com a transfusão que muda a Hydroxyurea, foi parada em maio depois que uma revisão provisória da segurança determinou a terapia alternativa não era significativamente melhor do que o tratamento padrão em reduzir o acúmulo do ferro e associada com um risco aumentado do curso.

Os mercadorias de Russell, M.D., o Ph.D., a cadeira do departamento do hospital da pesquisa das crianças do St. Jude da hematologia e o investigador principal do interruptor, discutiram os resultados na 52nd reunião anual da sociedade americana da hematologia. A reunião está sendo realizada o 4 de dezembro -7 em Orlando, Fla.

Jonathan Flanagan, Ph.D., um cientista do pessoal em St. Jude, apresentado os resultados de um outro estudo que fornecem a primeira validação independente de uma associação entre cinco variações genéticas comuns e risco do curso em pacientes novos da célula falciforme.

Entre 70.000 e 100.000 indivíduos nos E.U. tenha a anemia da célula falciforme. Fazem uma molécula anormal da hemoglobina que tome às vezes em uma forma torcida ou da foice, em uma circulação sanguínea de interrupção e em uma entrega do oxigênio durante todo o corpo. Os pacientes são vulneráveis a uma variedade de problemas, incluindo dano do órgão, episódios da dor aguda e curso. Cinco a 10 por cento dos pacientes sofrerão cursos antes de seu 20o aniversário. Até 90 por cento dos pacientes experimentarão um retorno.

Flanagan e seus colegas tentaram validar uns relatórios mais adiantados que ligam 38 polimorfismo genéticos para afagar o risco na doença da célula falciforme. Os pesquisadores compararam a composição genética de 130 pacientes novos da anemia (SCA) da célula falciforme registrados na experimentação do interruptor com os 103 pacientes das ESCUMALHAS registrados em um outro estudo. Os participantes do interruptor tinham sofrido cursos documentados quando os pacientes na outra experimentação não tiveram.

Os investigador validaram a associação entre o risco do curso e cinco únicos polimorfismo do nucleotide (SNPs) em quatro genes. SNPs é variações herdadas pequenas na composição de genes particulares e é usado às vezes como marcadores do risco da doença. “Estes resultados reforçam umas observações mais adiantadas que sugerem que haja um componente genético para afagar o risco na anemia da célula falciforme. Nós estamos focalizando agora em como estes cinco SNPs puderam jogar um papel na revelação do curso,” dissemos Flanagan, primeiro autor do cartaz. Os mercadorias são o autor superior.

Os investigador igualmente confirmaram que o traço do alfa-thalassemia está associado com um risco reduzido do curso. Os indivíduos afetados levam dois ou três, um pouco do que os quatro usuais, genes para fazer um das proteínas da hemoglobina necessário para ferry o oxigênio durante todo o corpo. Os pesquisadores não relataram nenhuma associação entre uma outra condição herdada, uma deficiência de G6PD, e uns cursos.

O interruptor era uma experimentação da fase III financiada pelo coração, pelo pulmão, e pelo instituto nacionais do sangue. Entre outubro de 2006 e abril de 2009, 133 crianças e idades 5 a 18 dos adolescentes registraram-se em um de 25 E.U. de participação centram-se. Todos tiveram um diagnóstico da anemia da célula falciforme, tiveram uma idade média de quase 13, tinham sofrido pelo menos um curso e se tinham submetido a transfusões de sangue mensais para uma média de sete anos.

Sessenta e seis foram atribuídos aleatòria para continuar transfusões mensais e para tomar o deferasirox da droga, ou Exjade, para remover diariamente o ferro adicional de seus corpos. Os 67 pacientes permanecendo foram atribuídos ao tratamento com hydroxyurea diariamente por 30 meses para reduzir o risco do curso e para submeter-se à remoção mensal do sangue para reduzir o acúmulo do ferro.

As transfusões de sangue mensais têm 90 por cento eficazes em impedir os cursos futuros em pacientes da célula falciforme. Mas os mercadorias disseram que a sobrecarga resultante do ferro e outros factores abasteceram o interesse nas abordagens alternativas à prevenção do curso.

Hydroxyurea recebeu a aprovação dos E.U. Food and Drug Administration em 1998 para o uso nos adultos com ESCUMALHAS. A medicamentação trabalha estimulando a produção de hemoglobina fetal, um formulário alternativo da molécula. Um estudo piloto encontrou que a droga ofereceu uma alternativa possível para o risco de controlo do curso.

O estudo do interruptor foi parado depois que uma revisão dos dados de 62 pacientes não encontrou nenhuma diferença estatìstica significativa em concentrações do ferro nas biópsias do fígado dos dois grupos do tratamento.

Como esperado, os cursos eram mais comuns entre os pacientes que recebem o hydroxyurea do que aqueles que continuaram a terapia da transfusão. Sete dos 67 pacientes no grupo do hydroxyurea tiveram um outro curso. Não havia nenhum curso adicional nos pacientes crônicos da transfusão.