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La medicación y la transfusión de sangre reducen el riesgo de recorridos periódicos en pacientes jovenes con anemia de la célula falciforme

Los investigadores del hospital de la investigación de los niños del St. Jude discuten resultados de la investigación en la sobrecarga de manejo del hierro asociada a la prevención del recorrido en pacientes jovenes de la célula falciforme y la búsqueda para los calculadores genéticos del riesgo del recorrido

Las transfusiones de sangre mensuales combinaron con la medicación diaria para quitar exceso del hierro resultante siguen siendo la mejor aproximación para reducir el riesgo de recorridos periódicos en pacientes jovenes con anemia de la célula falciforme, según un análisis preliminar de una juicio multicentra que incluye el hospital de la investigación de los niños del St. Jude.

El estudio comparó la eficacia de dos tratamientos para el problema potencialmente peligroso para la vida de la sobrecarga del hierro causado por terapia crónica de la transfusión. Las transfusiones se utilizan para guarda contra recorridos adicionales en pacientes jovenes de la anemia de la célula falciforme. La juicio, conocida como el interruptor o recorrido con la transfusión que cambiaba a Hydroxyurea, fue parada en mayo después de que una reconsideración provisional del seguro determinó la terapia alternativa no era importante mejor que el tratamiento estándar en reducir la acumulación del hierro y asociada a un riesgo creciente del recorrido.

Las mercancías de Russell, M.D., el Ph.D., la silla del departamento del hospital de la investigación de los niños del St. Jude de la hematología y el investigador principal del interruptor, discutieron los resultados en la 52.a reunión anual de la sociedad americana de la hematología. La reunión se está celebrando el 4 de diciembre -7 en Orlando, Fla.

Jonatán Flanagan, Ph.D., científico del estado mayor en St. Jude, presentado los resultados de otro estudio que ofrecen la primera validación independiente de una asociación entre cinco variaciones genéticas comunes y el riesgo del recorrido en pacientes jovenes de la célula falciforme.

Entre 70.000 y 100.000 individuos en los E.E.U.U. tenga anemia de la célula falciforme. Hacen una molécula anormal de la hemoglobina que adquiera a veces una forma torcido o de la hoz, un flujo de sangre que rompe y un lanzamiento del oxígeno en la carrocería. Los pacientes son vulnerables a una variedad de problemas, incluyendo daño del órgano, episodios del dolor agudo y recorrido. El cinco a 10 por ciento de pacientes sufrirá recorridos antes de su vigésimo cumpleaños. El hasta 90 por ciento de pacientes experimentará una repetición.

Flanagan y sus colegas intentaron validar partes anteriores que conectaban 38 polimorfismos genéticos para frotar ligeramente riesgo en anemia de células falciformes. Los investigadores compararon el maquillaje genético de 130 pacientes jovenes de la anemia (SCA) de la célula falciforme alistados en la juicio del interruptor con 103 pacientes de SCA alistados en otro estudio. Los participantes del interruptor habían sufrido recorridos documentados mientras que los pacientes en la otra juicio no tenían.

Los investigadores validaron la asociación entre el riesgo del recorrido y cinco únicos polimorfismos del nucleótido (SNPs) en cuatro genes. SNPs es pequeñas variaciones heredadas en el maquillaje de genes determinados y se utiliza a veces como marcadores del riesgo de la enfermedad. “Estas conclusión refuerzan observaciones anteriores que sugieren que hay un componente genético para frotar ligeramente riesgo en anemia de la célula falciforme. Ahora nos estamos centrando en cómo estos cinco SNPs pudieron desempeñar un papel en el revelado del recorrido,” dijimos a Flanagan, el primer autor del asentador. Las mercancías son el autor mayor.

Los investigadores también confirmaron que el rasgo de la alfa-talasemia está asociado a un riesgo reducido del recorrido. Los individuos afectados llevan dos o tres, bastante que los cuatro usuales, los genes para hacer uno de las proteínas de la hemoglobina necesarias para ferry el oxígeno en la carrocería. Los investigadores no denunciaron ninguna asociación entre otra condición heredada, la deficiencia de G6PD, y los recorridos.

El interruptor era una juicio de la fase III financiada por el corazón, el pulmón, y el instituto nacionales de la sangre. Entre octubre de 2006 y abril de 2009, 133 niños y edades 5 a 18 de los adolescentes alistaron a la una de los 25 E.E.U.U. participantes centran. Todos tenían una diagnosis de la anemia de la célula falciforme, tenían una edad media de casi 13, habían sufrido por lo menos un recorrido y habían experimentado las transfusiones de sangre mensuales para un promedio de siete años.

Sesenta y seis fue destinado aleatoriamente para continuar transfusiones mensuales y para tomar el deferasirox de la droga, o Exjade, para quitar diariamente exceso de hierro de sus carrocerías. Destinaron los 67 pacientes restantes al tratamiento con hydroxyurea diariamente por 30 meses para reducir riesgo del recorrido y para experimentar retiro mensual de la sangre para reducir la acumulación del hierro.

Las transfusiones de sangre mensuales son el 90 por ciento de efectivo en la prevención de los recorridos futuros en pacientes de la célula falciforme. Pero las mercancías dijeron que la sobrecarga resultante del hierro y otros factores han aprovisionado de combustible interés en enfoques alternativos a la prevención del recorrido.

Hydroxyurea recibió la aprobación de los E.E.U.U. Food and Drug Administration en 1998 para el uso en adultos con SCA. La medicación trabaja por la producción estimulante de hemoglobina fetal, una forma alternativa de la molécula. Un estudio experimental encontró que la droga ofreció una opción posible para el riesgo de manejo del recorrido.

El estudio del interruptor fue parado después de que una revista de datos a partir de 62 pacientes no encontrara ninguna diferencia estadístico importante en concentraciones del hierro en las biopsias del hígado de los dos grupos del tratamiento.

Como se esperaba, los recorridos eran mas comunes entre los pacientes que recibían hydroxyurea que los que continuaron terapia de la transfusión. Siete de los 67 pacientes en el grupo del hydroxyurea tenían otro recorrido. No había recorridos adicionales en los pacientes crónicos de la transfusión.