Le chercheur de la MU espère protéger des muscles cardiaques pour des enfants avec DMD

Le chercheur de thérapie génique espère protéger des muscles cardiaques pour des enfants avec la maladie mortelle

Les enfants avec la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) font face à un contrat à terme des muscles rapidement de affaiblissement, qui mène habituellement à la mort par respiratoire ou à l'insuffisance cardiaque avant leur 30ème anniversaire. Tandis que les chercheurs sont pleins d'espoir que la thérapie génique pourrait éventuellement se transformer en un traitement efficace, pe'ont visé le coeur du problème autant que Dongsheng Duan, PhD.

Duan espère qu'une concession $2,1 millions neuve qu'il a reçue des instituts de la santé nationaux l'aidera à développer une demande de règlement qui empêche des muscles cardiaques d'affaiblir en raison de DMD. Autant d'en tant que 40 pour cent de patients présentant le trouble hérité mourez de l'insuffisance cardiaque parce que leurs muscles cardiaques affaiblis ne peuvent pas pomper assez de sang pour supporter la durée.

Enfants avec DMD, qui est souvent vu dans les garçons, affaiblissement d'expérience du muscle squelettique et du muscle cardiaque dus à un gène défectueux pour la dystrophine, un type de protéine musculaire. Les chercheurs ont développé un gène synthétique de dystrophine qui a montré pour être efficace en traitant le muscle squelettique, mais les découvertes de Duan publiées dans le traitement moléculaire de tourillon prouvent que le muscle cardiaque exige la demande de règlement différente. En fait, les tests dans un modèle animal ont montré cela traitant seul le muscle squelettique tout en laissant le muscle cardiaque non traité peuvent mener aux complications sérieuses : Les moyens patients de muscles squelettiques plus intenses peuvent être plus matériel en activité, qui exige d'un coeur plus intense de pomper le sang dans tout le fuselage.

« Nous avons expliqué que la thérapie génique qui fonctionne pour le muscle squelettique ne fonctionne pas forcément pour le coeur, » Duan avons dit. « Si nous voulons une demande de règlement plus complète, nous ne pouvons pas ignorer comment la maladie affecte le muscle cardiaque. »

Le laboratoire de Duan a analysé des caractéristiques sur des milliers de patients avec DMD pour recenser des formes classiques dans les omissions sur le gène de dystrophine qui pourrait avoir mené à la faiblesse musculaire de coeur-détail. Maintenant le chercheur développe un gène synthétique neuf qu'il espère traitera largement des muscles affaiblis par DMD.

« Nous développons ce gène basé sur ce que nous connaissons déjà le muscle squelettique, ainsi il sera non seulement parfaitement fonctionnel pour le muscle squelettique mais également thérapeutique pour le muscle cardiaque, » a dit Duan, un professeur discerné par Mulligan de Proctor de Margaret dans la recherche médicale dans le service de la MU de la microbiologie moléculaire et de l'immunologie.

Duan planification pour évaluer le gène developpé récemment dans les modèles dystrophiques de souris et de crabot. Avec le financement des concessions complémentaires de NIH, l'équipe de Duan développe les vecteurs viraux pour assumer les la plupart des parts importantes des gènes thérapeutiques aux cellules musculaires malades. Les virus traitement-transportants seront injectés directement dans le système de sang ou les muscles. Après le traitement, les chercheurs exécuteront une série de tests pour évaluer l'efficacité du muscle cardiaque et l'effet de la demande de règlement.

Des « chercheurs davantage sont avancés dans leur compréhension de la dystrophie musculaire de Duchenne quand il s'agit de muscle squelettique, mais le besoin cardiaque et de muscle squelettique d'être simultanément traité dans les patients, » Duan a dit. « C'est juste le début de la recherche sur le muscle cardiaque. »

Tout en étant vérifié toujours dans les laboratoires, le traitement proposé de Duan donne l'espoir aux parents comme Robert McDonald, DM, de jefferson city, MOIS. Son repère de fils a été diagnostiqué avec DMD quand le garçon était 2 années. M. McDonald sert maintenant sur le conseil d'administration et le comité de thérapeutique pour la dystrophie musculaire de projet de parent, la plus grande organisation à but non lucratif concentrée sur DMD. Le projet de parent a également attribué des fonds pour la recherche de Duan.

« Il est l'un des gens les plus précieux essayant de trouver une solution pour DMD, » McDonald a dit. Les « parents comme moi examinent aux scientifiques comme lui pour aider un jour nos enfants à grandir pour être des hommes, et si tout va bien aux vieux hommes. »