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Il ricercatore della MU spera di proteggere i muscoli cardiaci per i bambini con DMD

Il ricercatore di terapia genica spera di proteggere i muscoli cardiaci per i bambini con la malattia micidiale

I bambini con la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) affrontano un futuro dei muscoli rapido d'indebolimento, che piombo solitamente alla morte tramite errore respiratorio o cardiaco prima del loro trentesimo compleanno. Mentre i ricercatori sono promettenti che la terapia genica potrebbe finalmente evolversi in un efficace trattamento, poche hanno mirato al cuore del problema tanto quanto Dongsheng Duan, PhD.

Duan spera che una nuova concessione $2,1 milioni ha ricevuto dagli istituti della sanità nazionali lo aiuti a sviluppare un trattamento che impedisce i muscoli di cuore l'indebolimento come conseguenza di DMD. Altrettanto come 40 per cento dei pazienti con che il disordine ereditato muoia da infarto perché i loro muscoli cardiaci indeboliti non possono pompare abbastanza sangue per sostenere la vita.

Bambini con DMD, che è veduto spesso in ragazzi, indebolimento di esperienza sia nel muscolo scheletrico che nel muscolo di cuore dovuto un gene difettoso per dystrophin, un tipo di proteina di muscolo. I ricercatori hanno sviluppato un gene sintetico del dystrophin che ha indicato per essere efficace nel trattamento del muscolo scheletrico, ma i risultati di Duan pubblicati nella terapia molecolare del giornale indicano che il muscolo cardiaco richiede il trattamento differente. Infatti, gli esami in un modello animale hanno provato che trattare il muscolo scheletrico da solo mentre lascia il muscolo cardiaco non trattato può piombo alle complicazioni serie: I più forti pazienti medi dei muscoli scheletrici possono essere più fisicamente attivi, che richiede un più forte cuore di pompare il sangue in tutto l'organismo.

“Abbiamo dimostrato che la terapia genica che funziona per il muscolo scheletrico necessariamente non funziona per il cuore,„ Duan abbiamo detto. “Se vogliamo un trattamento più completo, non possiamo trascurare come la malattia pregiudica il muscolo cardiaco.„

Il laboratorio di Duan ha analizzato i dati su migliaia di pazienti con DMD per identificare i reticoli comuni nelle eliminazioni sul gene del dystrophin che potrebbe piombo alla debolezza di muscolo cuore-specifica. Ora il ricercatore sta sviluppando un nuovo gene sintetico che spera completamente tratterà i muscoli indeboliti da DMD.

“Stiamo sviluppando questo gene basato su cui già conosciamo circa il muscolo scheletrico, in modo da non solo sarà perfettamente funzionale per il muscolo scheletrico ma anche terapeutico per il muscolo di cuore,„ ha detto Duan, un professore distinto Mulligan del Proctor di Margaret nella ricerca medica nel dipartimento della MU di microbiologia e dell'immunologia molecolari.

Duan pianificazione valutare il gene di recente sviluppato nei modelli distrofici del cane e del mouse. Con il finanziamento dalle concessioni supplementari di NIH, il gruppo di Duan sta sviluppando i vettori virali per il trasporto delle maggior parte parti importanti dei geni terapeutici alle celle di muscolo malate. I virus ditrasporto saranno iniettati direttamente nel sistema di sangue o nei muscoli. A seguito della terapia, i ricercatori eseguiranno una serie di prove per valutare la resistenza del muscolo di cuore e dell'effetto del trattamento.

“I ricercatori di più sono avanzati nella loro comprensione della distrofia muscolare di Duchenne quando si tratta del muscolo scheletrico, ma necessità del muscolo cardiaco e scheletrico di essere trattato simultaneamente in pazienti,„ Duan ha detto. “Questo è appena l'inizio della ricerca sul muscolo di cuore.„

Mentre ancora sono provati nei laboratori, la terapia proposta di Duan dà la speranza ai genitori come Robert McDonald, MD, di jefferson city, Mo. Il suo segno del figlio è stato diagnosticato con DMD quando il ragazzo aveva 2 anni. Il Dott. McDonald ora servisce sul consiglio d'amministrazione e sul comitato per la distrofia muscolare di progetto principale, la più grande organizzazione no-profit di terapeutica messa a fuoco su DMD. Il progetto principale egualmente ha assegnato i fondi per la ricerca di Duan.

“È uno della gente più apprezzata che prova a trovare una soluzione per DMD,„ McDonald ha detto. “I genitori come me stanno guardando agli scienziati come lui qualche giorno per aiutare i nostri bambini a crescere per essere uomini ed eventualmente uomini anziani.„