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O pesquisador da MU espera proteger os músculos cardíacos para crianças com DMD

O pesquisador da terapia genética espera proteger os músculos cardíacos para crianças com doença mortal

As crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD) enfrentam um futuro dos músculos ràpida de enfraquecimento, que conduza geralmente à morte pela falha respiratória ou cardíaca antes de seu 30o aniversário. Quando os pesquisadores forem esperançosos que a terapia genética poderia eventualmente evoluir em um tratamento eficaz, poucas visaram o coração do problema tanto quanto Dongsheng Duan, PhD.

Duan espera uma concessão que $2,1 milhões nova recebeu dos institutos de saúde nacionais o ajudará a desenvolver um tratamento que impeça que os músculos de coração se enfraqueçam em conseqüência de DMD. Tanto como como 40 por cento dos pacientes com a desordem herdada morra da parada cardíaca porque seus músculos cardíacos enfraquecidos não podem bombear bastante sangue para sustentar a vida.

Crianças com DMD, que é visto frequentemente nos meninos, enfraquecimento da experiência do músculo esqueletal e do músculo de coração devido a um gene defeituoso para o dystrophin, um tipo de proteína de músculo. Os pesquisadores desenvolveram um gene sintético do dystrophin que mostrasse para ser eficaz em tratar o músculo esqueletal, mas os resultados de Duan publicados na terapia molecular do jornal mostram que o músculo cardíaco exige o tratamento diferente. De facto, os testes em um modelo animal mostraram que tratar o músculo esqueletal apenas ao deixar o músculo cardíaco não tratado pode conduzir às complicações sérias: Uns pacientes médios mais fortes dos músculos esqueletais podem ser mais fisicamente activos, que exige um coração mais forte bombear o sangue durante todo o corpo.

“Nós demonstramos que a terapia genética que trabalha para o músculo esqueletal não trabalha necessariamente para o coração,” Duan dissemos. “Se nós queremos um tratamento mais detalhado, nós não podemos ignorar como a doença afecta o músculo cardíaco.”

O laboratório de Duan analisou dados em milhares de pacientes com DMD para identificar testes padrões comuns nos supressões no gene do dystrophin que poderia ter conduzido à fraqueza de músculo coração-específica. Agora o pesquisador está desenvolvendo um gene sintético novo que espere trate detalhada os músculos enfraquecidos por DMD.

“Nós estamos desenvolvendo este gene baseado no que nós já sabemos sobre o músculo esqueletal, assim que será não somente perfeitamente funcional para o músculo esqueletal mas também terapêutico para o músculo de coração,” disse Duan, um professor distinguido Mulligan do fiscal de provas de Margaret na investigação médica no departamento da MU da microbiologia e da imunologia moleculars.

Duan planeia avaliar o gene recentemente desenvolvido em modelos distróficos do rato e do cão. Com o financiamento das concessões adicionais de NIH, a equipe de Duan está desenvolvendo vectores virais para levar a maioria de partes importantes dos genes terapêuticos às pilhas de músculo doentes. Os vírus terapia-levando serão injectados directamente no sistema do sangue ou nos músculos. Depois da terapia, os pesquisadores executarão uma série de testes para avaliar a força do músculo de coração e do efeito do tratamento.

Os “pesquisadores são avançados mais em sua compreensão da distrofia muscular de Duchenne quando se trata do músculo esqueletal, mas necessidade do músculo cardíaco e esqueletal de ser tratado simultaneamente nos pacientes,” Duan disse. “Este é apenas o começo da pesquisa sobre o músculo de coração.”

Ao ainda ser testado nos laboratórios, a terapia propor de Duan dá a esperança aos pais como Robert McDonald, DM, de jefferson city, Mo. Seu filho Mark foi diagnosticado com DMD quando o menino tinha 2 anos velho. O Dr. McDonald desempenha serviços agora no conselho de administração e no comitê para a distrofia muscular do projecto do pai, a organização sem fins lucrativos a maior da terapêutica focalizada em DMD. O projecto do pai igualmente concedeu fundos para a pesquisa de Duan.

“É um dos povos os mais valiosos que tentam encontrar uma solução para DMD,” McDonald disse. Os “pais como mim estão olhando aos cientistas como ele para ajudar um dia nossas crianças a crescer acima para ser homens, e esperançosamente anciões.”