Ocera termina due studi di OCR-002 in pazienti con il hyperammonemia, l'encefalopatia epatica

Ocera Therapeutics, Inc. ha annunciato oggi che ha terminato due studi che valutano la sicurezza e le farmacocinesi di OCR-002 (fenilacetato dell'ornitina) che include i volontari sani ed i pazienti con cirrosi epatica.  OCR-002 recentemente ha ricevuto lo stato del medicinale orfano e la designazione della via accelerata dagli Stati Uniti Food and Drug Administration per il trattamento del hyperammonemia (eccessivi livelli dell'ammoniaca) e dell'encefalopatia epatica risultante. I pazienti con l'errore di fegato e la cirrosi decompensated possono presentare con confusione e coma, una frequente complicazione conosciuta come l'encefalopatia epatica acuta (AHE) e un indicatore della sopravvivenza a lungo termine difficile.

La designazione del medicinale orfano si applica ad un composto che è diventato per trattare una condizione medica rara. Offre una serie di incentivi potenziali, che possono comprendere un periodo di sette anni di esclusività di vendita degli Stati Uniti a partire dalla data di autorizzazione di vendita, il finanziamento per gli studi clinici, l'assistenza di progettazione di studio, la rinuncia delle quote a carico dell'utente di FDA ed i crediti fiscali per la ricerca clinica.  Il programma della via accelerata è destinato per facilitare lo sviluppo e per accelerare l'esame di nuove droghe che sono intese per trattare le circostanze serie o pericolose e che dimostrano il potenziale di rispondere ai bisogni medici insoddisfatti. Le droghe designate via accelerata si qualificano spesso per l'esame di priorità, quindi accelerando il trattamento di esame di FDA.

“A differenza dei trattamenti correnti che mirano alla produzione di ammoniaca nel tratto intestinale, OCR-002 direttamente diminuisce i livelli tossici di ammoniaca nel sangue che piombo alle complicazioni neurologiche severe compreso il coma. AHE è associato con la morbosità e la mortalità sostanziali e OCR-002 ha il potenziale di essere un'opzione terapeutica novella per questi pazienti,„ Dott. indicato Laurent Fischer, CEO di terapeutica di Ocera. “La nostra ricevuta di stato del medicinale orfano e la designazione della via accelerata per OCR-002 rinforzano il bisogno insoddisfatto clinico in AHE e dimostrano l'importanza che è collocata sull'accelerazione dello sviluppo delle droghe come questo per raggiungere i pazienti nel bisogno il più rapidamente possibile.„  Le pianificazioni di Ocera per iniziare la fase 2 studia nel 2011.

I dati OCR-002 presentati a EASL, a AASLD e a ISHEN nel 2010 hanno confermato che OCR-002 può abbassare coerente l'ammoniaca nei modelli preclinici multipli della cirrosi e dell'insufficienza epatica acuta ed è stato correlato con normalizzazione di pressione intracranica, dell'edema del cervello e della funzione neurologica.

“OCR-002 è una terapia nuova di promessa per la cura acuta dei pazienti con il hyperammonemia e l'encefalopatia epatica, una popolazione paziente per cui opzioni del trattamento è corrente molto limitata,„ il Dott. indicato Tarek Hassanein, professore di medicina e Direttore dei centri del fegato della California del sud, Coronado, CA.

Source:

Ocera Therapeutics, Inc.