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MDA attribue Repligen $1.4M pour la recherche du composé neuf avec la possibilité thérapeutique pour SMA

L'Association de Dystrophie Musculaire a aujourd'hui annoncé qu'elle a attribué $1,4 millions dans le financement neuf de recherches au Repligen ferme biopharmaceutical de Waltham, Massachusetts, pour terminer les travaux précliniques requis pour commencer des tests cliniques humains d'un composé thérapeutique prometteur pour l'amyotrophie spinale (SMA).

« Par son programme de recherche de translation MDA réalise les placements stratégiques qui encouragent les compagnies biopharmaceutical à accorder la priorité aux efforts de développement de médicament concentrés sur des approches thérapeutiques pour les maladies neuromusculaires, » a dit Valerie Cwik, Vice Président Exécutif de M.D., de MDA - Recherche et Directeur Médical. « Ici, un composé neuf avec la possibilité thérapeutique pour SMA a été recensé, et la concession de MDA couvrira des coûts associés avec le test préclinique, ainsi que des tests cliniques humains de phase précoce dans les volontaires en bonne santé et les patients qui planification pour 2011. »

Les fonds de recherche neufs de MDA permettront à Repligen d'entrer son composé de plomb pour SMA, RG3039, dans des tests cliniques humains après avoir rempli des phases précliniques finales exigées par les États-Unis Food and Drug Administration. RG3039 est un inhibiteur de l'ARN traitant l'enzyme qui, dans deux modèles de souris pour SMA frayé par les chercheurs financés par MDA, augmente de manière significative la production de SMN, une protéine qui est déficiente en patients avec SMA. La découverte et le développement initiaux de RG3039 ont été conduits par des Familles de SMA et ont été qualifiés par Repligen en 2009.

« RG3039 pourrait changer le cours de la maladie, » a dit R. Rodney Howell, M.D., Président du Conseil D'administration de MDA. « Dans les modèles précliniques pour SMA, RG3039 a la production accrue de la protéine indispensable de SMN, améliorant la mobilité et la durée de vie. »

« Puisque les études affichent une corrélation entre la quantité de présent de protéine de SMN et la gravité de la maladie, » Howell a ajouté, « environ 20.000 Américains vivant avec SMA ont le toutes les raisons d'être profondément intéressé au test clinique humain planification de RG3039. »

SMA est une maladie neuromusculaire génétique qui concerne la perte de cellules nerveuses (neurones moteurs) dans la moelle épinière. Les Symptômes se produisent type dans l'enfance, mais la maladie peut souvent apparaître dans l'enfance précoce ou en retard et rarement dans l'âge adulte. Elle entraîne la faiblesse musculaire graduelle dans le fuselage, y compris des muscles requis pour la respiration. Il y a plusieurs différents types de SMA. La forme la plus sévère, le type 1 de SMA ou « le SMA infantile, » est présent dans les nouveaux-nés et est souvent mortel avant l'âge de deux.

SMA est provoqué par un défaut dans (pour la « survie des neurones moteurs) le gène SMN1, qui entraîne les concentrations anormalement faibles de la protéine SMN. Un deuxième gène, SMN2 appelé, est presque identique à SMN1 ; mais les directives génétiques dans le gène SMN2 sont modifiées, ayant pour résultat la production des petites quantités seulement de la protéine intégrale. Cependant, les scientifiques ont découvert que les patients présentant plus de copies du gène SMN2 ont généralement les formes moins sévères de SMA, parce qu'ils effectuent vraisemblablement un SMN plus intégral.

Repligen planification pour conduire des essais biphasés d'I pour tester la sécurité du médicament. La première étude sera conduite dans les volontaires en bonne santé après que Repligen reçoive l'approbation de FDA. La deuxième étude fera participer des gens de SMA.

En tandem avec les essais humains de la phase I, les chercheurs planification également pour entreprendre des études dans des modèles de souris pour prévoir mieux des doses optimales pour des patients, ainsi que recensent un biomarqueur, ou le benchmark, qui peut être employé pour mesurer mieux les effets de RG3039 dans les patients. Pour plus de visite de l'information : http://quest.mda.org/news/14-million-mda-grant-will-help-develop-sma-drug.

Précédemment, MDA a accordé à $1,73 millions à Repligen pour développer des traitements de traitement médicamenteux pour l'Ataxie de Friedreich, une maladie neurodegenerative génétique qui affecte la coordination et le reste, les muscles squelettiques et le coeur.

Source : Association de Dystrophie Musculaire