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MDA premi Repligen $ 1.4M per la ricerca del nuovo composto con potenziale terapeutico per la SMA

La Distrofia Muscolare Association ha annunciato di aver assegnato $ 1,4 milioni di nuovi finanziamenti per la ricerca al Repligen azienda biofarmaceutica di Waltham, nel Massachusetts, per completare il lavoro preclinici necessari per iniziare test clinici sull'uomo di un composto promettente terapia per l'atrofia muscolare spinale (SMA).

"Attraverso il suo programma di ricerca traslazionale MDA fa investimenti strategici che incoraggiano le imprese biofarmaceutiche a dare priorità agli sforzi di sviluppo di farmaci concentrati su approcci terapeutici per le malattie neuromuscolari", ha detto Valerie Cwik, MD, MDA Vice Presidente Esecutivo - Ricerca e Direttore Medico. "Qui, un nuovo composto con potenziale terapeutico per la SMA è stato identificato, e la concessione MDA coprirà i costi associati a test pre-clinici, così come in fase precoce degli studi clinici su volontari sani e pazienti che sono previsti per il 2011."

I fondi MDA nuova ricerca Repligen consentirà di spostare il proprio lead compound per la SMA, RG3039, in studi clinici sull'uomo dopo aver completato finale fasi pre-clinici richiesti dalla US Food and Drug Administration. RG3039 è un inibitore di un enzima elaborazione RNA che, in due modelli murini di SMA introdotta da MDA-finanziato investigatori, aumenta significativamente la produzione di SMN, una proteina che è carente nei pazienti affetti da SMA. La scoperta iniziale e lo sviluppo di RG3039 è stato condotto da Families of SMA ed è stato concesso in licenza da Repligen nel 2009.

"RG3039 potrebbe cambiare il corso della malattia", ha detto Rodney Howell R., MD, Presidente del Consiglio di Amministrazione MDA. "In modelli pre-clinici per la SMA, RG3039 ha aumentato la produzione della proteina SMN vitale, migliorando sia la mobilità e la durata della vita."

"Dal momento che gli studi mostrano una correlazione tra la quantità di proteina presente SMN e la gravità della malattia", Howell ha aggiunto, "circa 20.000 gli americani che vivono con la SMA hanno tutte le ragioni per essere molto interessato la prevista sperimentazione clinica umana di RG3039".

SMA è una malattia neuromuscolare genetica che comporta la perdita di cellule nervose (neuroni motori) nel midollo spinale. I sintomi si verificano in genere durante l'infanzia, ma la malattia può spesso apparire nella prima infanzia o in ritardo e raramente in età adulta. Essa provoca progressiva debolezza muscolare del corpo, compresi muscoli preposti alla respirazione. Ci sono diversi tipi di SMA. La forma più grave, SMA tipo 1 o "SMA infantile", è presente nei neonati ed è spesso fatale prima dell'età di due.

SMA è causata da un difetto nel gene SMN1 (per la "sopravvivenza dei motoneuroni) del gene, che provoca anormalmente bassi livelli della proteina SMN Un secondo gene, chiamata SMN2, è quasi identico a SMN1;. Ma le istruzioni genetiche nel gene SMN2 sono alterati, con conseguente produzione di piccole quantità della proteina intera lunghezza. Tuttavia, gli scienziati hanno scoperto che i pazienti con più copie del gene SMN2 in genere hanno forme meno gravi di SMA, perché presumibilmente rendere più full-length SMN.

Repligen prevede di condurre due studi clinici di fase I per testare la sicurezza del farmaco. La prima prova sarà condotto in volontari sani, dopo Repligen riceve l'approvazione FDA. Il secondo studio coinvolgerà persone affette da SMA.

In tandem con la fase I di sperimentazione sull'uomo, i ricercatori hanno anche in programma di condurre studi in modelli murini di predire meglio le dosi ottimali per i pazienti, oltre a identificare un biomarker o di riferimento, che può essere utilizzato per quantificare meglio gli effetti di RG3039 nei pazienti. Per ulteriori informazioni visitare: http://quest.mda.org/news/14-million-mda-grant-will-help-develop-sma-drug .

In precedenza, MDA ha concesso 1,73 milioni dollari per Repligen per sviluppare terapie farmacologiche per il trattamento di atassia di Friedreich, una malattia genetica neurodegenerativa che colpisce coordinazione e l'equilibrio, i muscoli scheletrici e del cuore.

Fonte: Associazione distrofia muscolare