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MDA concede Repligen $1.4M para a pesquisa do composto novo com potencial terapêutico para SMA

A Associação da Distrofia Muscular anunciou hoje que concedeu $1,4 milhões na pesquisa nova que financia ao Repligen firme biofarmaceutico de Waltham, Massa., para terminar o trabalho pré-clínico necessário para começar ensaios clínicos humanos de um composto terapêutico prometedor para a atrofia muscular espinal (SMA).

“Com seu programa de investigação translational MDA faz os investimentos estratégicos que incentivam empresas biofarmaceuticos dar a prioridade aos esforços de revelação da droga centrados sobre aproximações terapêuticas para doenças neuromusculares,” disse Valerie Cwik, o Vice-presidente Executivo de M.D., de MDA - Pesquisa e o Director Médico. “Aqui, um composto novo com potencial terapêutico para SMA foi identificado, e a concessão de MDA cobrirá os custos associados com o teste pré-clínico, assim como ensaios clínicos humanos da fase adiantada nos voluntários e nos pacientes saudáveis que são planeados para 2011.”

Os fundos de pesquisa novos de MDA permitirão Repligen de mover seu composto de chumbo para SMA, RG3039, em ensaios clínicos humanos após ter terminado as etapas pré-clínicas finais exigidas pelos E.U. Food and Drug Administration. RG3039 é um inibidor de um RNA que processa a enzima que, em dois modelos do rato para SMA aberto caminho por investigador MDA-financiados, aumenta significativamente a produção de SMN, uma proteína que seja deficiente nos pacientes com SMA. A descoberta e a revelação iniciais de RG3039 foram conduzidas por Famílias de SMA e licenciadas por Repligen em 2009.

“RG3039 poderia mudar o curso da doença,” disse R. Rodney Howell, M.D., Presidente do Conselho de MDA de Administração. “Em modelos pré-clínicos para SMA, RG3039 aumentou a produção da proteína vital de SMN, melhorando a mobilidade e o tempo.”

“Desde Que os estudos mostram uma correlação entre a quantidade de presente da proteína de SMN e a severidade da doença,” Howell adicionou, “uns 20.000 Americanos que vivem com o SMA tem o fundamento ser interessado afiada no ensaio clínico humano de planeamento de RG3039.”

SMA é uma doença neuromuscular genética que envolva a perda de pilhas de nervo (neurônios de motor) na medula espinal. Os Sintomas ocorrem tipicamente na infância, mas a doença pode frequentemente aparecer dentro a infância adiantada ou atrasada e raramente na idade adulta. Causa a fraqueza de músculo progressiva no corpo, incluindo os músculos necessários para respirar. Há diversos tipos diferentes de SMA. O formulário o mais severo, o tipo de SMA - 1 ou “SMA infantil,” estam presente nos neonatos e são frequentemente fatais antes da idade de dois.

SMA é causado por um defeito (para a “sobrevivência dos neurônios de motor) no gene SMN1, que causa níveis anormalmente baixos da proteína SMN. Um segundo gene, chamado SMN2, é quase idêntico a SMN1; mas as instruções genéticas no gene SMN2 são alteradas, tendo por resultado a produção somente de pequenas quantidades da proteína completa do comprimento. Contudo, os cientistas descobriram que os pacientes com mais cópias do gene SMN2 têm geralmente formulários menos severos de SMA, porque fazem presumivelmente um SMN mais completo.

Repligen planeia conduzir experimentações bifásicas de I para testar a segurança da droga. A primeira experimentação estará conduzida em voluntários saudáveis depois que Repligen recebe a aprovação do FDA. O segundo estudo envolverá povos com o SMA.

Com a fase Eu experimentações humanas, pesquisadores igualmente planeio conduzir estudos em modelos do rato para prever melhor doses óptimas para pacientes, assim como identifico um biomarker, ou a marca de nível, que pode ser usada para determinar melhor os efeitos de RG3039 nos pacientes. Para mais visita da informação: http://quest.mda.org/news/14-million-mda-grant-will-help-develop-sma-drug.

Previamente, MDA concedeu $1,73 milhões a Repligen para desenvolver terapias do tratamento da droga para a Ataxia de Friedreich, uma doença neurodegenerative genética que afectasse a coordenação e o balanço, os músculos esqueletais e o coração.

Source: Associação da Distrofia Muscular