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MDA concede Repligen $1.4M para la investigación de la nueva pasta con el potencial terapéutico para SMA

La Asociación de la Distrofia Muscular anunció hoy que ha concedido $1,4 millones en la nueva investigación que financiaba al Repligen firme biopharmaceutical de Waltham, Massachusetts, para terminar el trabajo preclínico necesario para comenzar juicios clínicas humanas de una pasta terapéutica prometedora para la atrofia muscular espinal (SMA).

“Con su programa de investigación de translación MDA hace las inversiones estratégicas que animan a las compañías biopharmaceutical a dar prioridad a los esfuerzos de revelado de la droga centrados en las aproximaciones terapéuticas para las enfermedades neuromusculares,” dijo Valerie Cwik, el Vicepresidente Ejecutivo de M.D., de MDA - Investigación y al Director Médico. “Aquí, una nueva pasta con el potencial terapéutico para SMA se ha determinado, y la concesión de MDA revestirá los costos asociados a la prueba preclínica, así como las juicios clínicas humanas de la fase temprana en los voluntarios y los pacientes sanos que se proyectan para 2011.”

Los nuevos fondos de investigación de MDA permitirán a Repligen trasladarse su pasta de terminal de componente para SMA, RG3039, a juicios clínicas humanas después de terminar los pasos de progresión preclínicos finales requeridos por los E.E.U.U. Food and Drug Administration. RG3039 es un inhibidor de un ARN que tramita la enzima que, de dos modelos del ratón para SMA promovido por los investigadores MDA-financiados, aumenta importante la producción de SMN, una proteína que sea deficiente en pacientes con SMA. El descubrimiento y el revelado iniciales de RG3039 conducto por las Familias de SMA y fueron autorizados por Repligen en 2009.

“RG3039 podría cambiar el curso de la enfermedad,” dijo a R. Rodney Howell, M.D., Presidente de la Junta Directiva de MDA. “De los modelos preclínicos para SMA, RG3039 ha aumentado la producción de la proteína vital de SMN, mejorando movilidad y vida útil.”

“Puesto Que los estudios muestran una correlación entre la cantidad de presente de la proteína de SMN y la severidad de la enfermedad,” Howell agregó, “unos 20.000 Americanos que vivían con SMA tiene fundamento de estar interesado afilado en la juicio clínica humana prevista de RG3039.”

SMA es una enfermedad neuromuscular genética que implica la baja de las células nerviosas (neuronas de motor) en la médula espinal. Los Síntomas ocurren típicamente en infancia, pero la enfermedad puede aparecer a menudo hacia adentro niñez temprana o última y raramente en edad adulta. Causa la debilidad muscular progresiva en el cuerpo, incluyendo los músculos necesarios para respirar. Hay varios diversos tipos de SMA. El formulario más severo, el tipo 1 de SMA o “SMA infantil,” está presentes en recién nacidos y es a menudo fatales antes de la edad de dos.

SMA es causado por un defecto en (para la “supervivencia de las neuronas de motor) el gen SMN1, que causa los niveles anormalmente bajos de la proteína SMN. Un segundo gen, llamado SMN2, es casi idéntico a SMN1; pero las instrucciones genéticas en el gen SMN2 se alteran, dando por resultado la producción solamente de pequeñas cantidades de la proteína integral. Sin Embargo, los científicos han descubierto que los pacientes con más copias del gen SMN2 tienen generalmente formularios menos severos de SMA, porque hacen probablemente un SMN más integral.

Repligen proyecta conducto juicios bifásicas de I para probar el seguro de la droga. La primera juicio conducto en voluntarios sanos después de que Repligen reciba la aprobación del FDA. El segundo estudio implicará a gente con SMA.

Con las juicios humanas de la fase I, los investigadores también proyectan conducto estudios en modelos del ratón para predecir mejor las dosis óptimas para los pacientes, así como determinan un biomarker, o la prueba patrón, que se puede utilizar para cuantificar mejor los efectos de RG3039 en pacientes. Para más visita de la información: http://quest.mda.org/news/14-million-mda-grant-will-help-develop-sma-drug.

Previamente, MDA ha concedido $1,73 millones a Repligen para desarrollar las terapias del tratamiento de la droga para la Ataxia de Friedreich, una enfermedad neurodegenerative genética que afecta a la coordinación y balance, los músculos esqueléticos y el corazón.

Fuente: Asociación de la Distrofia Muscular