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IEN prix Case Western Reserve de 10 M $ pour l'étude des maladies de la rétine

Les départements de pharmacologie et d'ophtalmologie et de Visual Sciences à la Case Western School Reserve University of Medicine ont reçu une subvention de 10,1 millions de dollars du National Eye Institute (NEI) à la recherche et développer de nouveaux traitements pour les maladies de la rétine, une cause majeure de cécité.

«La subvention des positions fortement l'École de médecine et d'organisations collaborant à jouer un rôle significatif dans l'avancement du traitement des maladies de la rétine, afin de rétablir la qualité de vie aux innombrables patients", a déclaré Jonathan H. Lass, MD, professeur et président du Département d'ophtalmologie et des sciences visuelles à la Case Western Reserve School of Medicine et directeur des Hôpitaux universitaires de l'Institut des yeux. «C'est la plus importante subvention de ce genre jamais accordé à l'université par le National Eye Institute, une réalisation remarquable."

L'IEN, qui fait partie des National Institutes of Health (NIH), sera octroi de la subvention sur cinq ans, le financement des travaux des chercheurs dans les départements de pharmacologie, l'ophtalmologie, et du génie biomédical à l'École de médecine qui travaillent en collaboration avec le rétiniennes Groupe d'étude thérapeutique. Ce consortium interdisciplinaire de chercheurs est le dépistage approuvé par la FDA des médicaments pour leur application potentielle au traitement de maladies oculaires qui affectent la rétine.

Le groupe combiné, qui comprend également des chercheurs du Centre de Cincinnati la découverte du médicament, de l'Université de Pennsylvanie et l'Université de Washington, vise à accélérer la vitesse à laquelle les découvertes scientifiques de base sont utilisées pour développer de nouvelles thérapies pour les troubles complexes de la rétine et les maladies.

Conditions affectant la rétine, le tissu à l'arrière de l'oeil responsable de la vision, sont une cause principale de cécité chez les adultes aux États-Unis. Ces maladies comprennent la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), principale cause de cécité chez les adultes de plus de 55 ans. Plus de 1,3 millions de personnes aux Etats-Unis sont légalement aveugle et de 8 à 10 millions de personnes montrent des signes de vieillissement de développer la DMLA, une maladie des yeux incurables caractérisée par des dommages à la rétine et la perte de la vision de jour central.

«La recherche financée par le NIH est critique pour les patients profitant de nouveaux traitements plus efficaces, en particulier pour les maladies comme AMD, pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement», explique Krzysztof Palczewski, PhD, Professeur John H. Hord, président de la Département de pharmacologie et chercheur principal et directeur de la recherche financée par la subvention IEN nouvelle. "Notre objectif est de développer de nouveaux médicaments basés sur le dépistage des drogues approuvé par la FDA pour évaluer leur efficacité dans le traitement des maladies rétiniennes."

Les chercheurs utilisent une gamme d'expertise scientifique et l'état de l'art physiologiques, chimiques et analytiques des technologies d'imagerie de tester le potentiel des thérapies des maladies rétiniennes dans les modèles de la recherche fondamentale. Une technologie d'imagerie non-invasive développée à la Case Western Reserve par groupe de recherche du Dr Palczewski va faciliter le suivi de la rétine pour détecter des changements moléculaires, les défauts ou les toxines nocives dans la rétine.

Médicaments approuvés par la FDA seront projetés pour leurs applications potentielles dans les modèles de recherche conçu pour reproduire les conditions telles que AMD, la maladie de Stargardt (une forme de dégénérescence maculaire héréditaire juvénile) et la rétinite pigmentaire (un groupe de maladies héréditaires rétiniennes caractérisée par une perte progressive de la vision périphérique) . Le processus de dépistage des drogues est conçu pour accélérer le processus de développement de médicaments avant d'essais cliniques chez les humains.

Dr Palczewski travaille en collaboration avec des chercheurs Akiko Maeda, MD, PhD, professeur principal dans les départements d'ophtalmologie et de pharmacologie, et Zheng-Rong Lu, Ph.D., professeur de génie biomédical; à se concentrer sur les médicaments existants avec les propriétés chimiques et les résultats des recherches initiales qui suggèrent qu'ils peuvent fournir une base pour développer de nouveaux médicaments pour le traitement des maladies rétiniennes comme AMD.
La recherche s'appuie sur des travaux antérieurs dans le laboratoire du Dr Palczewski, qui identifie les mécanismes de l'oeil responsable de la métabolisation de la vitamine A, une étape essentielle dans le déclenchement des signaux nerveux envoyés au cerveau pour permettre la vision. Les chercheurs ont déterminé que chez les patients en bonne santé, ce cycle fonctionne visuelle rapide. Cependant, chez les patients âgés et ceux atteints de DMLA et de Stargardt, comme les maladies, l'une des réactions biochimiques essentielles de la série qui recyclent vitamine A est ralentie. Cela permet à un sous-produit toxique produit par la dégradation de la vitamine A à s'accumuler, ce qui endommage la rétine au fil du temps, sans doute contribuer au développement de la DMLA et / ou une vision nuire.

Les équipes réunies en ophtalmologie et de pharmacologie sont maintenant à la recherche pour les médicaments qui peuvent cibler le mécanisme qui capte la vitamine A métabolites toxiques, de neutraliser et de contrer l'accumulation de tout sous-produit toxique cycle visuel, comme un moyen de prévention ou de lutte contre les maladies rétiniennes. "Les traitements actuels pour se concentrer AMD sur la gestion des stades tardifs de la maladie. Ces études pourraient conduire à des traitements aux stades précoce et sauver plus de la vision comme un résultat", explique le Dr Lass.

En plus des tests existants approuvé par la FDA des médicaments pour leur capacité à réduire les substances toxiques dans la rétine, des priorités pour la recherche financées par les NIH également inclure une évaluation existants approuvé par la FDA des médicaments que les composés de plomb potentiel de maladies de la rétine, car ces médicaments ont déjà été révélés sûrs et efficace dans la recherche fondamentale et des études cliniques pour d'autres indications. Les chercheurs de même d'évaluer la capacité des composés potentiels de pénétrer et de rester dans l'œil sans affecter négativement la vision et ils vont explorer et développer de nouveaux systèmes de délivrance de médicaments d'atteindre et de maintenir des concentrations thérapeutiques dans l'œil.

«Nous avons une idée de ce que les médicaments pourraient être les plus efficaces pour nos besoins", a déclaré le Dr Maeda, qui a déménagé du Japon aux Etats-Unis pour travailler avec le Dr Palczewski. Elle est co-principal de l'étude enquêteur et un chef de groupe qui est responsable de modèles de recherche fondamentale. «Lors de ma pratique clinique en ophtalmologie, j'ai été très frustré par le manque d'options de traitement pour de nombreux patients avec des maladies de dégénérescence rétinienne, et je suis devenu déterminé à me consacrer au développement de nouveaux traitements pour ces patients à travers la recherche scientifique fondamentale. Je suis très heureux de développer nos idées pour le traitement de maladies actuellement incurables rétine. "

Dr Palczewski et son équipe ont déjà examiné 24 approuvé par la FDA des médicaments, des antibiotiques aux médicaments contre le cancer et les maladies infectieuses, pour leur capacité à attaquer l'accumulation de toxines nocives dans la rétine. Ces études ont été réalisées avec des souris qui ont été génétiquement modifiées pour mimer une maladie de Stargardt. Au moins 16 des médicaments testés ont déjà démontré le potentiel pour limiter la progression des maladies rétiniennes. Les données obtenues ont servi de base pour le financement des 10 millions de dollars du NIH demande de subvention.

SOURCE Case Western Reserve University School of Medicine