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NEI premi Case Western Reserve 10 milioni di dollari per lo studio delle malattie della retina

I Dipartimenti di Farmacologia e di Oftalmologia e Scienze Visive Scuola Case Western Reserve University of Medicine hanno ottenuto un 10,1 milioni dollari sovvenzione da parte del National Eye Institute (NEI) alla ricerca e sviluppo di nuovi trattamenti per le malattie della retina, una delle principali cause di cecità.

"La concessione posizioni fortemente la Facoltà di Medicina e organizzazioni che collaborano a svolgere un ruolo significativo nel promuovere la cura delle malattie della retina per ridare la qualità della vita a innumerevoli pazienti," ha dichiarato Jonathan H. Lass, MD, professore e presidente del Dipartimento di Oftalmologia e Scienze Visive Scuola Case Western Reserve di Medicina e direttore del University Hospitals Eye Institute. "È la più grande borsa del suo genere mai assegnato all'università dal National Eye Institute, un risultato straordinario".

Le NEI, parte del National Institutes of Health (NIH), assegnerà il concede in cinque anni, i finanziamenti il ​​lavoro dei ricercatori dei Dipartimenti di Farmacologia, Oftalmologia e Ingegneria Biomedica presso la Facoltà di Medicina che stanno lavorando in collaborazione con il Gruppo di Studio della retina Therapeutics. Questo consorzio interdisciplinare di ricercatori è lo screening farmaci approvati dalla FDA per la loro potenziale applicazione al trattamento di patologie oculari che interessano la retina.

Il nuovo gruppo, che comprende anche ricercatori del Cincinnati Drug Discovery Center, l'Università di Pennsylvania e Washington University, mira ad accelerare la velocità con cui vengono utilizzate le scoperte scientifiche di base per sviluppare nuove terapie per patologie complesse e malattie della retina.

Malattie che interessano la retina, il tessuto nella parte posteriore dell'occhio responsabile della visione, sono una causa principale di cecità negli adulti negli Stati Uniti. Tali malattie sono l'età degenerazione maculare (AMD), la principale causa di cecità negli adulti di età superiore ai 55 anni. Oltre 1,3 milioni di persone negli Stati Uniti sono legalmente ciechi e da 8 a 10 milioni di persone mostrano segni di invecchiamento di sviluppare AMD, una malattia degli occhi incurabile, caratterizzata da un danno alla retina e la perdita della visione centrale luce del giorno.

"La ricerca è finanziata dal NIH è fondamentale per i pazienti avvalendosi di nuovi trattamenti più efficaci, soprattutto per malattie come AMD, per il quale non esiste attualmente alcuna cura", spiega Krzysztof Palczewski, PhD, John H. Hord professore, presidente del Dipartimento di Farmacologia, e ricercatore principale e direttore della ricerca finanziata dalla sovvenzione NEI nuovo. "Il nostro obiettivo è quello di sviluppare nuovi farmaci basati sullo screening di farmaci approvati dalla FDA per valutarne l'efficacia nel trattamento delle malattie della retina".

I ricercatori utilizzano una vasta gamma di competenze scientifiche e state-of-the-art fisiologiche, chimiche e di analisi delle tecnologie di imaging per testare potenziali terapie delle malattie retiniche in modelli di ricerca di base. Un non-invasiva tecnologia di imaging sviluppato presso la Case Western Reserve dal gruppo di ricerca del Dott. Palczewski la volontà di agevolare il controllo della retina per rilevare cambiamenti molecolari, difetti o tossine nocive nella retina.

Farmaci approvati dalla FDA saranno proiettati per la loro potenziale applicazione in modelli di ricerca progettato per simulare condizioni come AMD, la malattia di Stargardt (una forma di eredità degenerazione maculare giovanile) e la retinite pigmentosa (un gruppo di malattie ereditarie della retina caratterizzate da una progressiva perdita della visione periferica) . Il farmaco-processo di screening è stato progettato per accelerare il processo di sviluppo di un farmaco prima del test clinici sugli esseri umani.

Dr. Palczewski sta lavorando con il ricercatore Akiko Maeda, MD, PhD, docente senior nel Dipartimento di Oftalmologia e Farmacologia, e-Zheng Rong Lu, PhD, professore di ingegneria biomedica; a perfezionare in farmaci esistenti con proprietà chimiche e risultati della ricerca iniziale che suggeriscono che essi possono fornire una base per lo sviluppo di nuovi farmaci per il trattamento di malattie della retina come AMD.
La ricerca si basa su precedenti lavori nel laboratorio del Dr. Palczewski è che ha individuato i meccanismi nell'occhio responsabile per metabolizzare la vitamina A, un passo essenziale per determinare se i segnali nervosi inviati al cervello per permettere la visione. I ricercatori hanno determinato che in pazienti sani, questo ciclo visivo lavora in modo rapido. Tuttavia, nei pazienti più anziani e quelli con AMD e di Stargardt-come le malattie, una delle reazioni biochimiche fondamentali della serie che riciclano la vitamina A è rallentato. Questo permette un sottoprodotto tossico prodotto dalla rottura di vitamina A ad accumularsi, che danneggia la retina nel corso del tempo, probabilmente contribuendo allo sviluppo di AMD e / o alterare la visione.

Le squadre combinate in Oftalmologia e Farmacologia sono ora alla ricerca di farmaci che può avere come bersaglio il meccanismo che cattura la vitamina A metaboliti tossici, per neutralizzare e contrastare l'accumulo di qualsiasi sottoprodotto del ciclo visivo tossici, come mezzo per prevenire o controllare le malattie della retina. "Gli attuali trattamenti per AMD concentrarsi sulla gestione delle ultime fasi della malattia. Questi studi potrebbero portare a trattamenti nelle fasi precedenti e risparmiare di più la visione come risultato" dice il Dott. Lass.

Oltre ai test attuali farmaci approvati dalla FDA per la loro capacità di ridurre le sostanze tossiche all'interno della retina, le priorità per il NIH ricerca finanziata anche valutare esistenti farmaci approvati dalla FDA, come i composti del piombo potenziale per le malattie della retina, perché questi farmaci sono già stato dimostrato sicuro ed efficace nella ricerca di base e studi clinici per altre indicazioni. I ricercatori anche valutare la capacità di composti possono penetrare e rimangono negli occhi, senza influire negativamente sulla visione e di essi possano esplorare e sviluppare nuovi sistemi di drug delivery per ottenere e mantenere le concentrazioni di farmaci terapeutici negli occhi.

"Abbiamo un'idea di ciò che le droghe potrebbero essere più efficaci per i nostri scopi", ha detto il Dott. Maeda, che si trasferì dal Giappone agli Stati Uniti di lavorare con il dottor Palczewski. Lei è dello studio co-Principal Investigator e leader del gruppo che è responsabile per i modelli di ricerca di base. "Durante la mia pratica clinica in oftalmologia, ero molto frustrato per la mancanza di opzioni di trattamento per molti pazienti affetti da malattie degenerative della retina, e mi sono deciso di dedicarmi allo sviluppo di nuovi trattamenti per questi pazienti, attraverso la ricerca scientifica di base. Sono molto entusiasta di sviluppare le nostre idee per il trattamento delle malattie retiniche attualmente incurabile ".

Dr. Palczewski e il suo team hanno già esaminati 24 farmaci approvati dalla FDA, dagli antibiotici ai farmaci contro il cancro e le malattie infettive, per la loro capacità di attaccare l'accumulo di tossine nocive nella retina. Questi studi sono stati fatti con i topi che sono stati geneticamente modificati per simulare la malattia di Stargardt. Almeno 16 dei farmaci testati hanno già dimostrato le potenzialità per limitare la progressione delle malattie retiniche. I dati ottenuti hanno fornito la base per il finanziamento 10 milioni di dollari NIH richiesta di sovvenzione.

FONTE Case Western Reserve University School of Medicine