Manchester pesquisa oferece esperança para o tratamento de hiperinsulinismo congênito

Cientistas da Universidade de Manchester, levaram uma equipe internacional para descobrir novos tratamentos para uma doença infantil rara e potencialmente letal que é o oposto clínico de diabetes mellitus.

Hiperinsulinismo congênito (CHI) é uma condição em que o pâncreas do corpo produz muita insulina - ao invés de muito pouco como no diabetes - por isso o entendimento da doença levou a avanços no tratamento do diabetes.

Este último estudo, publicado na revista Diabetes hoje (quarta-feira), foi realizado com colegas clínicos em hospitais em toda a Europa e nos dois centros de referência para o hiperinsulinismo no Reino Unido, o Royal Hospital Manchester Criança e do Great Ormond Street Hospital, em Londres.

"Em saudáveis ​​células produtoras de insulina do pâncreas, um pequeno grupo de proteínas que funcionam como interruptores e regular a quantidade de insulina é liberada", disse Karen Cosgrove, que liderou a pesquisa com o professor Mark Dunne em Manchester Faculdade de Ciências da Vida.

"Quando essas proteínas não funcionar as células podem liberação de insulina muito pouco - o que resulta em diabetes mellitus, ou muita insulina -. Conduzindo a hiperinsulinismo congênito"

Ela continuou: "CHI causas perigosamente baixos níveis sanguíneos de açúcar que pode levar a convulsões e danos cerebrais se não for tratada rapidamente, é uma condição complexa causada por defeitos genéticos que mantêm as células produtoras de insulina ligado quando deveriam ser desligados..

"Nosso grupo foi o primeiro a mostrar como esses defeitos genéticos levou à liberação de insulina em pacientes sem controle de alguns anos atrás. Agora, temos tomado as células de pacientes após a cirurgia e comprovado que, em alguns casos, é possível corrigir defeitos de as células desonestos. "

Tratamentos medicamentosos atuais para CHI muitas vezes falham nas formas mais graves da doença eo paciente tem que ter alguns, ou a maioria, de seu pâncreas removido. Os pesquisadores descobriram que o tratamento de Manchester células em condições especialmente modificado ajudou a recuperar a função dos interruptores internos que a liberação de insulina controle. Através destas experiências da equipe forneceram a primeira evidência de que os resultados de defeitos gene pode ser revertido em insulina humana produzindo células.

Uma das drogas usadas em seus estudos está atualmente em ensaios clínicos para o tratamento de pacientes com fibrose cística, mas não foi testado em pacientes com CHI. A equipe esperam que sua descoberta possa abrir caminho para novas drogas ou similar para ser usado em ensaios clínicos para o hiperinsulinismo.

"Embora nossos resultados são realmente encorajador esta não é uma bala mágica para o tratamento desta condição devastadora, mas oferece uma esperança real de que no futuro poderemos ser capazes de usar novos medicamentos que podem reverter a defeitos de celular", acrescentou o Dr. Cosgrove .

Fonte: Universidade de Manchester

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