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Il nuovo trattamento migliora la funzione immune in 13enne con la sindrome di Wiskott-Aldrich

In un approccio novello che funziona intorno al difetto di gene nella sindrome di Wiskott-Aldrich, un disordine ereditato di immunodeficienza, ricercatori ha usato una via alternativa di segnalazione delle cellule per migliorare significativamente la funzione immune in un ragazzo di 13 anni con la malattia. Lo studio, all'ospedale pediatrico di Filadelfia, fornisce un prova-de-principio che l'immunoterapia, che sfrutta gli elementi del sistema immunitario dell'organismo, può essere usata per trattare questo disordine raro ma spesso micidiale.

“Se questo risultato iniziale incoraggiante sostiene in ulteriori studi clinici, possiamo avere una nuova opzione del trattamento per i pazienti con la sindrome di Wiskott-Aldrich,„ ha detto l'immunologo pediatrico Giordania S. Orange, M.D., Ph.D., che tiene la presidenza dotata Modell recentemente stabilita di Jeffrey nella ricerca pediatrica nell'immunologia all'ospedale pediatrico.

Lo studio di immunoterapia compare nell'edizione dell'aprile 2011 del giornale di ricerca clinica.

La sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) è un disordine complesso di immunodeficienza caratterizzato dalle infezioni, dall'eczema e dalla trompocitopenia ricorrenti (un conteggio delle piastrine basso). Le mutazioni in ERANO disable del gene la sua capacità di produrre ERANO proteina (vespa), che fondamentalmente pregiudica le celle di uccisore naturali delle celle-particolare (NK) immuni, una componente importante del sistema immunitario innato. Senza vespa, le difese immuni sono compromesse, andare ERA pazienti a rischio della morte prematura dall'infezione e dai cancri. Questo rischio esiste anche per i pazienti influenzati leggermente vicino ERA.

La sola maturazione corrente per ERA è trapianto della cellula staminale, una procedura potenzialmente rischiosa attualmente giustificata in casi gravi. Inoltre, l'arancia recentemente contribuita ad un piccolo studio sperimentale su terapia genica per piombo dai ricercatori europei, che hanno raggiunto i vantaggi clinici in due giovani ragazzi severamente influenzati.

Lo studio corrente rappresenta un approccio diverso da trapianto o da terapia genica della cellula staminale. Invece di introdurre inserire o le celle immuni normalmente di funzionamento il DNA per correggere il gene difettoso, l'arancia ed i colleghi hanno identificato ed usato una via alternativa a riparare la funzione immune.

I ricercatori hanno usato l'interleuchina 2 (IL-2), una citochina, o la proteina di cella-segnalazione, una molecola naturale con un ruolo chiave nel sistema immunitario. In una serie della cella studia, essi ha rivelato i meccanismi da cui filamenti dell'actina di controllo di segnali IL-2, strutture della cellula che permettono alle celle di uccisore naturali di montare un'efficace risposta immunitaria.

“IL-2 permette alle celle di NK di diventare citotossico-alle celle non Xeros di uccisione,„ ha detto l'arancia. “Questo accade anche in assenza della vespa, la proteina che è carente dentro ERA pazienti.„ I ricercatori nel laboratorio dell'arancia hanno trovato che nelle colture cellulari, IL-2 ha indotto la funzione di una proteina chiamata WAVE2, simile alla vespa, ma all'indipendente da. La proteina WAVE2 ha agito similmente alla vespa, ma è stata raggiunta con una via alternativa che permette alla funzione in celle di NK.

Per di più, IL-2 ha raggiunto i vantaggi clinici del laboratorio in un paziente teenaged in questo studio. Il paziente, un ragazzo di 13 anni con delicato ERA, aveva sofferto le infezioni ricorrenti delle vie respiratorie e vari dei suoi zii erano morto prematuramente dai cancri del globulo.

I ricercatori hanno iniettato il paziente con IL-2 farmaceuticamente prodotto in tre corsi del trattamento oltre 27 settimane. Alla conclusione del trattamento, le celle del NK del paziente hanno avute citotossicità quasi identica a quella di un oggetto in buona salute di controllo. Ha tollerato bene il trattamento IL-2, con soltanto le reazioni secondarie dell'interfaccia al sito iniezione.

“Sebbene gli studi di approfondimento siano necessari da studiare i vantaggi a lungo raggio e da provare IL-2 in pazienti supplementari, i risultati iniziali sono incoraggianti,„ ha detto l'arancia. “Se le citochine possono fornire ai vantaggi clinici bassa tossicità, questa può rappresentare un avanzamento e un'opportunità importanti per tutti i pazienti con la sindrome di Wiskott-Aldrich.„

L'arancia ha ricevuto il riconoscimento scientifico internazionale per le sue indagini sulla biologia delle celle di NK. Nel 1996, mentre un dottorando, lui ha scoperto che le celle di NK producono le citochine per partecipare a difendere l'organismo contro i virus. Da allora, ha ridefinito il ruolo delle carenze delle cellule di NK in varie malattie genetiche umane. All'ospedale pediatrico di Filadelfia, l'arancia dirige il centro diagnostico di Jeffrey Modell, che si occupa dei bambini con le malattie primarie di immunodeficienza.