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L'ISIS riceve il pagamento a avanzamento lavori di $5M da GSK per l'inizio ISIS-TTRRx dello studio di Fase 1

Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISIS) annunciato oggi che utile un pagamento a avanzamento lavori $5 milioni da GlaxoSmithKline (GSK) relativo all'inizio di uno studio clinico di Fase 1 per ISIS-TTRRx.  ISIS-TTRRx è destinato per trattare l'amiloidosi di transthyretin, una malattia genetica severa e rara caratterizzata da degenerazione lenta dei tessuti periferici del cuore e/o del nervo. ISIS-TTRRx è la prima droga antisenso per fornire lo sviluppo nell'ambito dell'alleanza strategica dell'ISIS con GSK.

“Siamo molto piacevoli con i successi della nostra collaborazione con GSK, un partner con competenza significativa nello sviluppo delle droghe trattare le malattie severe e rare.  In un poco in un anno, abbiamo cominciato lo sviluppo clinico sulla prima droga in questa collaborazione ed aspettiamo con impazienza di entrare le droghe supplementari da questa collaborazione nella nostra conduttura,„ ha detto B. Lynne Parshall, Direttore Operativo e CFO di ISIS.   “I progressi che abbiamo realizzato con GSK sono rappresentante del valore questo tipo di alleanza può fornire noi ed ai nostri partner.  La struttura innovatrice di questa alleanza permette che noi gestiamo e facilitiamo lo sviluppo rapido delle droghe mentre collabora con un partner di alta qualità per massimizzare il valore delle droghe nello sviluppo e nella commercializzazione della tardi-fase.  Già utile $48 milioni nei pagamenti da GSK, compreso $8 milioni questo anno.  Questo anno, prevediamo realizzare i progressi significativi in nostre droghe per trattare le malattie severe e rare, quale l'amiloidosi di transthyretin.„

ISIS-TTRRx è una droga antisenso che mira al transthyretin, o TTR, per il trattamento dell'amiloidosi di transthyretin, una malattia interna che pregiudica uno in 100,000 persone o circa 50,000 persone universalmente.  ISIS-TTRRx inizialmente sarà sviluppato per i pazienti con la polineuropatia familiare dell'amiloide, o FAP, che hanno accumulazione di TTR in loro nervi periferici ed avvertono la perdita di funzioni di motore, come camminata.  Sebbene questi pazienti avvertano il danno debilitante del nervo in tutto il loro organismo, muoiono tipicamente dallo spreco dovuto la capitalizzazione di TTR nel tratto intestinale, che impedisce l'assorbimento adeguato delle sostanze nutrienti.  Corrente non ci sono droghe approvate per trattare l'amiloidosi di transthyretin e la sola opzione disponibile approvata è trapianto del fegato.  Purtroppo, la disponibilità dei fegati erogatori è molto limitata e soltanto una frazione dei pazienti è ammissibile per questa procedura molto costosa e dilagante.  

Nel Marzo 2010, ISIS inserito in un'alleanza strategica con GSK per sviluppare terapeutica del RNA per raro e le malattie infettive.  Ai sensi dell'accordo, l'ISIS ha ricevuto in anticipo un pagamento $35 milioni da GSK ed è ammissibile ricevere i canoni ed i pagamenti a avanzamento lavori, ammontanti a quasi $1,5 miliardo, nel caso tutti e sei i programmi sono sviluppati con successo per una o più indicazioni e sono commercializzati da parte a parte agli obiettivi di vendite pre-acconsentiti.  Con l'inizio dello studio di Fase 1 su ISIS-TTRRx, l'ISIS utile $10 milioni nei pagamenti a avanzamento lavori nell'ambito della collaborazione.

SOURCE Isis Pharmaceuticals, Inc.