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Repligen reçoit l'approbation de la FDA pour débuter RG3039 l'essai de la phase 1 dans l'amyotrophie spinale

Repligen Corporation (NASDAQ : RGEN) annoncé aujourd'hui qu'il a reçu l'approbation de Food and Drug Administration (FDA) pour commencer un test clinique de la phase 1 de RG3039, une demande de règlement potentielle pour l'amyotrophie spinale (SMA). SMA est une maladie neurodegenerative héritée dans laquelle une défectuosité dans (« neurone moteur de survie ») le gène SMN1 a comme conséquence les concentrations faibles de la protéine SMN et mène aux dégâts graduels aux neurones moteurs, à la perte de fonctionnement de muscle et, dans beaucoup de patients, à la mort précoce. C'est une étude en double aveugle d'évaluer le profil pharmacocinétique et de sécurité des doses de escalade de RG3039 dans jusqu'à 40 volontaires en bonne santé. Ce sera le premier test clinique d'un médicament nouveau particulièrement conçu pour traiter SMA et la première approche de demande de règlement qui recherche à augmenter des niveaux de la protéine SMN.

« Nous sommes très heureux d'avoir reçu l'approbation pour commencer des tests cliniques humains avec RG3039, » Walter indiqué C. Herlihy, président directeur général de Repligen Corporation. « RG3039 vise le déficit de faisceau de SMA et si cette approche thérapeutique est couronnée de succès, il a le potentiel d'arrêter ou ralentir la progression de la maladie et d'améliorer de manière significative les durées des patients. »

Les patients manquant d'un gène SMN1 fonctionnel survivent seulement parce que les êtres humains transportent un deuxième gène SMN2 appelé qui produit les concentrations faibles de la protéine de SMN. RG3039, un composé oralement bioavailable, est un inhibiteur de l'ARN traitant l'enzyme qui vise SMN2 et a été montrée à la production d'augmentation de la protéine de SMN en cellules dérivées des patients. De plus, RG3039 a été montré pour améliorer la mobilité et la durée de vie dans des modèles animaux précliniques de SMA. RG3039 est une substance active neuve, qui est le sujet de composition mondiale des demandes de brevet de question qui, si permises, demeureront en vigueur jusqu'en 2028 avant toutes les extensions de condition de brevet.

Source:

Repligen Corporation