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Repligen riceve l'approvazione da FDA per cominciare RG3039 la prova di fase 1 nell'atrofia muscolare spinale

Repligen Corporation (NASDAQ: RGEN) annunciato oggi che ha ricevuto l'approvazione da Food and Drug Administration (FDA) per iniziare un test clinico di fase 1 di RG3039, un trattamento potenziale per atrofia muscolare spinale (SMA). SMA è una malattia neurodegenerative ereditata in cui un difetto di sopravvivenza„) nel gene SMN1 (“motoneurone provoca i bassi livelli della proteina SMN e piombo a danneggiamento progressivo dei motoneuroni, della perdita di funzione di muscolo e, in molti pazienti, della morte prematura. Ciò è uno studio di prova alla cieca per valutare il profilo di sicurezza e farmacocinetico delle dosi crescenti di RG3039 in fino a 40 volontari sani. Ciò sarà il primo test clinico di una droga novella specificamente destinata per trattare SMA ed il primo approccio del trattamento che cerca di aumentare i livelli della proteina SMN.

“Siamo molto piacevoli ricevere l'approvazione per iniziare i test clinici umani con RG3039,„ Walter indicato C. Herlihy, presidente e direttore generale di Repligen Corporation. “RG3039 mira al deficit di memoria di SMA e se questo approccio terapeutico riesce, ha il potenziale di arrestare o rallentare la progressione di malattia e di migliorare significativamente le vite dei pazienti.„

I pazienti che mancano di un gene funzionale SMN1 sopravvivono a soltanto perché gli esseri umani portano uno SMN2 chiamato secondo gene che produce i bassi livelli di proteina di SMN. RG3039, un composto oralmente bioavailable, è un inibitore di un enzima di trattamento del RNA che mira a SMN2 ed è stato indicato a produzione di aumento della proteina di SMN in celle derivate dai pazienti. Inoltre, RG3039 è stato indicato per migliorare la mobilità e la durata della vita nei modelli animali preclinici di SMA. RG3039 è una nuova entità chimica, che è l'argomento di composizione mondiale delle richieste di brevetto della materia che, se permesse, rimarranno in vigore fino al 2028 prima di tutte le estensioni di termine di brevetto.

Source:

Repligen Corporation