Repligen riceve l'approvazione FDA per iniziare RG3039 Fase 1 processo in Atrofia Muscolare Spinale

Repligen Corporation (NASDAQ: RGEN) ha annunciato oggi di aver ricevuto l'approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) per iniziare una sperimentazione clinica di Fase 1 di RG3039, un potenziale trattamento per l'atrofia muscolare spinale (SMA). SMA è una malattia ereditaria neurodegenerativa in cui un difetto del gene SMN1 ("sopravvivenza dei motoneuroni") i risultati gene bassi livelli della proteina SMN e porta a danni progressivi ai neuroni motori, perdita della funzione muscolare e, in molti pazienti, la morte prematura . Si tratta di un studio in doppio cieco per valutare il profilo farmacocinetico e la sicurezza di dosi crescenti di RG3039 in un massimo di 40 volontari sani. Questa sarà la prima sperimentazione clinica di un nuovo farmaco specificamente progettato per trattare SMA e l'approccio primo trattamento che cerca di aumentare i livelli della proteina SMN.

"Siamo molto lieti di aver ricevuto l'autorizzazione a iniziare studi clinici con RG3039", ha dichiarato Walter C. Herlihy, Presidente e Chief Executive Officer di Repligen Corporation. "RG3039 obiettivi del deficit centrale della SMA e se questo approccio terapeutico è successo, ha il potenziale di arrestare o rallentare la progressione della malattia e migliorare in modo significativo la vita dei pazienti '."

I pazienti privi di una funzionale gene SMN1 sopravvivere solo perché gli esseri umani portano un secondo gene chiamato SMN2 che produce bassi livelli di proteina SMN. RG3039, un composto biodisponibile per via orale, è un inibitore di un enzima, l'elaborazione di RNA che si rivolge SMN2 e ha dimostrato di aumentare la produzione della proteina SMN in cellule derivate da pazienti. Inoltre, RG3039 ha dimostrato di migliorare la mobilità e la durata in modelli animali preclinici di SMA. RG3039 è una nuova entità chimica, che è oggetto di composizione a livello mondiale di domande di brevetto materia che, se consentito, resterà in vigore fino al 2028 prima di estensioni termine qualsiasi brevetto.

Fonte: Repligen Corporation

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