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Repligen recebe a aprovação do FDA para começar RG3039 a experimentação da fase 1 na atrofia muscular espinal

Repligen Corporaçõ (NASDAQ: RGEN) anunciado hoje que recebeu a aprovação de Food and Drug Administration (FDA) para iniciar um ensaio clínico da fase 1 de RG3039, um tratamento potencial para a atrofia muscular espinal (SMA). SMA é uma doença neurodegenerative herdada em que um defeito (da “neurônio de motor sobrevivência”) no gene SMN1 conduz aos baixos níveis da proteína SMN e conduz a dano progressivo aos neurônios de motor, à perda de função de músculo e, em muitos pacientes, à morte adiantada. Este é um estudo dobro-cego para avaliar o perfil farmacocinético e de segurança de doses de escalada de RG3039 em até 40 voluntários saudáveis. Este será o primeiro ensaio clínico de uma droga nova projetada especificamente tratar SMA e a primeira aproximação do tratamento que procura aumentar níveis da proteína SMN.

“Nós somos muito satisfeitos ter recebido a aprovação para iniciar ensaios clínicos humanos com RG3039,” Walter indicado C. Herlihy, presidente e director-geral de Repligen Corporaçõ. “RG3039 visa o deficit do núcleo de SMA e se esta aproximação terapêutica é bem sucedida, tem o potencial prender ou retardar a progressão da doença e melhorar significativamente as vidas dos pacientes.”

Os pacientes que faltam um gene SMN1 funcional sobrevivem somente porque os seres humanos levam um SMN2 chamado segundo gene que produza baixos níveis de proteína de SMN. RG3039, um composto oral bioavailable, é um inibidor de um RNA que processa a enzima que visa SMN2 e foi mostrada à produção do aumento de proteína de SMN nas pilhas derivadas dos pacientes. Além, RG3039 foi mostrado para melhorar a mobilidade e o tempo em modelos animais pré-clínicos de SMA. RG3039 é uma entidade química nova, que seja o assunto da composição mundial das solicitudes de patente da matéria que, se permitidas, permanecerão na força até 2028 antes de todas as extensões do termo de patente.

Source:

Repligen Corporation