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Repligen recibe la aprobación del FDA para comenzar RG3039 juicio de la fase 1 en atrofia muscular espinal

Repligen Corporation (NASDAQ: RGEN) anunciado hoy que ha recibido la aprobación de Food and Drug Administration (FDA) para iniciar una juicio clínica de la fase 1 de RG3039, un tratamiento potencial para la atrofia muscular espinal (SMA). SMA es una enfermedad neurodegenerative heredada en la cual un defecto en (“neurona de motor de la supervivencia”) el gen SMN1 da lugar a los niveles bajos de la proteína SMN y lleva al daño progresivo a las neuronas de motor, a la baja de la función de músculo y, en muchos pacientes, a la muerte temprana. Esto es un estudio de doble anonimato para evaluar el perfil farmacocinético y de seguro de dosis que intensifican de RG3039 en hasta 40 voluntarios sanos. Ésta será la primera juicio clínica de una droga nueva diseñada específicamente para tratar SMA y la primera aproximación del tratamiento que intenta aumentar los niveles de la proteína SMN.

“Estamos muy contentos haber recibido la aprobación para iniciar juicios clínicas humanas con RG3039,” Gualterio declarado C. Herlihy, presidente y director general de Repligen Corporation. “RG3039 apunta el déficit de la base de SMA y si esta aproximación terapéutica es acertada, tiene el potencial de arrestar o de reducir la progresión de la enfermedad y de perfeccionar importante las vidas de los pacientes.”

Los pacientes que faltan un gen funcional SMN1 sobreviven solamente porque los seres humanos llevan un SMN2 llamado segundo gen que produzca niveles bajos de la proteína de SMN. RG3039, una composición oral bioavailable, es un inhibidor de un ARN que tramita la enzima que apunta SMN2 y se ha mostrado a la producción del aumento de proteína de SMN en las células derivadas de pacientes. Además, RG3039 se ha mostrado para perfeccionar movilidad y vida útil en modelos animales preclínicos de SMA. RG3039 es una nueva entidad química, que es el tema de la composición mundial de las solicitudes de patente de la materia que, si están permitidas, seguirá habiendo en vigor hasta el 2028 antes de cualquier extensión del término de patente.

Source:

Repligen Corporation