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Alnylam procura o afastamento de CTA iniciar a fase de ALN-PCS mim ensaio clínico para o hypercholesterolemia severo

Alnylam Fármacos, Inc. (Nasdaq: ALNY), uma empresa principal da terapêutica de RNAi, anunciada hoje que arquivou uma aplicação de ensaio clínico (CTA) com entidade regular dos produtos das medicinas e dos cuidados médicos (MHRA) para iniciar uma fase mim ensaio clínico com ALN-PCS, um RNAi terapêutico para o tratamento do hypercholesterolemia severo. Em cima de receber o afastamento do CTA, planos de Alnylam para iniciar a fase eu experimentação e espero apresentar a segurança inicial, tolerabilidade, e os dados clínicos da actividade deste estudam até o final deste ano.

“uma descoberta científica principal que aconteça uma vez cada década ou assim”

“O arquivamento deste CTA marca um marco miliário importante em nossos esforços do produto de Alnylam 5x15, porque é o primeiro programa usando nossa tecnologia do nanoparticle do lipido da segunda geração para entrar no teste clínico, aonde nós apontamos ter a segurança importante, a tolerabilidade, e dados clínicos da actividade pela extremidade do ano. Além disso, nós somos entusiasmado sobre o potencial para que ALN-PCS faça um impacto no tratamento do hypercholesterolemia severo como alvos terapêuticos deste RNAi intracelular e PCSK9 extracelular, um alvo validado pela genética humana que é sabida para jogar um papel fundamental no metabolismo do colesterol de LDL,” disse Akshay K. Vaishnaw, M.D., Ph.D., vice-presidente superior e médico do chefe de Alnylam. “Nós continuamos a executar em nossa iniciativa de Alnylam 5x15, que é centrada sobre o avanço da terapêutica inovativa de RNAi que endereça alvos e doenças genetically definidos com necessidade médica não satisfeita alta. ALN-PCS representa o segundo de tais programas, depois de ALN-TTR01 que é actualmente em uma fase onde mim a experimentação com dados esperou mais tarde este quarto.”

ALN-PCS é um RNAi sistemàtica entregado terapêutico visando o tipo 9 do subtilisin/kexin do convertase do proprotein do gene, ou PCSK9, um alvo validado pela genética humana que é envolvida no metabolismo do colesterol da lipoproteína de baixa densidade (LDLc, ou do colesterol “ruim”). ALN-PCS visa PCSK9 intracelular e extracelular, phenocopying desse modo a genética humana observada na perda da função ou das mutações nulas do ser humano PCSK9 (N. Engl. MED do J. (2006) 354:1264-1272; Am. J. Zumbido. Genet. (2006) 79: 514-523), sem alguns efeitos adversos em níveis da lipoproteína high-density (HDL, ou “bom” colesterol). Um RNAi PCSK9 de escolha de objectivos terapêutico tem o potencial abaixar o tecido e níveis de circulação da proteína do plasma PCSK9 tendo por resultado uns níveis mais altos do receptor de LDL no fígado, e abaixa subseqüentemente níveis de LDLc. Um mais baixo LDLc é associado com um risco diminuído de doença cardiovascular, incluindo o enfarte do miocárdio. Os dados pré-clínicos do programa de ALN-PCS mostraram o silêncio específico de PCSK9 mRNA no fígado, e os níveis da proteína do plasma PCSK9 de até 90%, com um ED50 (a dose que fornecesse um efeito 50% de silêncio) de aproximadamente 0,06 mg/kg para o mRNA e a redução da proteína. Estes estudos igualmente demonstraram uma redução maior a de 50% nos níveis de LDLc, que é rápido e bens, durando por semanas após uma única dose.

Conforme o CTA arquivado, a fase onde eu experimentação de ALN-PCS sou esperado ser conduzido no Reino Unido como um estudo de ascensão randomized, único-cego, placebo-controlado, único da dose, registrando aproximadamente 32 assuntos voluntários saudáveis com linha de base elevado LDLc (>116mg/dL). O objetivo preliminar do estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade de uma única dose de ALN-PCS, com os pacientes que estão sendo registrados em cinco coortes seqüenciais das doses crescentes que variam de 0,015 a 0,25 mg/kg. Os objetivos secundários incluem a caracterização de farmacocinética do plasma e da urina de ALN-PCS, e a avaliação de efeitos pharmacodynamic da droga na proteína do plasma PCSK9 e de níveis de LDLc medidos das amostras de sangue de série antes e depois da dose.

ALN-PCS é um RNAi terapêutico que utilize a tecnologia de segunda geração proprietária do nanoparticle do lipido (LNP) de Alnylam, especificamente de que que usa o lipido MC3.

Source:

 Alnylam Pharmaceuticals