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ODAC recommande Ferriprox d'ApoPharma pour que l'approbation de FDA traite la surcharge de fer de transfusional

ApoPharma Inc. a aujourd'hui annoncé que le Comité Consultatif Encologique de Médicaments (ODAC) vers les États-Unis Food and Drug Administration (FDA) a voté 10 - 2 pour recommander que la FDA accordent à l'approbation accélérée de Ferriprox® (deferiprone), un chélateur oral de fer, parce que la demande de règlement des patients présentant la surcharge de fer de transfusional quand le traitement actuel de chélation est inadéquat.

« Nous sommes très heureux que les membres d'ODAC ont répondus franchement à la totalité des données cliniques et à l'expérience professionnelle déterminée de Ferriprox, » avons dit M. Michael Spino, Président, ApoPharma Inc. « Si approuvés, ce médicament fournirons une option neuve en critique importante de demande de règlement aux personnes dont la chélation actuelle est inadéquate. »

Sous l'Acte de Redevance d'Utilisation de Médicament Délivré sur Ordonnance (PDUFA), on s'attend à ce que la FDA agisse sur la Demande Neuve de Médicament de Ferriprox par 14 octobre 2011. Bien Que la FDA suive habituellement des recommandations d'ODAC, elle n'est pas obligée de faire ainsi.

À un moment donné aux Etats-Unis, approximativement 500 à 1.000 patients avec la thalassémie héritée de trouble sanguin, exigent des transfusions sanguines régulières pour survivre.  Il y a également un nombre de plus en plus important des patients présentant l'anémie falciforme (SCD), qui exigent des transfusions d'éviter des complications associées avec leur état. Tandis Que les transfusions sanguines répétées sont de sauvetage pour beaucoup de patients, ces transfusions peuvent avoir comme conséquence les niveaux toxiques de fer dans leur sang et les organes tels que le coeur, et le foie. Sans traitement efficace, la surcharge de fer peut mener à la défaillance et à la mort précoce d'organe.

Approximativement un quart de patients de thalassémie ne peuvent pas manager la surcharge de fer avec des options actuellement disponibles de demande de règlement, selon la recherche conduite par le Réseau Clinique de Recherches de Thalassémie financée par NIH.  

Dans les études cliniques, les publications et les données produites par ApoPharma, y compris 34.000 années patientes d'exposition au-dessus de plus qu'une décennie, Ferriprox a expliqué qu'il peut régler le fardeau de fer dans les patients qui sont personne à charge de transfusion. Dans un examen des patients que la chélation précédente défaillie dans les études parrainées par ApoPharma, 52 pour cent ont été avec succès soignés avec Ferriprox, comme évalué par des niveaux de ferritine de sérum, une mesure de fer au corps entier.

En émettant leur recommandation, le Comité a noté qu'ApoPharma devrait conduire des tests cliniques supplémentaires de Ferriprox pour confirmer la sécurité et l'efficacité dans les patients présentant la surcharge de fer, mettant l'accent sur le besoin de tels étudie dans les patients avec SCD.

Ferriprox est approuvé dans 61 pays mondiaux pour la demande de règlement de la surcharge de fer dans les patients avec le commandant de thalassémie quand le traitement normal (déféroxamine) est contre-indiqué ou inadéquat. Si la FDA reçoit la recommandation d'ODAC, l'approbation permettra la demande de règlement des patients surchargés par fer qui ont échoué sous le traitement actuel à traiter avec Ferriprox.

Un--deux aux % de patients de Ferriprox développez l'agranulocytose, un déclin de certains globules blancs (neutrophiles) qui peuvent mettre des patients en danger pour des infections.  Au cas où la FDA suivrait la recommandation d'ODAC, ApoPharma a proposé pour introduire un programme éducatif conçu pour atténuer les risques potentiels parmi des patients prenant Ferriprox assimilé à un programme réussi mis en application en Europe.

SOURCE ApoPharma Inc.