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ODAC raccomanda il Ferriprox di ApoPharma affinchè l'approvazione di FDA tratti il sovraccarico del ferro di transfusional

ApoPharma Inc. oggi ha annunciato che il Comitato Consultivo Oncologico delle Droghe (ODAC) negli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) ha votato 10 - 2 per raccomandare che la concessione di FDA accelerasse l'approvazione di Ferriprox® (deferiprone), un chelatore orale del ferro, per il trattamento dei pazienti con sovraccarico del ferro di transfusional quando la terapia corrente di chelazione è insufficiente.

“Siamo molto piacevoli che i membri di ODAC hanno risposto positivamente alla totalità dei dati clinici ed al registro stabilito di Ferriprox,„ abbiamo detto il Dr. Michael Spino, President, ApoPharma Inc. “Se approvati, questa droga forniremo una nuova opzione estremamente importante del trattamento alle persone di cui la chelazione corrente è insufficiente.„

A Norma della Legge della Quota A Carico Dell'utente Del Farmaco da Vendere su Ricetta Medica (PDUFA), FDA si pensa che agisca sulla Nuova Domanda della Droga di Ferriprox dal 14 ottobre 2011. Sebbene FDA segua solitamente le raccomandazioni di ODAC, non è costretto per agire in tal modo.

In qualunque momento negli Stati Uniti, circa 500 - 1.000 pazienti con la talassemia ereditata di disordine di sangue, richiedono le trasfusioni di sangue regolari per sopravvivere a.  Egualmente c'è un numero crescente dei pazienti con l'anemia drepanocitica (SCD), che richiedono le trasfusioni di impedire le complicazioni connesse con il loro stato. Mentre le trasfusioni di sangue ripetute sono salvataggio per molti pazienti, queste trasfusioni possono provocare i livelli tossici del ferro nel loro sangue e gli organi quali il cuore ed il fegato. Senza efficace trattamento, il sovraccarico del ferro può piombo all'errore ed alla morte prematura dell'organo.

Circa un quarto dei pazienti della talassemia non può gestire il sovraccarico del ferro con le opzioni attualmente disponibili del trattamento, secondo la ricerca condotta tramite la Rete Clinica della Ricerca alla la Talassemia fondata NIH.  

Negli studi, nelle pubblicazioni cliniche e nei dati generati da ApoPharma, compreso 34.000 anni pazienti di esposizione sopra più di una decade, Ferriprox ha dimostrato che può gestire il carico del ferro in pazienti che sono dipendente della trasfusione. In una rassegna dei pazienti che la chelazione precedente guastata negli studi promossi da ApoPharma, 52 per cento è stata curata con successo con Ferriprox, come valutato dai livelli della ferritina del siero, una misura di ferro dal corpo intero.

Nella fabbricazione della loro raccomandazione, il Comitato ha notato che ApoPharma dovrebbe condurre i test clinici supplementari di Ferriprox per confermare la sicurezza e l'efficacia in pazienti con sovraccarico del ferro, sottolineante l'esigenza di tali studia in pazienti con SCD.

Ferriprox è approvato in 61 paese universalmente per il trattamento di sovraccarico del ferro in pazienti con la talassemia majore quando la terapia standard (deferoxamine) è controindicata o insufficiente. Se FDA accetta la raccomandazione di ODAC, l'approvazione permetterà il trattamento dei pazienti sovraccaricati ferro che sono venuto a mancare nell'ambito della terapia corrente da trattare con Ferriprox.

Un--du'alle percentuali dei pazienti di Ferriprox sviluppi la agranulocitosi, un declino dei globuli bianchi sicuri (neutrofili) che possono mettere i pazienti a rischio delle infezioni.  Nel caso in cui FDA segua la raccomandazione di ODAC, ApoPharma ha proposto di introdurre un programma educativo destinato per attenuare i rischi potenziali fra i pazienti che catturano Ferriprox simile ad un riuscito programma applicato in Europa.

SOURCE ApoPharma Inc.