L'ACTE reçoit le jeu BRITANNIQUE de MHRA pour l'essai hESC-dérivé de cellules de RPE pour la dystrophie maculaire de Stargardt

Cell Technology, Inc. avancée (« ACTE ») ; (OTCBB : ACTC), un chef dans le domaine du médicament régénérateur, annoncé aujourd'hui qu'il a reçu le jeu l'autorité de régulation de médicaments et de santé de produits BRITANNIQUES (MHRA) pour commencer à soigner des patients en tant qu'élément d'un test clinique de la phase 1/2 pour la dystrophie maculaire de Stargardt (SMD) utilisant l'épithélium pigmentaire rétinien (RPE) dérivé des cellules souche embryonnaires humaines (hESCs). L'ACTE a reçu l'approbation assimilée du comité consultatif de thérapie génique (GTAC), qui a la responsabilité de la supervision éthique des propositions de conduire des tests cliniques comportant des traitements de gène ou de cellule souche au R-U. L'agence européenne des médicaments (EMA) a précédemment accordé à la nomination orpheline de médicament pour le produit de cellules du RPE de la compagnie pour l'usage en traitant SMD.

La « maladie de Stargardt est une forme de dégénérescence maculaire qui les causes désactivant la perte de vue dans les jeunes gens et est actuel intraitable »

« C'est une autre étape importante pour l'ACTE et pour l'inducteur du médicament régénérateur, » a dit Gary Rabin, Président et Président d'ACTE. « Nous sommes heureux que l'hôpital d'oeil de Moorfields à Londres ait décidé de participer car un site pour cette étude pendant que nous continuons à évaluer les capacités des cellules hESC-dérivées de RPE pour réparer la rétine et pour réduire le choc de ces maladies oculaires dévastatrices. Nous avons récent annoncé le dosage des premiers patients dans nos tests cliniques de la phase 1/2 pour la dystrophie maculaire de Stargardt et la dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche (DMA sec) avec les cellules hESC-dérivées de RPE aux États-Unis, et les deux patients ont avec succès subi les cabinets de consultation de greffe de patient. Le jeu avec le MHRA pour commencer un essai de SMD au R-U est la première étape dans notre programme de test clinique européen. L'Europe représente non seulement le deuxième plus grand marché pharmaceutique du monde, mais elle est également à la maison à certains des meilleurs hôpitaux et chirurgiens d'oeil dans le monde. Établir des relations internationales autour de nos programmes cliniques, comme avec professeur James Bainbridge à l'hôpital d'oeil de Moorfields est très important pour notre stratégie de développer des traitements régénérateurs neufs de médicament. »

La dystrophie maculaire de Stargardt affecte des 80.000 à 100.000 patients environ aux États-Unis et l'Europe, et entraîne la perte de vision graduelle, commençant habituellement dans les gens entre les âges de 10 à 20. Éventuellement, la cécité résulte de la perte de photorécepteur liée à la dégénérescence dans la couche pigmentée de la rétine, l'épithélium pigmentaire rétinien. La première patiente à traiter aux États-Unis avec les cellules de RPE cellule-dérivées par cheminée était une jeune femme qui était déjà permissible borgne par suite de cette maladie. Ce test clinique neuf-approuvé en Europe sera une étude estimative et préliminaire conçue pour déterminer la sécurité et la tolérabilité des cellules de RPE dérivées des hESCs suivant la greffe sous-rétinienne aux patients avec SMD avancé, et il est assimilé dans le modèle à l'essai FDA-libéré des États-Unis commencé en juillet.

« C'est la première fois qu'un essai embryonnaire de cellule souche jamais a été reconnu n'importe où ailleurs dans le monde, » a dit Robert Lanza, M.D., l'officier scientifique en chef de l'ACTE. La « maladie de Stargardt est actuel intraitable, et est l'une des causes aboutissantes de la cécité juvénile dans le monde. Collectivement, les maladies oculaires dégénératives affligent plus de 25 millions de personnes aux États-Unis seul et l'Europe. Ces maladies ont un choc dévastateur sur des patients et leurs familles, qui a été un facteur intense de motivation pour développer cette demande de règlement neuve. Dans la maladie de Stargardt, la perte de cellules de RPE dans le macula du patient entraîne une perte de photorécepteurs - les cônes et les tiges avec lesquels nous voyons - menant à la cécité. Nous croyons cela transplantant les cellules neuves et en bonne santé de RPE pouvons fournir un traitement efficace pour SMD et peut-être d'autres maladies dégénératives maculaires telles que le DMA sec. Nous sommes excités pour commencer ces essais en Europe, et regard vers l'avant à analyser les caractéristiques que nous continuons à nous rassembler en nos essais actuels pour déterminer la greffe et le fonctionnement des cellules transplantées de RPE. »

L'essai sera abouti par professeur James Bainbridge, chirurgien de conseiller à l'hôpital d'oeil de Moorfields, et à la chaire des études rétiniennes au centre d'enseignement supérieur Londres.

La « maladie de Stargardt est une forme de dégénérescence maculaire qui les causes désactivant la perte de vue dans les jeunes gens et est actuel intraitable, » a dit professeur Bainbridge. « Il y a un potentiel réel que les gens avec des troubles sans visibilité de la rétine comprenant la maladie et la dégénérescence maculaire liée à l'âge de Stargardt pourraient bénéficier à l'avenir de la greffe des cellules rétiniennes. La capacité de produire des cellules rétiniennes des cellules souche dans le laboratoire a été une amélioration significatif et l'opportunité d'aider à traduire une telle technologie en demandes de règlement neuves pour des patients est énormement passionnante. Le contrôle de la sécurité de la greffe rétinienne de cellules dans ce test clinique sera une étape importante vers atteindre cet objectif. »

Source:

Advanced Cell Technology, Inc.