L'ATTO riceve lo spazio BRITANNICO di MHRA per la prova hESC-derivata delle cellule di RPE per la distrofia maculare di Stargardt

Cell Technology, Inc. avanzata (“ATTO„); (OTCBB: ACTC), una guida nel campo di medicina a ricupero, annunciato oggi che ha ricevuto lo spazio agenzia regolatrice dai prodotti BRITANNICI di sanità e delle medicine (MHRA) per cominciare a curare i pazienti come componente di un test clinico di fase 1/2 per la distrofia maculare di Stargardt (SMD) facendo uso dell'epitelio retinico del pigmento (RPE) derivato dalle cellule staminali embrionali umane (hESCs). L'ATTO ha ricevuto la simile approvazione dal comitato consultivo di terapia genica (GTAC), che ha responsabilità della svista etica delle proposte di condurre i test clinici che comprendono le terapie di cellula staminale o del gene nel Regno Unito. L'Agenzia europea per i medicinali (EMA) precedentemente ha accordato la designazione del medicinale orfano per il prodotto delle cellule del RPE della società per uso nel trattamento dello SMD.

“La malattia di Stargardt è un modulo di degenerazione maculare senile che le cause che rendono non valida la perdita di vista in giovani ed è corrente intrattabili„

“Questa è un'altra pietra miliare importante per l'ATTO e per il campo di medicina a ricupero,„ ha detto Gary Rabin, presidente e CEO dell'ATTO. “Siamo piacevoli che l'ospedale dell'occhio di Moorfields a Londra ha acconsentito per partecipare poichè un sito per questo studio mentre continuiamo a valutare le capacità delle celle hESC-derivate di RPE per riparare la retina e per diminuire l'impatto di queste malattie dell'occhio devastanti. Recentemente abbiamo annunciato il dosaggio dei primi pazienti nei nostri test clinici di fase 1/2 per la distrofia maculare di Stargardt e la degenerazione maculare senile relativa all'età a secco (AMD asciutto) con le celle hESC-derivate di RPE negli Stati Uniti ed entrambi i pazienti hanno subito con successo gli ambulatori di trapianto del paziente esterno. Lo spazio dal MHRA per cominciare una prova di SMD nel Regno Unito è il primo punto nel nostro programma di test clinico europeo. Europa non solo rappresenta il servizio farmaceutico secondo più esteso del mondo, ma è egualmente a casa ad alcuni di migliori ospedali e chirurghi dell'occhio nel mondo. Le relazioni internazionali dell'edilizia intorno ai nostri programmi clinici, quale con il professor James Bainbridge all'ospedale dell'occhio di Moorfields è molto importanti alla nostra strategia di sviluppare le nuove terapie a ricupero della medicina.„

La distrofia maculare di Stargardt pregiudica i 80.000 - 100.000 pazienti stimati negli Stati Uniti e l'Europa e causa la perdita progressiva della visione, cominciante solitamente nella gente fra le età di 10 - 20. Finalmente, risultati di cecità da perdita del fotoricettore connessa con degenerazione nel livello pigmentato della retina, l'epitelio retinico del pigmento. Il primo paziente da trattare negli Stati Uniti con le celle di RPE cella-derivate gambo era una giovane donna che era già legalmente cieca in conseguenza di questa malattia. Questo test clinico neo-approvato in Europa sarà uno studio del aperto contrassegno e futuro destinato per determinare la sicurezza e la tollerabilità delle celle di RPE derivate dai hESCs che seguono il trapianto sotto-retinico ai pazienti con SMD avanzato ed è simile nella progettazione alla prova FDA-annullata degli Stati Uniti iniziata a luglio.

“Questo è la prima volta una prova embrionale della cellula staminale è stata approvata mai in qualsiasi altro luogo nel mondo,„ ha detto Robert Lanza, M.D., l'ufficiale scientifico principale dell'ATTO. “La malattia di Stargardt è corrente intrattabile ed è una delle cause di piombo di cecità giovanile nel mondo. Collettivamente, le malattie dell'occhio degeneranti affliggono oltre 25 milione di persone negli Stati Uniti e l'Europa da solo. Queste malattie hanno un effetto devastante sui pazienti e sulle loro famiglie, che è stato un forte fattore della motivazione per sviluppare questo nuovo trattamento. Nella malattia di Stargardt, la perdita di celle di RPE nella macula del paziente causa una perdita di fotoricettori - i coni ed i coni retinici con cui vediamo - che piombo alla cecità. Crediamo quello che trapiantiamo le nuove, celle in buona salute di RPE possiamo fornire un efficace trattamento per SMD e forse altre malattie degeneranti maculari come AMD asciutto. Siamo eccitati per iniziare queste prove in Europa e lo sguardo in avanti ad analizzare i dati che continuiamo a raccoglierci nelle nostre prove in corso per determinare l'innesto e la funzione delle celle trapiantate di RPE.„

La prova piombo dal professor James Bainbridge, chirurgo del consulente all'ospedale dell'occhio di Moorfields ed alla presidenza degli studi retinici all'University College di Londra.

“La malattia di Stargardt è un modulo di degenerazione maculare senile che le cause che rendono non valida la perdita di vista in giovani ed è corrente intrattabili,„ ha detto il professor Bainbridge. “C'è potenziale reale che la gente con i disordini d'abbaglio della retina compreso la malattia e la degenerazione maculare senile relativa all'età di Stargardt potrebbe trarre giovamento in futuro da trapianto delle celle retiniche. La capacità di generare le celle retiniche dalle cellule staminali in laboratorio è stata un avanzamento significativo e l'opportunità di contribuire a tradurre tale tecnologia in nuovi trattamenti per i pazienti è enorme emozionante. Verificare la sicurezza di trapianto retinico delle cellule in questo test clinico sarà un punto importante verso il raggiungimento del questo scopo.„

Source:

Advanced Cell Technology, Inc.