O ACTO recebe o afastamento BRITÂNICO de MHRA para a experimentação hESC-derivada da pilha de RPE para a distrofia Macular de Stargardt

Pilha avançada Tecnologia, Inc. (“ACTO”); (OTCBB: ACTC), um líder no campo da medicina regenerativa, anunciado hoje que recebeu o afastamento a entidade regular dos produtos BRITÂNICOS das medicinas e dos cuidados médicos (MHRA) para começar a tratar pacientes como parte de um ensaio clínico da fase 1/2 para a distrofia Macular de Stargardt (SMD) usando o epitélio retina do pigmento (RPE) derivado das células estaminais embrionárias humanas (hESCs). O ACTO recebeu a aprovação similar do comité consultivo da terapia genética (GTAC), que tem a responsabilidade para o descuido ético das propostas conduzir os ensaios clínicos que envolvem terapias do gene ou de célula estaminal no Reino Unido. A agência de medicinas européias (EMA) concedeu previamente a designação órfão da droga para o produto da pilha do RPE da empresa para o uso em tratar SMD.

De “a doença Stargardt é um formulário da degeneração macular que as causas que desabilitam a perda de vista em jovens e sejam actualmente untreatable”

“Este é um outro marco miliário importante para o ACTO e para o campo da medicina regenerativa,” disse Gary Rabin, presidente e CEO do ACTO. “Nós somos satisfeitos que o hospital do olho de Moorfields em Londres concordou participar porque um local para este estudo enquanto nós continuamos a avaliar as capacidades de pilhas hESC-derivadas de RPE para reparar a retina e para reduzir o impacto destas doenças de olho devastadores. Nós anunciamos recentemente a dose dos primeiros pacientes em nossos ensaios clínicos da fase 1/2 para a distrofia macular de Stargardt e a degeneração macular relativa à idade seca (AMD seco) com pilhas hESC-derivadas de RPE nos E.U., e ambos os pacientes submeteram-se com sucesso às cirurgias da transplantação do paciente não hospitalizado. O afastamento do MHRA para começar uma experimentação de SMD no Reino Unido é a primeira etapa em nosso programa de ensaio clínico europeu. Europa representa não somente o segundo-grande mercado farmacêutico do mundo, mas é igualmente em casa a alguns dos melhores hospitais e cirurgiões do olho no mundo. Construir relacionamentos internacionais em torno de nossos programas clínicos, como com o professor James Bainbridge no hospital do olho de Moorfields é muito importante para nossa estratégia de desenvolver terapias regenerativas novas da medicina.”

A distrofia Macular de Stargardt afecta uns 80.000 a 100.000 pacientes calculados nos E.U. e na Europa, e causa a perda progressiva da visão, começando geralmente nos povos entre as idades de 10 a 20. Eventualmente, a cegueira resulta da perda do fotorreceptor associada com a degeneração na camada pigmentada da retina, o epitélio retina do pigmento. O primeiro paciente a ser tratado nos E.U. com as pilhas pilha-derivadas haste de RPE era uma jovem mulher que fosse já legalmente cega em consequência desta doença. Este ensaio clínico novo-aprovado em Europa será um estudo em perspectiva, da aberto-etiqueta projetado determinar a segurança e a tolerabilidade das pilhas de RPE derivadas dos hESCs que seguem a transplantação secundário-retina aos pacientes com o SMD avançado, e é similar no projecto à experimentação FDA-cancelada dos E.U. iniciada em julho.

“Isto é a primeira vez que uma experimentação embrionária da célula estaminal foi aprovada nunca em qualquer outro lugar no mundo,” disse Robert Lanza, M.D., o oficial científico principal do ACTO. De “a doença Stargardt é actualmente untreatable, e é uma das causas de condução da cegueira juvenil no mundo. Colectivamente, as doenças de olho degenerativos afligem sobre 25 milhões de pessoas nos E.U. e na Europa apenas. Estas doenças têm um impacto devastador em pacientes e em suas famílias, que seja um factor forte da motivação para desenvolver este tratamento novo. Na doença de Stargardt, a perda de pilhas de RPE no macula do paciente causa uma perda de fotorreceptores - os cones e as hastes com que nós vemos - que conduzem à cegueira. Nós acreditamos aquele que transplantamos pilhas novas, saudáveis de RPE podemos fornecer um tratamento eficaz para SMD e talvez outras doenças degenerativos macular tais como o AMD seco. Nós somos entusiasmado começar para a frente estas experimentações em Europa, e olhar a analisar os dados que nós continuamos a recolher em nossas experimentações em curso para determinar o engraftment e a função das pilhas transplantadas de RPE.”

A experimentação será conduzida pelo professor James Bainbridge, cirurgião do consultante no hospital do olho de Moorfields, e na cadeira de estudos retinas no University College Londres.

De “a doença Stargardt é um formulário da degeneração macular que as causas que desabilitam a perda de vista em jovens e sejam actualmente untreatable,” disse o professor Bainbridge. “Há o potencial real que os povos com desordens de cegueira da retina que inclui a doença e a degeneração macular relativa à idade de Stargardt puderam tirar proveito no futuro da transplantação de pilhas retinas. A capacidade para gerar pilhas retinas das células estaminais no laboratório foi um avanço significativo e a oportunidade de ajudar a traduzir tal tecnologia em tratamentos novos para pacientes é enorme emocionante. Testar a segurança da transplantação retina da pilha neste ensaio clínico será uma etapa importante para a realização deste alvo.”

Source:

Advanced Cell Technology, Inc.