El ACTO recibe la tolerancia BRITÁNICA de MHRA para la juicio hESC-derivada de la célula de RPE para la distrofia macular de Stargardt

Cell avanzada Technology, Inc. (“ACTO”); (OTCBB: ACTC), un líder en el campo del remedio regenerador, anunciado hoy que ha recibido tolerancia la dependencia reguladora de los productos BRITÁNICOS del remedio y de la atención sanitaria (MHRA) para comenzar a tratar a pacientes como parte de una juicio clínica de la fase el 1/2 para la distrofia macular de Stargardt (SMD) usando el epitelio retiniano del pigmento (RPE) derivado de las células madres embrionarias humanas (hESCs). El ACTO recibió la aprobación similar del comité consultivo de la terapia génica (GTAC), que tiene responsabilidad del descuido ético de ofertas de conducto las juicios clínicas que implican terapias del gen o de célula madre en el Reino Unido. La dependencia de remedio europeo (EMA) concedió previamente la designación huérfana de la droga para el producto de la célula del RPE de la compañía para el uso en tratar SMD.

La “enfermedad de Stargardt es una forma de la degeneración macular que las causas que incapacitan la baja de la mira en gente joven y están actualmente intratables”

“Ésta es otra piedra miliaria importante para el ACTO y para el campo del remedio regenerador,” dijo Gary Rabin, presidente y CEO del ACTO. “Estamos contentos que el hospital del aro de Moorfields en Londres ha acordado participar pues un sitio para este estudio a medida que continuamos fijar las capacidades de las células hESC-derivadas de RPE para reparar la retina y para reducir el impacto de estas enfermedades oculares devastadoras. Anunciamos recientemente la dosificación de los primeros pacientes en nuestras juicios clínicas de la fase el 1/2 para la distrofia macular y la degeneración macular relativa a la edad seca (AMD seco) de Stargardt con las células hESC-derivadas de RPE en los E.E.U.U., y ambos pacientes experimentaron con éxito las cirugías del trasplante del paciente no internado. La tolerancia del MHRA para comenzar una juicio de SMD en el Reino Unido es el primer paso en nuestro programa de ensayo clínico europeo. Europa no sólo representa el segundo mayor mercado farmacéutico del mundo, pero está también a casa a algunos de los mejores hospitales y cirujanos del aro del mundo. La construcción de lazos internacionales alrededor de nuestros programas clínicos, por ejemplo con profesor James Bainbridge en el hospital del aro de Moorfields es muy importante para nuestra estrategia de desarrollar nuevas terapias regeneradoras del remedio.”

La distrofia macular de Stargardt afecta a 80.000 a 100.000 pacientes estimados en los E.E.U.U. y la Europa, y causa la baja progresiva de la visión, comenzando generalmente en gente entre las edades de 10 a 20. Eventual, la ceguera resulta de la baja del fotorreceptor asociada a la degeneración en la capa pigmentada de la retina, el epitelio retiniano del pigmento. El primer paciente que se tratará en los E.E.U.U. con las células célula-derivadas vástago de RPE era una mujer joven que estaba ya legalmente ciega como consecuencia de esta enfermedad. Esta juicio clínica nuevo-aprobada en Europa será un estudio anticipado, de la abierto-escritura de la etiqueta diseñado para determinar el seguro y la tolerabilidad de las células de RPE derivadas de los hESCs que siguen el trasplante subretinal a los pacientes con SMD avanzado, y es similar en diseño a la juicio FDA-autorizada de los E.E.U.U. iniciada en julio.

“Esto es la primera vez que una juicio embrionaria de la célula madre se ha aprobado nunca en cualquier parte en el mundo,” dijo a Roberto Lanza, M.D., el principal oficial científico del ACTO. La “enfermedad de Stargardt está actualmente intratable, y es una de las causas principales de la ceguera juvenil en el mundo. Colectivamente, las enfermedades oculares degenerativas afligen sobre 25 millones de personas de en los E.E.U.U. y la Europa solamente. Estas enfermedades tienen un impacto devastador en pacientes y sus familias, que ha sido un factor fuerte de la motivación para desarrollar este nuevo tratamiento. En la enfermedad de Stargardt, la baja de las células de RPE en el macula del paciente causa una baja de los fotorreceptores - los conos y las varillas con los cuales vemos - que llevan a la ceguera. Creemos eso que trasplantan las nuevas, sanas células de RPE podemos ofrecer un tratamiento efectivo para SMD y quizás otras enfermedades degenerativas maculares tales como AMD seco. Nos excitan para comenzar estas juicios en Europa, y mirada adelante a analizar los datos que continuamos cerco en nuestras juicios en curso para determinar el engraftment y la función de las células trasplantadas de RPE.”

La juicio será llevada por profesor James Bainbridge, cirujano del consultor en el hospital del aro de Moorfields, y la silla de estudios retinianos en la Universidad Londres.

La “enfermedad de Stargardt es una forma de la degeneración macular que las causas que incapacitan la baja de la mira en gente joven y están actualmente intratables,” dijo a profesor Bainbridge. “Hay el potencial real a que la gente con los desordenes cegadores de la retina incluyendo la enfermedad y la degeneración macular relativa a la edad de Stargardt pudo beneficiar en el futuro del trasplante de células retinianas. La capacidad de generar las células retinianas de las células madres en el laboratorio ha sido un avance importante y la oportunidad de ayudar a traducir tal tecnología a los nuevos tratamientos para los pacientes es enorme emocionante. La prueba del seguro del trasplante retiniano de la célula en esta juicio clínica será un paso importante hacia lograr este objetivo.”

Source:

Advanced Cell Technology, Inc.