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Lo studio di fase III di Afinitor sui angiomyolipomas si è associato con il TSC incontra il punto finale primario

Uno studio di fase III delle compresse di Afinitor® (everolimus) in pazienti con i tumori non cancerogeni del rene, o i angiomyolipomas, connessi con il complesso tuberoso della sclerosi (TSC) ha incontrato il suo punto finale primario di migliore tasso di risposta globale di angiomyolipoma, che comprende la riduzione della dimensione di tumore del rene e l'assenza di nuovi tumori. I risultati dalla prova, conosciuta come EXIST-2, sono stati presentati oggi alla conferenza della ricerca di TSC dell'internazionale a Belfast, Irlanda del Nord.

Il complesso tuberoso della sclerosi è una malattia genetica che può indurre i tumori non cancerogeni a formarsi negli organi vitali, compreso il cervello (SEGAs) ed il rene (angiomyolipomas). Questi tumori del rene si presentano in fino a 80% dei pazienti, solitamente accadendo fra le età di 15 e di 30 ed aumentando di prevalenza con l'età. Angiomyolipomas è la più grande causa della morbosità e della mortalità nei pazienti adulti di TSC, poichè i più grandi tumori possono causare lo spurgo severo, richiedere l'intervento chirurgico o risultato in insufficienza renale. I sintomi del tumore possono comprendere la nausea, il vomito, il dolore e l'emorraggia.

I risultati del paziente 118, a prova ripartita le probabilità su e controllata a placebo EXIST-2 (everolimus d'esame di fase III in uno studio sul TSC) hanno mostrato che 42% dei pazienti (33 di 79) ha avvertito una risposta nel braccio di everolimus contro 0% dei pazienti (0 di 39) su placebo (p<0.0001) basato sul migliore tasso di risposta globale. Questi risultati aggiungono ai dati recenti di fase positiva III da una prova separata in pazienti con il TSC, che ha dimostrato la riduzione della dimensione dei tumori cerebrali non cancerogeni (SEGAs) con il everolimus.

“Per la prima volta, grande ad uno studio controllato a placebo ha messo a fuoco specificamente sui angiomyolipomas nei pazienti di TSC, un'area con chiaro bisogno insoddisfatto,„ ha detto il Dott. John Bissler, l'autore di studio del cavo e la presidenza di Clark D. West Endowed della nefrologia al centro medico dell'ospedale pediatrico di Cincinnati, Cincinnati, Ohio. “Oltre alla riduzione del tumore veduta con il everolimus di questa prova, il miglioramento significativo nelle lesioni cutanee compreso i angiofibromas facciali è stato osservato, che possono essere una preoccupazione chiave per la gente che vive con il TSC.„  

Everolimus mira al mTOR, una proteina che funge da regolatore importante della divisione cellulare del tumore, della crescita del vaso sanguigno e del metabolismo delle cellule. Il complesso tuberoso della sclerosi è causato dai difetti nei geni TSC1 e/o TSC2. Quando questi geni sono difettosi, l'attività del mTOR è aumentata, che può causare la crescita e proliferazione incontrollata delle cellule del tumore, la crescita del vaso sanguigno e metabolismo cellulare alterato. Inibendo l'attività del mTOR in questa via di segnalazione, il everolimus può diminuire la crescita di proliferazione delle cellule e del vaso sanguigno relativa al angiomyolipoma connesso con il TSC.

“I risultati positivi veduti in questa prova accoppiata con l'efficacia conosciuta del everolimus in pazienti con SEGA indicano il ruolo importante di inibizione del mTOR con il everolimus nel trattamento delle queste manifestazioni del TSC,„ ha detto Herve Hoppenot, Presidente, l'oncologia di Novartis. “I risultati supportano nostri ulteriori sforzi di ricerca che valutano il everolimus come opzione del trattamento attraverso le varie circostanze connesse con il TSC.„

Source:

Novartis Pharmaceuticals Corporation