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El estudio de la fase III de Afinitor en angiomyolipomas se asoció al CAC resuelve punto final primaria

Un estudio de la fase III de las tablillas de Afinitor® (everolimus) en pacientes con los tumores no-cacerígenos del riñón, o los angiomyolipomas, asociados al complejo tuberoso de la esclerosis (TSC) resolvió su punto final primaria de la mejor tasa de respuesta total del angiomyolipoma, que incluye la reducción de tamaño de tumor del riñón y la ausencia de nuevos tumores. Las conclusión de la juicio, conocida como EXIST-2, fueron presentadas hoy en la conferencia internacional de la investigación del CAC en Belfast, Irlanda del Norte.

El complejo tuberoso de la esclerosis es un desorden genético que puede hacer tumores no-cacerígenos formar en órganos vitales, incluyendo el cerebro (SEGAs) y el riñón (angiomyolipomas). Estos tumores del riñón ocurren en el hasta 80% de pacientes, generalmente ocurriendo entre las edades de 15 y 30 y aumentando de incidencia con edad. Angiomyolipomas es la causa más grande de la morbosidad y de la mortalidad en pacientes adultos del CAC, pues tumores más grandes pueden causar la extracción de aire severa, requerir la intervención quirúrgica o resultado en insuficiencia renal. Los síntomas del tumor pueden incluir náusea, vomitar, dolor y sangrar.

Los resultados del paciente 118, juicio seleccionada al azar, placebo-controlada EXIST-2 de la fase III (everolimus de examen en un estudio del CAC) mostraron que el 42% de los pacientes (33 de 79) experimentaron una reacción en la arma del everolimus comparado con el 0% de los pacientes (0 de 39) en el placebo (p<0.0001) basado en la mejor tasa de respuesta total. Estos resultados agregan a los datos recientes de la fase positiva III de una juicio separada en pacientes con el CAC, que demostró la reducción en la talla de los tumores cerebrales no-cacerígenos (SEGAs) con everolimus.

“Por primera vez, un estudio placebo-controlado grande se ha centrado específicamente en angiomyolipomas en pacientes del CAC, un área con necesidad incumplida sin obstrucción,” dijo el Dr. Juan Bissler, el autor del estudio del guía y la silla de Clark D. West Endowed de la nefrología en el centro médico del hospital de niños de Cincinnati, Cincinnati, Ohio. “Además de la reducción del tumor considerada con everolimus en esta juicio, la mejoría importante en lesiones de piel incluyendo los angiofibromas faciales fue observada, que pueden ser una preocupación dominante por la gente que vive con el CAC.”  

Everolimus apunta el mTOR, una proteína que actúe como regulador importante de la división celular del tumor, del incremento del vaso sanguíneo y del metabolismo de la célula. El complejo tuberoso de la esclerosis es causado por defectos en los genes TSC1 y/o TSC2. Cuando estos genes son defectuosos, se aumenta la actividad del mTOR, que puede causar incremento y proliferación incontrolada de la célula del tumor, incremento del vaso sanguíneo y metabolismo celular alterado. Inhibiendo actividad del mTOR en este camino de la transmisión de señales, el everolimus puede reducir el incremento de la proliferación de célula y del vaso sanguíneo relacionado con el angiomyolipoma asociado al CAC.

“Las conclusión positivas consideradas en esta juicio acoplada con la eficacia sabida del everolimus en pacientes con SEGA apuntan al papel importante de la inhibición del mTOR con everolimus en tratar estas manifestaciones del CAC,” dijo a Herve Hoppenot, presidente, oncología de Novartis. “Los resultados soportan nuestros esfuerzos de investigación posteriores que evalúan everolimus como opción del tratamiento a través de las diversas condiciones asociadas al CAC.”

Source:

Novartis Pharmaceuticals Corporation