Terapia di cellula staminale embrionale per la malattia dell'occhio incurabile di Stargardt

I chirurghi britannici devono partecipare alla prima prova in pazienti di una terapia di cellula staminale embrionale umana per guadagnare l'approvazione dai regolatori in Europa.

I chirurghi all'ospedale dell'occhio di Moorfields a Londra inietteranno le celle negli occhi di 12 pazienti con una malattia dell'occhio incurabile chiamata la distrofia maculare di Stargardt, una delle cause principali di cecità in giovani. Studierebbero la sicurezza e la tolleranza della terapia dopo che riceve l'approvazione agenzia regolatrice del Regno Unito dai prodotti delle medicine e della sanità il giovedì. È la prima prova nella gente di una terapia di cellula staminale per ricevere il andare avanti dai regolatori in tutto il paese europeo.

I ricercatori sperano di rallentare, fermare o persino invertire gli effetti della malattia iniettando le celle retiniche in buona salute nell'occhio. La prova è discutibile perché le celle retiniche della sostituzione - conosciute come RPE, o le celle epiteliali del pigmento retinico - sono derivate dalle cellule staminali embrionali umane.

I pazienti che partecipano alla prova BRITANNICA avranno fra 50.000 e 200.000 celle iniettate dietro la retina attraverso un ago di stampa fine in un'operazione del paziente esterno preveduta di prendere ad un'ora. Soltanto i pazienti con la malattia avanzata saranno ammessi alla prova.

La malattia di Stargardt è un disordine ereditato che causa la perdita progressiva della visione con l'assottigliamento delle celle epiteliali del pigmento retinico al centro della retina, la regione dove l'occhio forma le sue immagini più marcate. La perdita di celle di RPE solitamente comincia fra le età di 10 e 20 anni e piombo ai coni retinici ed ai coni sensibili alla luce nell'occhio che muore fuori. Ciò infine causa la perdita e perfino la cecità della visione.

La tecnologia avanzata a società basata a Massachusetts delle cellule (ACT) ha annunciato la prova il giovedì. Funzionerà accanto ad un simile studio che ha cominciato a luglio all'istituto dell'occhio di Jules Stein all'università di California, Los Angeles. Soltanto un paziente è stato curato finora nella prova degli Stati Uniti per la malattia di Stargardt. I risultati da entrambi gli studi sono preveduti l'anno prossimo.

Se il trattamento funziona, le celle della sostituzione RPE coltiveranno e finalmente ripareranno la retina ad uno stato sano che può supportare le celle sensibili alla luce richieste per vista.

“Questo è uno studio della tollerabilità e della sicurezza, in modo da stiamo trattando con i pazienti con la malattia avanzata della fase. Dove pensiamo ottenere i risultati più significativi siamo in pazienti più in anticipo, prima che abbiano perso i loro fotoricettori. Stiamo sperando di impedire l'inizio di cecità complessivamente in quei pazienti,„ Robert Lanza, l'ufficiale scientifico principale dell'ATTO ha detto. “Il Regno Unito è stato alla prima linea della ricerca della cellula staminale nel passato, ma penso che questo la confermi sia la guida nel lavoro della cellula staminale in Europa. Ciò è la prima volta una terapia di cellula staminale embrionale è stata approvata in Europa,„ Lanza ha aggiunto.

“C'è potenziale reale che la gente con i disordini d'abbaglio della retina, compreso la malattia di Stargardt e la degenerazione maculare senile relativa all'età, potrebbe trarre giovamento in futuro da trapianto delle celle retiniche,„ ha detto il chirurgo retinico James Bainbridge a Moorfields ed all'istituto di UCL dell'oftalmologia. “La capacità di rigenerare le celle retiniche dalle cellule staminali in laboratorio è stata un avanzamento significativo e l'opportunità di contribuire a tradurre tale tecnologia in nuovi trattamenti per i pazienti è enorme emozionante. Verificare la sicurezza di trapianto retinico delle cellule in questo test clinico sarà un punto importante verso il raggiungimento del questo scopo,„ ha detto.

“Questa è un'altra pietra miliare importante per l'ATTO e per il campo di medicina a ricupero,„ Gary Rabin, presidente e amministratore delegato dell'ATTO, ha detto in un'istruzione. Fino a 30 milione di persone negli Stati Uniti e l'Europa hanno questa circostanza d'abbaglio, che l'ATTO ha detto che “rappresenta un servizio mondiale $25-30 miliardo che ha ancora efficacemente essere indirizzato.„

Il muratore di Chris, presidenza del bioprocessing a ricupero della medicina all'University College di Londra, ha detto che avendo la prova in Gran-Bretagna ha firmato la sua posizione come leader mondiale nelle terapie di cellula staminale. “Aggiungerà indubbiamente significativamente alla memoria crescente di conoscenza sulle terapie cellulari, avanzamento così d'aiuto l'intero campo,„ ha detto.

Josephine Quintavalle dal commento sull'etica riproduttiva tuttavia ha detto, “che i pazienti BRITANNICI vulnerabili saranno utilizzati nel trattamento altamente sperimentale che sarebbe proibito nella maggior parte del resto del mondo non è qualcosa trionfare. Naturalmente dobbiamo cercare le maturazioni per le malattie dell'occhio degeneranti, ma non se la compensazione immorale è la distruzione degli embrioni umani possibili.„

L'anno scorso, la compagnia statunitense Geron ha cominciato una prova attesa da tempo di una terapia di cellula staminale per riparare le lesioni del midollo spinale. Cura la speranza che iniettare le cellule staminali direttamente nella spina dorsale riparerà le cellule nervose danneggiate abbastanza affinchè la gente paralizzata riacquisti un certo movimento.

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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