Terapia de célula estaminal embrionária para a doença de olho incurável de Stargardt

Os cirurgiões britânicos devem participar na primeira experimentação nos pacientes de uma terapia de célula estaminal embrionária humana para ganhar a aprovação dos reguladores em Europa.

Os cirurgiões no hospital do olho de Moorfields em Londres injectarão pilhas nos olhos de 12 pacientes com uma doença de olho incurável chamada a distrofia macular de Stargardt, uma das causas principais da cegueira em jovens. Investigariam a segurança e a tolerância da terapia em seguida que recebe a aprovação entidade regular dos produtos das medicinas e dos cuidados médicos do Reino Unido em quinta-feira. É a primeira experimentação nos povos de uma terapia de célula estaminal para receber ir adiante dos reguladores em todo o país europeu.

Os pesquisadores esperam retardar, parar ou mesmo inverter os efeitos da doença injetando pilhas retinas saudáveis no olho. A experimentação é controversa porque as pilhas retinas da substituição - conhecidas como RPE, ou pilhas epiteliais do pigmento retina - são derivadas das células estaminais embrionárias humanas.

Os pacientes que participam na experimentação BRITÂNICA terão entre 50.000 e 200.000 pilhas injetadas atrás da retina através de uma agulha fina em uma operação do paciente não hospitalizado esperada tomar até uma hora. Somente os pacientes com doença avançada serão admitidos à experimentação.

A doença de Stargardt é uma desordem herdada que cause a perda progressiva da visão com da diluição de pilhas epiteliais do pigmento retina no centro da retina, a região onde o olho forme suas imagens mais afiadas. A perda de pilhas de RPE geralmente começa entre as idades de 10 e 20 anos e conduz às hastes e aos cones sensíveis à luz no olho que morre fora. Isto causa finalmente a perda e mesmo a cegueira da visão.

A tecnologia avançada empresa Massachusetts-baseada da pilha (ACT) anunciou a experimentação em quinta-feira. Será executado ao lado de um estudo similar que comece em julho no instituto do olho de Jules Stein no University of California, Los Angeles. Somente um paciente tem sido tratado até agora na experimentação dos E.U. para a doença de Stargardt. Os resultados de ambos os estudos são esperados no próximo ano.

Se o tratamento trabalha, as pilhas da substituição RPE crescerão e restaurarão eventualmente a retina a um estado saudável que possa apoiar as pilhas sensíveis à luz exigidas para a vista.

“Este é um estudo da segurança e da tolerabilidade, assim que nós estamos tratando os pacientes com doença avançada da fase. Onde nós esperamos obter os resultados os mais significativos estamos em uns pacientes mais adiantados, antes que perderem seus fotorreceptores. Nós estamos esperando impedir completamente o início da cegueira naqueles pacientes,” Robert Lanza, o oficial científico principal do ACTO disse. “O Reino Unido estêve no pelotão da frente da pesquisa da célula estaminal no passado, mas eu penso que este o confirma é o líder no trabalho da célula estaminal em Europa. Este é a primeira vez que uma terapia de célula estaminal embrionária foi aprovada em Europa,” Lanza adicionou.

“Há o potencial real que os povos com desordens de cegueira da retina, incluindo a doença de Stargardt e degeneração macular relativa à idade, puderam tirar proveito no futuro da transplantação de pilhas retinas,” disse o cirurgião retina James Bainbridge em Moorfields e no instituto de UCL da oftalmologia. “A capacidade para regenerar pilhas retinas das células estaminais no laboratório foi um avanço significativo e a oportunidade de ajudar a traduzir tal tecnologia em tratamentos novos para pacientes é enorme emocionante. Testar a segurança da transplantação retina da pilha neste ensaio clínico será uma etapa importante para a realização deste alvo,” disse.

“Este é um outro marco miliário importante para o ACTO e para o campo da medicina regenerativa,” Gary Rabin, presidente e director-executivo do ACTO, disse em uma indicação. Até 30 milhões de pessoas nos E.U. e na Europa têm esta circunstância de cegueira, que o ACTO disse que “representa um mercado $25-30 bilhões mundial que tivesse ser endereçado ainda eficazmente.”

O pedreiro de Chris, cadeira do bioprocessing regenerative da medicina no University College Londres, disse que tendo a experimentação em Grâ Bretanha endossou sua posição como um líder mundial em terapias de célula estaminal. “Adicionará indubitàvelmente significativamente ao núcleo crescente do conhecimento em terapias de pilha, avanço assim de ajuda o campo inteiro,” disse.

Josephine Quintavalle do comentário em éticas reprodutivas contudo disse, “que os pacientes BRITÂNICOS vulneráveis serão usados no tratamento altamente experimental que seria proibido na maioria do resto do mundo não é algo triunfar. Naturalmente nós devemos procurar curas para doenças de olho degenerativos, mas não se as trocas não-éticos são a destruição de embriões humanos viáveis.”

No ano passado, a empresa norte-americana Geron começou uma experimentação esperada desde há muito tempo de uma terapia de célula estaminal a reparar os ferimentos da medula espinal. Medica a esperança que injetar células estaminais directamente na espinha reparará pilhas de nervo danificadas bastante para que os povos paralizados recuperem algum movimento.

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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