Terapia de célula madre embrionaria para la enfermedad ocular incurable de Stargardt

Los cirujanos británicos deben participar en la primera juicio en pacientes de una terapia de célula madre embrionaria humana para ganar la aprobación de reguladores en Europa.

Los cirujanos en el hospital del aro de Moorfields en Londres inyectarán las células en los aros de 12 pacientes con una enfermedad ocular incurable llamada la distrofia macular de Stargardt, una de las causas principales de la ceguera en gente joven. Investigarían el seguro y la tolerancia de la terapia que recibe después la aprobación la dependencia reguladora del Reino Unido de los productos del remedio y de la atención sanitaria el jueves. Es la primera juicio en gente de una terapia de célula madre para recibir el ir delante de reguladores en cualquier país europeo.

Los investigadores esperan reducir, parar o aún invertir los efectos de la enfermedad inyectando las células retinianas sanas en el aro. La juicio es polémica porque las células retinianas del repuesto - conocidas como RPE, o células epiteliales del pigmento retiniano - se derivan de las células madres embrionarias humanas.

Los pacientes que participan en la juicio BRITÁNICA tendrán entre 50.000 y 200.000 células inyectadas detrás de la retina a través de una aguja fina en una operación del paciente no internado preveída tomar hasta una hora. Solamente admitirán a los pacientes con enfermedad avanzada a la juicio.

La enfermedad de Stargardt es un desorden heredado que causa baja progresiva de la visión con la reducción de las células epiteliales del pigmento retiniano en el centro de la retina, la región donde el aro forma sus imágenes más afiladas. La baja de las células de RPE comienza entre las edades de 10 y 20 años y lleva generalmente a las varillas sensibles a la luz y a los conos en el aro que muere lejos. Esto causa final baja e incluso ceguera de la visión.

La tecnología avance compañía Massachusetts-basada de la célula (ACT) anunció la juicio el jueves. Se ejecutará junto a un estudio similar que comenzó en julio en el instituto del aro de Julio Stein en la Universidad de California, Los Ángeles. Han tratado a solamente un paciente hasta ahora en la juicio de los E.E.U.U. para la enfermedad de Stargardt. Los resultados de ambos estudios se preveen el próximo año.

Si el tratamiento trabaja, las células del repuesto RPE crecerán y restablecerán eventual la retina a un estado sano que pueda soportar las células sensibles a la luz requeridas para la mira.

“Esto es un estudio del seguro y de la tolerabilidad, así que estamos tratando de los pacientes con enfermedad avanzada del escenario. Donde preveemos conseguir los resultados más importantes estamos en pacientes anteriores, antes de que hayan perdido sus fotorreceptores. Estamos esperando prevenir el inicio de la ceguera en conjunto en esos pacientes,” Roberto Lanza, el principal oficial científico del ACTO dijo. “El Reino Unido ha estado en la vanguardia de la investigación de la célula madre en el pasado, pero pienso que éste la confirma es el líder en trabajo de la célula madre en Europa. Éste es la primera vez que una terapia de célula madre embrionaria se ha aprobado en Europa,” Lanza agregó.

“Hay el potencial real a que la gente con los desordenes cegadores de la retina, incluyendo la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular relativa a la edad, pudo beneficiar en el futuro del trasplante de células retinianas,” dijo al cirujano retiniano James Bainbridge en Moorfields y el instituto de UCL de la oftalmología. “La capacidad de regenerar las células retinianas de las células madres en el laboratorio ha sido un avance importante y la oportunidad de ayudar a traducir tal tecnología a los nuevos tratamientos para los pacientes es enorme emocionante. La prueba del seguro del trasplante retiniano de la célula en esta juicio clínica será un paso importante hacia lograr este objetivo,” él dijo.

“Ésta es otra piedra miliaria importante para el ACTO y para el campo del remedio regenerador,” Gary Rabin, presidente y ejecutivo de ACTO, dijo en una declaración. Hasta 30 millones de personas de en los E.E.U.U. y la Europa tienen esta condición cegadora, que el ACTO dijo que “representa un mercado mundial $25-30 mil millones que tenga todavía ser dirigido eficazmente.”

El albañil de Chris, silla del bioprocessing regenerador del remedio en la Universidad Londres, dijo que teniendo la juicio en Gran Bretaña aprobó su posición como líder mundial en terapias de célula madre. “Agregará indudablemente importante a la base cada vez mayor del conocimiento en terapias celulares, avance así de ayuda el campo entero,” él dijo.

Josephine Quintavalle del comentario sobre los éticas reproductivos sin embargo dijo, “que utilizarán a los pacientes BRITÁNICOS vulnerables en el tratamiento altamente experimental que sería prohibido en la mayor parte del resto del mundo no es algo triunfar. Por supuesto debemos buscar las vulcanizaciones para las enfermedades oculares degenerativas, pero no si el equilibrio poco ético es la destrucción de embriones humanos viables.”

El año pasado, la compañía estadounidense Geron comenzó una juicio muy esperada de una terapia de célula madre para reparar daños de la médula espinal. Cuida la esperanza que la inyección de las células madres directamente en la espina dorsal reparará las células nerviosas dañadas bastante para que la gente paralizada recupere un cierto movimiento.

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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