Os pesquisadores demonstram que as células estaminais do iPS podem ser usadas para a terapia genética

Esta pesquisa, publicada o 12 de outubro sobre o Web site da revisão da natureza, fornece a evidência de um conceito principal poderia pavimentar a maneira para o uso futuro destas células estaminais tratar seres humanos, com as terapias genéticas da perspectiva. Por diversos anos agora, os cientistas puderam produzir pilhas com propriedades da célula estaminal, por pilhas do especializadas e maduras da utilização de nosso corpo, tal como células epiteliais. Estes “iPS” células estaminais seriam o “pluripotent: podem fornecer pilhas especializadas, em cima da procura, com a mesma associação de gene que as pilhas originais. as pilhas do iPS representam uma base potencial para a exploração de diversas áreas terapêuticas, particularmente transplantações ou terapia genética. Contudo, a pesquisa conduzida sobre estas pilhas não tinha fornecido até agora a prova de sua eficiência do potencial in vivo para os tipos acima mencionados de uso.

Pela primeira vez, os pesquisadores do instituto de Sanger e a universidade de Cambridge (Reino Unido), com colaboração de uma equipe de Institut Pasteur/Inserm em França, demonstraram que as pilhas derivadas das células estaminais do iPS podem ser usadas no âmbito da terapia genética para ajudar efeitos patológicos contrários no ratos a modelar com falha de fígado.

Os pesquisadores centraram-se sobre uma doença genética rara que afeta o fígado. É causado por uma mutação de ponto no gene de a1-antitrypsin, que é essencial para que as pilhas hepáticas funcionem correctamente. Os vários graus do indicador das crianças dos sintomas suaves (icterícia, distensão do abdômen, etc.), mas, na idade adulta, estes sintomas podem progressivamente tornar-se um enfisema pulmonar e uma cirrose, onde a única esperança de uma cura seja uma transplantação do fígado.

Os pesquisadores da universidade de Cambridge, dirigida por Ludovic Vallier e por David Lomas, e do instituto de Sanger, coordenado por Allan Bradley, começaram provando as células epiteliais dos pacientes, que foram cultivadas então in vitro para a “diferenciação” antes de aplicar as propriedades das células estaminais pluripotent: esta é do “a fase das pilhas iPS”. Com a genética, os cientistas podiam então corrigir a mutação responsável para a doença. Contrataram então as células estaminais “saudáveis” do now no processo de maturação, conduzindo as para diferenciar-se às pilhas de fígado.

Os cientistas do Institut Pasteur e de Inserm, conduzido por H-l-ne Strick-Marchand na unidade inata misturada da imunidade de Institut Pasteur/Inserm (dirigida por James Di Santo), testaram então as pilhas hepáticas humanas novas produzidas assim em um afligido modelo animal com falha de fígado. Sua pesquisa mostrou que as pilhas eram inteiramente funcionais e serido à integração em tecido existente e que podem contribuir à regeneração do fígado nos ratos tratou.

Este trabalho inovador, publicado na natureza, reforçou assim esperanças nas comunidades científicas e médicas em relação ao uso de pilhas do iPS tratar seres humanos.

Source:

INSERM (Institut national de la santé et de la recherche médicale)