Los investigadores demuestran que las células madres del IPS pueden ser utilizadas para la terapia génica

Esta investigación, publicada el 12 de octubre sobre el Web site de la revista de la naturaleza, proporciona pruebas de un concepto importante podría pavimentar la manera para el uso futuro de estas células madres de tratar a seres humanos, con terapias génicas de la perspectiva. Por varios años ahora, los científicos han podido producir las células con las propiedades de la célula madre, usando las células especializadas y maduras de nuestra carrocería, tal como células epiteliales. Estos “IPS” células madres reputan el “pluripotent: pueden ofrecer las células especializadas, sobre demanda, de la misma reserva genética que las células originales. las células del IPS representan una base potencial para la exploración de varias áreas, determinado trasplantes o terapia génica terapéuticos. Sin embargo, hasta la fecha la investigación conducto sobre estas células no había proporcionado la prueba de su eficiencia del potencial in vivo para los tipos ya mencionados de uso.

Por primera vez, los investigadores del instituto de Sanger y la universidad de Cambridge (Reino Unido), con la colaboración de personas de Institut Pasteur/Inserm en Francia, han demostrado que las células derivadas de las células madres del IPS se pueden utilizar en el marco de terapia génica para ayudar a efectos patológicos contrarios en los ratones para modelar con la insuficiencia hepática.

Los investigadores se centraron en una enfermedad genética rara que afectaba al hígado. Es causado por una mutación de punto en el gen de a1-antitrypsin, que es esencial para que funcionen las células hepáticas correctamente. Los diversos grados del despliegue de los niños de los síntomas suaves (ictericia, distención del abdomen, etc.), pero, en edad adulta, estos síntomas pueden convertirse progresivamente en un enfisema pulmonar y una cirrosis, donde está un trasplante la única esperanza de una vulcanización del hígado.

Los investigadores de la universidad de Cambridge, dirigida por Ludovico Vallier y David Lomas, y del instituto de Sanger, coordinado por Allan Bradley, comenzaron muestreando a las células epiteliales de los pacientes, que entonces fueron cultivadas in vitro para la “diferenciación” antes de aplicar las propiedades de las células madres pluripotent: éste es “el escenario de las células del IPS”. Con la ingeniería genética, los científicos podían entonces corregir la mutación responsable de la enfermedad. Entonces contrataron a las células madres “sanas” del now al proceso de maduración, llevándolas para distinguir a las células de hígado.

Los científicos del Institut Pasteur y de Inserm, llevado por el H-l-ne Strick-Marchand en la unidad natural mezclada de la inmunidad de Institut Pasteur/Inserm (dirigida por James Di Santo), entonces probaron las nuevas células hepáticas humanas producidas así en un modelo animal afligido con la insuficiencia hepática. Su investigación mostró que las células eran totalmente funcionales y adaptado a la integración en tejido existente y que pueden contribuir a la regeneración del hígado en los ratones trató.

Este trabajo innovador, publicado en naturaleza, así fortaleció esperanzas en comunidades científicas y médicas con respecto al uso de las células del IPS de tratar a seres humanos.

Source:

INSERM (Institut national de la santé et de la recherche médicale)