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ApoPharma reçoit l'approbation de FDA pour que Ferriprox traite la surcharge de fer de transfusional

Les États-Unis Food and Drug Administration ont aujourd'hui reconnu Ferriprox (deferiprone) pour soigner des patients avec la surcharge de fer due aux transfusions sanguines dans les patients avec la thalassémie, un trouble sanguin génétique qui entraîne l'anémie, qui a eu une réaction insuffisante au traitement antérieur de chélation.

Les patients avec la thalassémie ont le fer excédentaire dans le fuselage des transfusions sanguines fréquentes (surcharge de fer de transfusional), une condition qui est sérieuse et peut être fatale.  Ces patients ont également un risque de développer l'affection hépatique, le diabète, l'arthrite, l'insuffisance cardiaque ou un rythme cardiaque anormal.  

Le niveau de soins pour traiter la surcharge de fer de transfusional est traitement de chélation - les agents chimiques qui sont employés pour enlever des métaux lourds du fuselage. Ferriprox se destine pour l'usage quand le traitement de chélation est insuffisant.

« Ferriprox représente la première demande de règlement approuvée par le FDA neuve pour ce trouble depuis 2005, » a dit Richard Pazdur, M.D., directeur du bureau de l'hématologie et des produits d'oncologie au centre de FDA pour l'évaluation des traitements et la recherche.

La sécurité et l'efficacité de Ferriprox est basée sur une analyse des caractéristiques de douze études cliniques dans 236 patients. Les patients participant à l'étude n'ont pas répondu à la thérapie de chélation par le fer antérieure.  Ferriprox a été considéré un traitement réussi pour les patients qui ont remarqué au moins une diminution de 20 pour cent en ferritine de sérum, une protéine qui enregistre le fer dans le fuselage pour une utilisation ultérieure. La moitié des patients dans l'étude a remarqué au moins une diminution de 20 pour cent des niveaux de ferritine.

Les la plupart des effets secondaires classiques vus dans les patients qui ont reçu la nausée incluse par Ferriprox, vomissement, abdominal et les douleurs articulaires, la décoloration d'urine (chromaturia), une diminution du nombre de globules blancs (neutropénie), et une augmentation au niveau d'une enzyme de foie qui peut être indicative du tissu ou des lésions au foie aux montants dangereux.

La plupart d'effet secondaire grave vu dans environ deux pour cent de patients soignés avec Ferriprox était le développement de l'agranulocytose, d'une réduction sérieuse et potentiellement potentiellement mortelle du nombre de polynucléaires (un type de globule blanc qui combat l'infection).

Le traitement est approuvé dans le cadre du programme accéléré de l'approbation de FDA, conçu pour fournir à des patients un accès plus tôt à promettre les médicaments neufs suivis d'autres d'études pour confirmer l'avantage clinique du médicament.

Le programme accéléré d'approbation permet à l'agence de reconnaître un médicament pour traiter une grave maladie basée sur l'apparence clinique de caractéristiques que le médicament exerce un effet sur un point final qui est passablement pour prévoir un avantage clinique aux patients, ou sur un effet sur un point final clinique autre que la survie ou la morbidité irréversible (maladie).

ApoPharma a été d'accord sur plusieurs la condition et les engagements de goujon-mercatique. Un engagement comprend davantage d'étude de l'utilisation de Ferriprox dans les patients présentant l'anémie falciforme qui ont la surcharge de fer de transfusional.

Plus tôt cette année, le département des services sociaux et de hygiène des États-Unis (HHS) a lancé l'initiative (SCD) d'anémie falciforme rassemblant des agences de HHS pour accroître la qualité et la quantité de caractéristiques de SCD, pour développer des directives des pratiques et la métrique de qualité des soins, pour améliorer la distribution de santé et la coordination des soins pour des patients avec SCD, pour faciliter l'approbation des produits médicaux neufs, et pour augmenter la recherche sur SCD.  La condition de goujon-mercatique pour davantage d'étude de Ferriprox aligne avec les objectifs de l'initiative de SCD.

Ferriprox est lancé sur le marché par ApoPharma Inc. de Toronto.

Source:

U.S. Food and Drug Administration