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ApoPharma recebe a aprovação do FDA para que Ferriprox trate a sobrecarga do ferro do transfusional

Os E.U. Food and Drug Administration aprovaram hoje Ferriprox (deferiprone) para tratar pacientes com a sobrecarga do ferro devido às transfusões de sangue nos pacientes com thalassemia, uma desordem de sangue genética que causasse a anemia, que teve uma resposta inadequada à terapia prévia da quelação.

Os pacientes com thalassemia têm o ferro adicional no corpo das transfusões de sangue freqüentes (sobrecarga do ferro do transfusional), uma circunstância que seja séria e possa ser fatal.  Estes pacientes igualmente têm um risco de desenvolver a infecção hepática, o diabetes, a artrite, a parada cardíaca ou um ritmo anormal do coração.  

O padrão de cuidado para tratar a sobrecarga do ferro do transfusional é terapia da quelação - os agentes químicos que são usados para remover os metais pesados do corpo. Ferriprox está pretendido para o uso quando a terapia da quelação é inadequada.

“Ferriprox representa o primeiro tratamento aprovado pelo FDA novo para esta desordem desde 2005,” disse Richard Pazdur, M.D., director do escritório da hematologia e dos produtos da oncologia no centro do FDA para a avaliação e a pesquisa da droga.

A segurança e a eficácia de Ferriprox são baseadas em uma análise dos dados de doze estudos clínicos em 236 pacientes. Os pacientes que participam no estudo não responderam à terapia prévia da quelação do ferro.  Ferriprox foi considerado um tratamento bem sucedido para os pacientes que experimentaram pelo menos uma diminuição de 20 por cento no ferritin do soro, uma proteína que armazenasse o ferro no corpo para uso posterior. A metade dos pacientes no estudo experimentou pelo menos uma diminuição de 20 por cento em níveis do ferritin.

Os efeitos secundários os mais comuns vistos nos pacientes que receberam a náusea incluída Ferriprox, vômito, abdominal e a dor articular, a descoloração da urina (chromaturia), uma diminuição no número dos glóbulos brancos (neutropenia), e um aumento no nível de uma enzima do fígado que possa ser indicativa de dano do tecido ou de fígado em quantidades inseguras.

O efeito secundário o mais sério considerado em aproximadamente dois por cento dos pacientes tratados com o Ferriprox era a revelação da agranulocitose, de uma redução séria e potencial risco de vida no número dos granulocytes (um tipo de glóbulo branco que luta a infecção).

A terapia está sendo aprovada sob o programa acelerado da aprovação do FDA, projetado fornecer pacientes o acesso mais adiantado a prometer as drogas novas seguidas por uns estudos mais adicionais para confirmar o benefício clínico da droga.

O programa acelerado da aprovação permite que a agência aprove uma droga para tratar uma doença séria baseada na exibição clínica dos dados que a droga tem um efeito em um valor-limite que seja razoavelmente provável prever um benefício clínico aos pacientes, ou em um efeito em um valor-limite clínico a não ser a sobrevivência ou a morbosidade irreversível (doença).

ApoPharma concordou a diversos a exigência e os comprometimentos do cargo-mercado. Um comprometimento inclui um estudo mais adicional do uso de Ferriprox nos pacientes com doença da célula falciforme que têm a sobrecarga do ferro do transfusional.

No começo desse ano, o departamento dos E.U. da saúde e serviços humanos (HHS) lançou a iniciativa da doença (SCD) da célula falciforme que reune agências de HHS para aumentar a qualidade e a quantidade de dados de SCD, para desenvolver directrizes de melhor prática e qualidade do medidor do cuidado, para melhorar a entrega de cuidados médicos e a coordenação do cuidado para pacientes com SCD, para facilitar a aprovação de produtos médicos novos, e para expandir a pesquisa sobre SCD.  A exigência do cargo-mercado para um estudo mais adicional de Ferriprox alinha com os objetivos da iniciativa de SCD.

Ferriprox é introduzido no mercado por ApoPharma Inc. de Toronto.

Source:

U.S. Food and Drug Administration